Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Akutte virkninger af inhaleret treprostinil hos Fontan-patienter

13. juli 2020 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

En randomiseret, placebo-kontrolleret pilotundersøgelse til at bestemme de akutte virkninger af inhaleret treprostinil på træning, vaskulær funktion og træningsinduceret leverstivhed hos Fontan-patienter

I dette pilotstudie foreslår efterforskerne at udforske virkningerne af en lokalt leveret inhaleret pulmonal vasodilator (inhaleret treprostinil) på træningsydelse, pulmonal blodgennemstrømning, venøst ​​trykrespons og vaskulær funktion hos stabile Fontan-patienter. Forskere vil også vurdere virkningerne af hvile og akutte stigninger i træningsinduceret systemisk venetryk på leverstivhed og vil også vurdere, om treprostinil vil dæmpe den akutte stivhedsstigning, som efterforskerne forventer at se. Dette vil være et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindet placebokontrolleret, crossover-forsøg. Efter rekruttering og informeret samtykke vil hver deltager gennemgå tre studiebesøg, inklusive baseline-test (besøg 1), efterfulgt af to sæt trænings- og vaskulære funktionstest (besøg 2 og besøg 3) på CCHMC. Seksogtyve patienter vil blive indskrevet i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen 18 år og ældre
  2. Enkeltventrikelpatienter status efter Fontan-proceduren

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk ustabile: disse er patienter, der oplever nye kardiovaskulære symptomer såsom forværret åndenød, nyopstået arytmi, ukontrolleret hjertesvigt eller tegn på klinisk signifikant cirrose eller nyresvigt.
  2. Bevis på Fontan-vej eller intra-kardial obstruktion som identificeret på tidligere klinisk indicerede billeddannelsesundersøgelser (ekkokardiografi og MR);
  3. Evidens for venstre eller højre systemisk ventrikulær systolisk dysfunktion med en ejektionsfraktion på <40 % på enten ekkokardiogram eller MR fra tidligere dokumenterede kliniske data;
  4. Tilstedeværelse af ukontrollerede arytmier;
  5. Ude af stand til at udføre træningstest af en eller anden grund, eller hvis PI eller den udpegede vurderer, at træningstest ikke ville være i deltagerens bedste interesse
  6. Er i øjeblikket gravid og/eller ammer
  7. Patienten kan ikke give informeret samtykke
  8. BMI > 30 mg/m2

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Treprostinil
En dosis på 18 mcg (3 vejrtrækninger) vil blive administreret ved hjælp af Tyvaso® (treprostinil) inhalationssystemet. Tyvaso® (treprostinil) inhalationsopløsning leveres i 2,9 mL klare ampuller pakket som fire ampuller i en foliepose. Hyppighed og varighed - 3 gange over 1 studiebesøg.
Medicin: Treprostinil
En dosis på 18 mcg (3 vejrtrækninger) vil blive administreret 3 gange: ved baseline, 1,5 time. efter baseline og derefter igen 2 timer senere efter maksimal træningstest.
Andre navne:
  • Tyvaso
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
En dosis på 3 indåndinger placebo vil blive indgivet ved hjælp af Tyvaso® (treprostinil) inhalationssystemet. Placebo vil være forsyninger i matchende ampuller til treprostinil. Volumen vil matche treprostinils. Hyppighed og varighed - 3 gange over 1 studiebesøg.
Medicin: Placebo
3 indåndinger af placebo (via inhalationsanordninger) vil blive administreret 3 gange: ved baseline, 1,5 time. efter baseline og derefter igen 2 timer senere efter maksimal træningstest.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion i leverstivhed gennem måling af shear wave ultralyd elastografi (m/s)
Tidsramme: I hvile og efter dosis 2
I hvile og derefter efter maksimal træning vil der blive udført shear wave ultralyd elastografi for at vurdere, om undersøgelsesmedicinen viser en forbedring i leverstivhed (reduktion i m/s-tal) efter maksimal træning versus i hvile.
I hvile og efter dosis 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Venøst ​​tryk (mmHg) ved hvile og spidsbelastning
Tidsramme: I hvile og ved spidsbelastningsøvelser
Venetrykket blev målt både i hvile og under en inkrementel rampeøvelsestest. Sammenligning blev foretaget for at evaluere, om treprostinil-undersøgelsesmedicinen havde en anden effekt i venetrykmålinger under maksimal træning versus placebo.
I hvile og ved spidsbelastningsøvelser
Træningsudholdenhedstid (i minutter)
Tidsramme: Umiddelbart efter dosis 3
En træningstest med konstant arbejdshastighed vil blive udført for at bestemme træningsudholdenhed
Umiddelbart efter dosis 3
Maksimal volumen af ​​iltforbrug (VO2) (ml/kg/min)
Tidsramme: Maksimal træningstest (5-10 minutter)
Måling af forskellen i peak/maksimal VO2 under trinvis træningstestning for at vurdere, om responsen under peak træning er forskellig ved anvendelse af treprostinil versus placebo.
Maksimal træningstest (5-10 minutter)
Minutvolumen og kuldioxidvolumenhældning (VE/VCO2) under inkrementel træning
Tidsramme: Maksimal træningstest (5-10 minutter)
Måling af forskellen i peak/maksimal VE/VCO2 under trinvis træningstest for at vurdere, om responsen under peak træning er anderledes, når der anvendes treprostinil versus placebo. VE/VCO2-hældningen bruges til at vise sammenhængen mellem minutventilation og kuldioxidproduktion.
Maksimal træningstest (5-10 minutter)
VO2 (ml/kg/min) ved anaerob tærskel
Tidsramme: Maksimal træningstest (5-10 minutter)
Måling af forskellen i VO2 ved anaerob tærskel for en inkrementel træningstest for at vurdere variansen i respons med treprostinil versus placebo
Maksimal træningstest (5-10 minutter)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. februar 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

21. september 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

21. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2016

Først opslået (SKØN)

11. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

29. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015-1491

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hjertesygdom

Kliniske forsøg med Treprostinil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner