Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Akutní účinky inhalovaného treprostinilu u pacientů s Fontanem

13. července 2020 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomizovaná, placebem kontrolovaná pilotní studie ke stanovení akutních účinků inhalovaného treprostinilu na cvičení, vaskulární funkci a cvičením indukovanou ztuhlost jater u pacientů s Fontanem

V této pilotní studii výzkumníci navrhují prozkoumat účinky lokálně podávaného inhalačního plicního vazodilatátoru (inhalačního treprostinilu) na výkon při cvičení, průtok krve v plicích, odezvu žilního tlaku a vaskulární funkci u stabilních pacientů s Fontanem. Vyšetřovatelé také posoudí účinky klidového a akutního nárůstu systémového žilního tlaku vyvolaného cvičením na ztuhlost jater a také posoudí, zda treprostinil zmírní akutní nárůst tuhosti, který výzkumníci očekávají. Půjde o prospektivní, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou zkříženou studii. Po náboru a informovaném souhlasu každý účastník podstoupí tři studijní návštěvy, včetně základního testování (návštěva 1), následované dvěma sadami zátěžových a vaskulárních funkčních testů (návštěva 2 a návštěva 3) v CCHMC. Do této studie bude zařazeno 26 pacientů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku 18 let a starší
  2. Stav pacientů s jednou komorou po Fontanově postupu

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky nestabilní: jedná se o pacienty, u kterých se objevují nové kardiovaskulární symptomy, jako je zhoršující se dušnost, nově vzniklá arytmie, nekontrolované srdeční selhání nebo prokázaná klinicky významná cirhóza nebo selhání ledvin.
  2. Důkaz Fontanovy dráhy nebo intrakardiální obstrukce, jak byly identifikovány v předchozích klinicky indikovaných zobrazovacích studiích (echokardiografie a MRI);
  3. Důkazy o systémové systolické dysfunkci levé nebo pravé komory s ejekční frakcí < 40 % na echokardiogramu nebo MRI z dříve dokumentovaných klinických údajů;
  4. Přítomnost nekontrolovaných arytmií;
  5. Z jakéhokoli důvodu nelze provést cvičební testování nebo pokud se hlavní výzkumník nebo pověřená osoba domnívá, že by cvičební testování nebylo v nejlepším zájmu účastníka
  6. V současné době těhotná a/nebo kojící
  7. Pacient není schopen poskytnout informovaný souhlas
  8. BMI > 30 mg/m2

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Treprostinil
Dávka 18 mcg (3 vdechy) bude podána pomocí inhalačního systému Tyvaso® (treprostinil). Inhalační roztok Tyvaso® (treprostinil) se dodává v 2,9 ml čirých ampulích balených jako čtyři ampulky ve fóliovém sáčku. Frekvence a doba trvání - 3krát během 1 studijní návštěvy.
Lék: Treprostinil
Dávka 18 mcg (3 vdechy) bude podána 3krát: na začátku, 1,5 hodiny. po základní linii a poté znovu o 2 hodiny později po testování maximální zátěže.
Ostatní jména:
  • Tyvaso
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dávka 3 vdechů placeba bude podána pomocí inhalačního systému Tyvaso® (treprostinil). Placebo bude dodáváno v ampulích odpovídajících treprostinilu. Objem bude odpovídat objemu treprostinilu. Frekvence a doba trvání - 3krát během 1 studijní návštěvy.
Lék: Placebo
3 vdechy placeba (prostřednictvím inhalačních zařízení) budou podávány 3krát: na začátku, 1,5 hodiny. po základní linii a poté znovu o 2 hodiny později po testování maximální zátěže.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení tuhosti jater měřením ultrazvukové elastografie smykových vln (m/s)
Časové okno: V klidu a po dávce 2
V klidu a poté po maximální zátěži se provede ultrazvuková elastografie smykových vln, aby se vyhodnotilo, zda studijní medikace vykazuje zlepšení ztuhlosti jater (snížení počtu m/s) po maximální zátěži oproti klidu.
V klidu a po dávce 2

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Venózní tlak (mmHg) v klidu a při vrcholném cvičení
Časové okno: V klidu a ve špičce postupné cvičení
Venózní tlak byl měřen jak v klidu, tak během zátěžového testu s postupnou rampou. Bylo provedeno srovnání, aby se vyhodnotilo, zda studovaná medikace treprostinilu měla jiný účinek na měření žilního tlaku během maximální zátěže oproti placebu.
V klidu a ve špičce postupné cvičení
Doba vytrvalosti při cvičení (v minutách)
Časové okno: Bezprostředně po dávce 3
K určení vytrvalosti při cvičení bude proveden zátěžový test konstantní pracovní frekvence
Bezprostředně po dávce 3
Maximální objem spotřeby kyslíku (VO2) (ml/kg/min)
Časové okno: Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Měření rozdílu v maximální/maximální VO2 během inkrementálního zátěžového testování, aby se posoudilo, zda se odpověď během maximální zátěže liší při použití treprostinilu oproti placebu.
Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Minutový objem a sklon objemu oxidu uhličitého (VE/VCO2) během přírůstkového cvičení
Časové okno: Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Měření rozdílu v maximálním/maximálním VE/VCO2 během přírůstkového zátěžového testování, aby se posoudilo, zda se odpověď během vrcholné zátěže liší při použití treprostinilu oproti placebu. Sklon VE/VCO2 se používá k zobrazení vztahu mezi minutovou ventilací a produkcí oxidu uhličitého.
Maximální zátěžový test (5-10 minut)
VO2 (ml/kg/min) při anaerobním prahu
Časové okno: Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Měření rozdílu ve VO2 na anaerobním prahu inkrementálního zátěžového testu k posouzení rozptylu v odpovědi na treprostinil oproti placebu
Maximální zátěžový test (5-10 minut)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

21. února 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

21. září 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

21. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2016

První zveřejněno (ODHAD)

11. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

29. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015-1491

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená srdeční choroba

Klinické studie na Treprostinil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit