吸入曲前列尼对 Fontan 患者的急性影响
2020年7月13日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
一项随机、安慰剂对照的初步研究，以确定吸入曲前列尼对 Fontan 患者运动、血管功能和运动引起的肝硬化的急性影响
在这项试点研究中，研究人员建议探索局部给药的吸入性肺血管扩张剂（吸入曲前列环素）对稳定的 Fontan 患者的运动表现、肺血流量、静脉压反应和血管功能的影响。
研究人员还将评估静息和运动引起的全身静脉压急剧升高对肝脏硬度的影响，还将评估曲前列环素是否会减弱研究人员期望看到的急性硬度增加。
这将是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验。
在招募和知情同意后，每位参与者将接受三次研究访问，包括基线测试（访问 1），然后在 CCHMC 进行两组运动和血管功能测试（访问 2 和访问 3）。
将有 26 名患者参加这项研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18岁及以上的患者
- Fontan 手术后单心室患者的状态
排除标准：
- 临床不稳定：这些患者正在经历新的心血管症状，例如呼吸急促恶化、新发心律失常、不受控制的心力衰竭，或临床上显着的肝硬化或肾衰竭的证据。
- 在先前的临床指示成像研究（超声心动图和 MRI）中确定的 Fontan 通路或心脏内阻塞的证据；
- 根据先前记录的临床数据，在超声心动图或 MRI 上射血分数 <40% 的左或右全身心室收缩功能障碍的证据；
- 存在不受控制的心律失常;
- 出于任何原因无法进行运动测试，或者如果 PI 或指定人员认为运动测试不符合参与者的最佳利益
- 目前怀孕和/或哺乳
- 患者无法提供知情同意
- 体重指数 > 30 毫克/平方米
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持性护理
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：曲前列环素
将使用 Tyvaso®（曲前列环素）吸入系统给予 18mcg（3 次呼吸）的剂量。
Tyvaso®（曲前列环素）吸入溶液以 2.9 mL 透明安瓿瓶的形式提供，包装为铝箔袋中的四个安瓿瓶。
频率和持续时间 - 1 次研究访问的 3 次。
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18mcg（3 次呼吸）的剂量将给药 3 次：在基线时，1.5 小时。
基线后，然后在最大运动测试后 2 小时后再次进行。
其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
将使用 Tyvaso®（曲前列环素）吸入系统给药 3 次呼吸剂量的安慰剂。
安慰剂将以与曲前列环素相匹配的安瓿形式供应。
体积将与曲前列环素相匹配。
频率和持续时间 - 1 次研究访问的 3 次。
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将给予 3 次安慰剂呼吸（通过吸入装置）3 次：在基线时，1.5 小时。
基线后，然后在最大运动测试后 2 小时后再次进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过测量剪切波超声弹性成像 (m/s) 降低肝脏硬度
大体时间：休息时和第 2 剂后
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在休息时，然后在最大运动后，将进行剪切波超声弹性成像，以评估研究药物是否显示在最大运动后与休息时相比肝脏硬度有所改善（m/s 数减少）。
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休息时和第 2 剂后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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静息和运动高峰时的静脉压 (mmHg)
大体时间：在休息和高峰增量运动
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静脉压在静息时和渐进式斜坡运动试验中都进行了测量。
进行比较以评估曲前列环素研究药物与安慰剂相比是否对峰值运动期间的静脉压测量有不同影响。
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在休息和高峰增量运动
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运动耐力时间（分钟）
大体时间：第 3 剂后立即
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将进行恒定工作率运动测试以确定运动耐力
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第 3 剂后立即
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耗氧量峰值 (VO2) (ml/kg/Min)
大体时间：极限运动测试（5-10分钟）
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在增量运动测试期间测量峰值/最大 VO2 的差异，以评估使用曲前列尼与安慰剂时峰值运动期间的反应是否不同。
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极限运动测试（5-10分钟）
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增量运动期间的每分钟通气量和二氧化碳体积斜率 (VE/VCO2)
大体时间：极限运动测试（5-10分钟）
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在增量运动测试期间测量峰值/最大 VE/VCO2 的差异，以评估使用曲前列尼与安慰剂时峰值运动期间的反应是否不同。
VE/VCO2 斜率用于显示每分钟通气量与二氧化碳生成量之间的关系。
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极限运动测试（5-10分钟）
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无氧阈值的 VO2 (ml/kg/Min)
大体时间：极限运动测试（5-10分钟）
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在增量运动试验的无氧阈值下测量 VO2 的差异，以评估曲前列环素与安慰剂的反应差异
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极限运动测试（5-10分钟）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gruschen Veldtman, MBChB、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月21日
初级完成 (实际的)
2018年9月21日
研究完成 (实际的)
2018年9月21日
研究注册日期
首次提交
2016年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月10日
首次发布 (估计)
2016年5月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年7月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月13日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
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