Ostre skutki wziewnego treprostinilu u pacjentów z Fontanem
13 lipca 2020 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie pilotażowe mające na celu określenie ostrego wpływu wziewnego treprostinilu na wysiłek fizyczny, czynność naczyń i sztywność wątroby wywołaną wysiłkiem fizycznym u pacjentów z zespołem Fontana
W tym badaniu pilotażowym badacze proponują zbadanie wpływu miejscowo podawanego wziewnego środka rozszerzającego naczynia płucne (treprostinilu wziewnego) na wydolność wysiłkową, przepływ krwi w płucach, reakcję na ciśnienie żylne i czynność naczyń u stabilnych pacjentów z zespołem Fontana.
Badacze ocenią również wpływ spoczynkowego i nagłego wzrostu ogólnoustrojowego ciśnienia żylnego wywołanego wysiłkiem fizycznym na sztywność wątroby, a także ocenią, czy treprostinil złagodzi ostry wzrost sztywności, którego spodziewają się badacze.
Będzie to prospektywne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie krzyżowe.
Po rekrutacji i wyrażeniu świadomej zgody, każdy uczestnik przejdzie trzy wizyty badawcze, w tym badania podstawowe (wizyta 1), a następnie dwa zestawy testów wysiłkowych i czynnościowych (wizyta 2 i wizyta 3) w CCHMC.
Do badania zostanie włączonych dwudziestu sześciu pacjentów.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku 18 lat i starsi
- Stan pacjentów z pojedynczą komorą po zabiegu Fontana
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie niestabilni: są to pacjenci, u których występują nowe objawy ze strony układu sercowo-naczyniowego, takie jak nasilenie duszności, nowa arytmia, niekontrolowana niewydolność serca lub objawy klinicznie istotnej marskości wątroby lub niewydolności nerek.
- Dowody na szlak Fontana lub niedrożność wewnątrzsercową zidentyfikowane we wcześniejszych klinicznie wskazanych badaniach obrazowych (echokardiografia i MRI);
- Dowody dysfunkcji skurczowej lewej lub prawej komory systemowej z frakcją wyrzutową <40% na echokardiogramie lub MRI na podstawie wcześniej udokumentowanych danych klinicznych;
- Obecność niekontrolowanych zaburzeń rytmu;
- Niemożność przeprowadzenia próby wysiłkowej z jakiegokolwiek powodu lub jeśli PI lub osoba wyznaczona uznają, że próba wysiłkowa nie leżałaby w najlepszym interesie uczestnika
- Obecnie w ciąży i/lub karmi piersią
- Pacjent niezdolny do wyrażenia świadomej zgody
- BMI > 30 mg/m2
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE PODTRZYMUJĄCE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
- Maskowanie: POTROIĆ
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Treprostinil
Dawka 18 mcg (3 wdechy) zostanie podana przy użyciu systemu inhalacyjnego Tyvaso® (treprostinil).
Roztwór do inhalacji Tyvaso® (treprostinil) jest dostarczany w przezroczystych ampułkach o pojemności 2,9 ml, pakowanych po cztery ampułki w torebkę foliową.
Częstotliwość i czas trwania – 3 razy w ciągu 1 wizyty studyjnej.
|
Dawka 18 mcg (3 wdechy) zostanie podana 3 razy: na początku, 1,5 godziny.
po linii podstawowej, a następnie ponownie 2 godziny później po maksymalnym teście wysiłkowym.
Inne nazwy:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dawka 3 wdechów placebo zostanie podana przy użyciu systemu inhalacyjnego Tyvaso® (treprostinil).
Placebo będzie dostarczane w ampułkach pasujących do treprostinilu.
Objętość będzie odpowiadać objętości treprostinilu.
Częstotliwość i czas trwania – 3 razy w ciągu 1 wizyty studyjnej.
|
3 wdechy placebo (przez urządzenia do inhalacji) zostaną podane 3 razy: na linii podstawowej, 1,5 godziny.
po linii podstawowej, a następnie ponownie 2 godziny później po maksymalnym teście wysiłkowym.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie sztywności wątroby poprzez pomiar elastografii ultradźwiękowej fali ścinającej (m/s)
Ramy czasowe: W spoczynku i po dawce 2
|
W spoczynku, a następnie po maksymalnym wysiłku, zostanie przeprowadzona elastografia ultrasonograficzna fali ścinającej, aby ocenić, czy badany lek wykazuje poprawę sztywności wątroby (zmniejszenie liczby m/s) po maksymalnym wysiłku fizycznym w porównaniu do spoczynku.
|
W spoczynku i po dawce 2
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ciśnienie żylne (mmHg) w spoczynku i podczas szczytowego wysiłku
Ramy czasowe: W spoczynku iw szczycie ćwiczenia przyrostowe
|
Ciśnienie żylne mierzono zarówno w spoczynku, jak i podczas testu wysiłkowego z przyrostową rampą.
Dokonano porównania, aby ocenić, czy badany lek treprostinil miał inny wpływ na pomiary ciśnienia żylnego podczas szczytowego wysiłku w porównaniu z placebo.
|
W spoczynku iw szczycie ćwiczenia przyrostowe
|
|
Czas wytrzymałości ćwiczenia (w minutach)
Ramy czasowe: Bezpośrednio po dawce 3
|
Zostanie przeprowadzony test wysiłkowy ze stałą szybkością pracy w celu określenia wytrzymałości wysiłkowej
|
Bezpośrednio po dawce 3
|
|
Szczytowa objętość zużycia tlenu (VO2) (ml/kg/min)
Ramy czasowe: Maksymalny test wysiłkowy (5-10 minut)
|
Pomiar różnicy szczytowego/maksymalnego VO2 podczas stopniowego testu wysiłkowego w celu oceny, czy reakcja podczas szczytowego wysiłku jest inna, gdy stosuje się treprostinil w porównaniu z placebo.
|
Maksymalny test wysiłkowy (5-10 minut)
|
|
Objętość minutowa i nachylenie objętości dwutlenku węgla (VE/VCO2) podczas ćwiczeń przyrostowych
Ramy czasowe: Maksymalny test wysiłkowy (5-10 minut)
|
Pomiar różnicy w szczytowym/maksymalnym VE/VCO2 podczas stopniowego testu wysiłkowego w celu oceny, czy reakcja podczas szczytowego wysiłku jest inna w przypadku stosowania treprostinilu w porównaniu z placebo.
Nachylenie VE/VCO2 służy do pokazania związku między wentylacją minutową a produkcją dwutlenku węgla.
|
Maksymalny test wysiłkowy (5-10 minut)
|
|
VO2 (ml/kg/min) przy progu beztlenowym
Ramy czasowe: Maksymalny test wysiłkowy (5-10 minut)
|
Pomiar różnicy w VO2 na progu beztlenowym przyrostowego testu wysiłkowego w celu oceny wariancji odpowiedzi na treprostinil w porównaniu z placebo
|
Maksymalny test wysiłkowy (5-10 minut)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
21 lutego 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
21 września 2018
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
21 września 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 maja 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 maja 2016
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
11 maja 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
29 lipca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 lipca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2015-1491
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .