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Effetti acuti del treprostinil inalato nei pazienti Fontan

13 luglio 2020 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Uno studio pilota randomizzato, controllato con placebo per determinare gli effetti acuti del treprostinil inalato sull'esercizio, sulla funzione vascolare e sulla rigidità epatica indotta dall'esercizio nei pazienti Fontan

In questo studio pilota i ricercatori propongono di esplorare gli effetti di un vasodilatatore polmonare inalato somministrato localmente (treprostinil inalato) sulla prestazione fisica, sul flusso sanguigno polmonare, sulla risposta alla pressione venosa e sulla funzione vascolare nei pazienti Fontan stabili. Gli investigatori valuteranno anche gli effetti del riposo e degli aumenti acuti della pressione venosa sistemica indotta dall'esercizio sulla rigidità epatica e valuteranno anche se il treprostinil attenuerà l'aumento acuto della rigidità che gli investigatori si aspettano di vedere. Questo sarà uno studio incrociato prospettico, randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo. Dopo il reclutamento e il consenso informato, ogni partecipante sarà sottoposto a tre visite di studio, compreso il test di base (visita 1), seguito da due serie di test di funzionalità vascolare e di esercizio (visita 2 e visita 3) presso il CCHMC. Ventisei pazienti saranno arruolati in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età pari o superiore a 18 anni
  2. Stato dei pazienti con ventricolo singolo dopo la procedura di Fontan

Criteri di esclusione:

  1. Clinicamente instabili: si tratta di pazienti che manifestano nuovi sintomi cardiovascolari come il peggioramento della mancanza di respiro, l'aritmia di nuova insorgenza, l'insufficienza cardiaca incontrollata o evidenza di cirrosi clinicamente significativa o insufficienza renale.
  2. Evidenza di via di Fontan o ostruzione intracardiaca come identificata in precedenti studi di imaging clinicamente indicati (ecocardiografia e risonanza magnetica);
  3. Evidenza di disfunzione sistolica ventricolare sistemica sinistra o destra con una frazione di eiezione <40% su ecocardiogramma o risonanza magnetica da dati clinici precedentemente documentati;
  4. Presenza di aritmie incontrollate;
  5. Impossibile eseguire il test da sforzo per qualsiasi motivo o se ritenuto dal PI o designato che il test da sforzo non sarebbe nel migliore interesse del partecipante
  6. Attualmente in stato di gravidanza e/o allattamento
  7. Paziente incapace di fornire il consenso informato
  8. IMC > 30 mg/m2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Treprostinil
Verrà somministrata una dose di 18 mcg (3 respiri) utilizzando il sistema di inalazione Tyvaso® (treprostinil). La soluzione per inalazione di Tyvaso® (treprostinil) viene fornita in fiale trasparenti da 2,9 ml confezionate come quattro fiale in un sacchetto di alluminio. Frequenza e durata: 3 volte in 1 visita di studio.
Droga: Treprostinil
Verrà somministrata una dose di 18 mcg (3 respiri) 3 volte: al basale, 1,5 ore. post basale e poi di nuovo 2 ore dopo dopo il test da sforzo massimale.
Altri nomi:
  • Tivaso
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Verrà somministrata una dose di 3 respiri di placebo utilizzando il sistema di inalazione Tyvaso® (treprostinil). Il placebo sarà fornito in fiale corrispondenti al treprostinil. Il volume corrisponderà a quello del treprostinil. Frequenza e durata: 3 volte in 1 visita di studio.
Droga: Placebo
Verranno somministrati 3 respiri di placebo (tramite dispositivi di inalazione) 3 volte: al basale, 1,5 ore. post basale e poi di nuovo 2 ore dopo dopo il test da sforzo massimale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione della rigidità epatica attraverso la misurazione dell'elastografia ecografica delle onde di taglio (m/s)
Lasso di tempo: A riposo e dopo la dose 2
A riposo e quindi dopo l'esercizio massimale, verrà eseguita l'elastografia ecografica ad onde di taglio per valutare se il farmaco in studio mostra un miglioramento della rigidità epatica (riduzione del numero di m / s) dopo l'esercizio massimale rispetto a riposo.
A riposo e dopo la dose 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pressione venosa (mmHg) a riposo e picco di esercizio
Lasso di tempo: A riposo e al massimo esercizio incrementale
La pressione venosa è stata misurata sia a riposo che durante un test da sforzo con rampa incrementale. È stato effettuato un confronto per valutare se il farmaco dello studio treprostinil avesse un effetto diverso nelle misurazioni della pressione venosa durante il picco di esercizio rispetto al placebo.
A riposo e al massimo esercizio incrementale
Tempo di resistenza all'esercizio (in minuti)
Lasso di tempo: Immediatamente dopo la dose 3
Verrà eseguito un test di esercizio a ritmo di lavoro costante per determinare la resistenza all'esercizio
Immediatamente dopo la dose 3
Volume di picco del consumo di ossigeno (VO2) (ml/kg/min)
Lasso di tempo: Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Misurare la differenza nel picco/massimo VO2 durante il test di esercizio incrementale per valutare se la risposta durante l'esercizio di picco è diversa quando si utilizza treprostinil rispetto a un placebo.
Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Volume minuto e pendenza del volume di anidride carbonica (VE/VCO2) durante l'esercizio incrementale
Lasso di tempo: Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Misurazione della differenza di VE/VCO2 di picco/massima durante il test di esercizio incrementale per valutare se la risposta durante l'esercizio di picco è diversa quando si utilizza treprostinil rispetto a un placebo. La pendenza VE/VCO2 viene utilizzata per mostrare la relazione tra ventilazione minuto e produzione di anidride carbonica.
Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
VO2 (ml/kg/min) alla soglia anaerobica
Lasso di tempo: Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Misurazione della differenza di VO2 alla soglia anaerobica di un test da sforzo incrementale per valutare la varianza nella risposta con treprostinil rispetto al placebo
Test da sforzo massimale (5-10 minuti)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

  • Investigatore principale: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

21 febbraio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

21 settembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

21 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2016

Primo Inserito (STIMA)

11 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

29 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2015-1491

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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