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Effets aigus du tréprostinil inhalé chez les patients de Fontan

13 juillet 2020 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Une étude pilote randomisée et contrôlée par placebo pour déterminer les effets aigus du tréprostinil inhalé sur l'exercice, la fonction vasculaire et la raideur du foie induite par l'exercice chez les patients de Fontan

Dans cette étude pilote, les chercheurs proposent d'explorer les effets d'un vasodilatateur pulmonaire inhalé administré localement (tréprostinil inhalé) sur la performance physique, le débit sanguin pulmonaire, la réponse à la pression veineuse et la fonction vasculaire chez des patients Fontan stables. Les chercheurs évalueront également les effets du repos et des augmentations aiguës de la pression veineuse systémique induite par l'exercice sur la raideur hépatique et évalueront également si le tréprostinil atténuera l'augmentation aiguë de la raideur que les enquêteurs s'attendent à voir. Il s'agira d'un essai croisé prospectif, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo. Après le recrutement et le consentement éclairé, chaque participant subira trois visites d'étude, y compris des tests de base (visite 1), suivis de deux séries de tests d'exercice et de la fonction vasculaire (visite 2 et visite 3) au CCHMC. Vingt-six patients seront inclus dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients âgés de 18 ans et plus
  2. Statut des patients à ventricule unique après la procédure de Fontan

Critère d'exclusion:

  1. Cliniquement instable : il s'agit de patients qui présentent de nouveaux symptômes cardiovasculaires tels qu'une aggravation de l'essoufflement, une nouvelle arythmie, une insuffisance cardiaque non contrôlée ou des signes de cirrhose ou d'insuffisance rénale cliniquement significatives.
  2. Preuve de la voie de Fontan ou d'une obstruction intracardiaque telle qu'identifiée lors d'études d'imagerie antérieures cliniquement indiquées (échocardiographie et IRM);
  3. Preuve de dysfonctionnement systolique ventriculaire systémique gauche ou droit avec une fraction d'éjection <40 % sur l'échocardiogramme ou l'IRM à partir de données cliniques précédemment documentées ;
  4. Présence d'arythmies incontrôlées ;
  5. Incapable d'effectuer des tests d'effort pour quelque raison que ce soit ou si le PI ou la personne désignée jugent que les tests d'effort ne seraient pas dans le meilleur intérêt du participant
  6. Actuellement enceinte et/ou allaitante
  7. Patient incapable de fournir un consentement éclairé
  8. IMC > 30 mg/m2

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: SUPPORTIVE_CARE
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Tréprostinil
Une dose de 18 mcg (3 respirations) sera administrée à l'aide du système d'inhalation Tyvaso® (tréprostinil). La solution pour inhalation Tyvaso® (tréprostinil) est fournie en ampoules transparentes de 2,9 mL conditionnées en quatre ampoules dans un sachet en aluminium. Fréquence et durée - 3 fois sur 1 visite d'étude.
Médicament: Tréprostinil
Une dose de 18 mcg (3 respirations) sera administrée 3 fois : au départ, 1,5 heure. après la ligne de base, puis à nouveau 2 heures plus tard après le test d'effort maximal.
Autres noms:
  • Tyvaso
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Une dose de 3 respirations de placebo sera administrée à l'aide du système d'inhalation Tyvaso® (tréprostinil). Le placebo sera fourni dans des ampoules assorties au tréprostinil. Le volume correspondra à celui du tréprostinil. Fréquence et durée - 3 fois sur 1 visite d'étude.
Médicament: Placebo
3 respirations de placebo (via des dispositifs d'inhalation) seront administrées 3 fois : au départ, 1,5 heure. après la ligne de base, puis à nouveau 2 heures plus tard après le test d'effort maximal.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction de la rigidité du foie grâce à la mesure de l'élastographie par ultrasons à onde de cisaillement (m/s)
Délai: Au repos et après la dose 2
Au repos puis après un exercice maximal, une élastographie par ultrasons à ondes de cisaillement sera réalisée pour évaluer si le médicament à l'étude montre une amélioration de la raideur du foie (réduction du nombre de m/s) après un exercice maximal par rapport au repos.
Au repos et après la dose 2

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pression veineuse (mmHg) au repos et à l'exercice maximal
Délai: Au repos et au pic d'exercice progressif
La pression veineuse a été mesurée à la fois au repos et lors d'un test d'effort progressif. Une comparaison a été effectuée pour évaluer si le médicament à l'étude tréprostinil avait un effet différent sur les mesures de la pression veineuse pendant l'exercice de pointe par rapport au placebo.
Au repos et au pic d'exercice progressif
Durée d'endurance à l'exercice (en minutes)
Délai: Immédiatement après la dose 3
Un test d'effort à rythme de travail constant sera effectué pour déterminer l'endurance à l'effort
Immédiatement après la dose 3
Volume maximal de consommation d'oxygène (VO2) (ml/kg/min)
Délai: Test d'effort maximal (5-10 minutes)
Mesurer la différence de VO2 maximale/maximale pendant les tests d'effort incrémentiels pour évaluer si la réponse pendant l'exercice de pointe est différente lors de l'utilisation du tréprostinil par rapport à un placebo.
Test d'effort maximal (5-10 minutes)
Volume minute et pente du volume de dioxyde de carbone (VE/VCO2) pendant l'exercice incrémentiel
Délai: Test d'effort maximal (5-10 minutes)
Mesurer la différence de pic/maximum VE/VCO2 pendant les tests d'effort incrémentiels pour évaluer si la réponse pendant l'exercice de pointe est différente lors de l'utilisation du tréprostinil par rapport à un placebo. La pente VE/VCO2 est utilisée pour montrer la relation entre la ventilation minute et la production de dioxyde de carbone.
Test d'effort maximal (5-10 minutes)
VO2 (ml/kg/Min) au seuil anaérobie
Délai: Test d'effort maximal (5-10 minutes)
Mesure de la différence de VO2 au seuil anaérobie d'un test d'effort incrémentiel pour évaluer la variance de la réponse avec le tréprostinil par rapport au placebo
Test d'effort maximal (5-10 minutes)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

21 février 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

21 septembre 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

21 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2016

Première publication (ESTIMATION)

11 mai 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

29 juillet 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2020

Dernière vérification

1 juillet 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2015-1491

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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