Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Akuta effekter av inhalerad treprostinil hos Fontan-patienter

13 juli 2020 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

En randomiserad, placebokontrollerad pilotstudie för att fastställa de akuta effekterna av inhalerat treprostinil på träning, kärlfunktion och träningsinducerad leverstelhet hos Fontan-patienter

I denna pilotstudie föreslår utredarna att undersöka effekterna av en lokalt tillförd inhalerad pulmonell vasodilator (inhalerad treprostinil) på träningsprestanda, pulmonellt blodflöde, venöst trycksvar och vaskulär funktion hos stabila Fontan-patienter. Utredarna kommer också att bedöma effekterna av vila och akuta ökningar av träningsinducerat systemiskt ventryck på leverstelhet och kommer också att bedöma om treprostinil kommer att dämpa den akuta stelhetsökning som utredarna förväntar sig att se. Detta kommer att vara en prospektiv, randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad, crossover-studie. Efter rekrytering och informerat samtycke kommer varje deltagare att genomgå tre studiebesök, inklusive baslinjetestning (besök 1), följt av två uppsättningar tränings- och vaskulära funktionstester (besök 2 och besök 3) vid CCHMC. Tjugosex patienter kommer att inkluderas i denna studie.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 18 år och äldre
  2. Status för singelkammarpatienter efter Fontan-proceduren

Exklusions kriterier:

  1. Kliniskt instabila: dessa är patienter som upplever nya kardiovaskulära symtom såsom förvärrad andnöd, nystartad arytmi, okontrollerad hjärtsvikt eller tecken på kliniskt signifikant cirros eller njursvikt.
  2. Bevis på Fontan-väg eller intrakardiell obstruktion som identifierats i tidigare kliniskt indikerade bildstudier (ekokardiografi och MRT);
  3. Bevis på vänster eller höger systemisk ventrikulär systolisk dysfunktion med en ejektionsfraktion på <40 % på antingen ekokardiogram eller MRT från tidigare dokumenterade kliniska data;
  4. Förekomst av okontrollerade arytmier;
  5. Kan inte utföra träningstest av någon anledning eller om PI eller utsedd anser att träningstestning inte skulle vara i deltagarens bästa intresse
  6. För närvarande gravid och/eller ammar
  7. Patienten kan inte ge informerat samtycke
  8. BMI > 30 mg/m2

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: SUPPORTIVE_CARE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Treprostinil
En dos på 18 mcg (3 andetag) kommer att administreras med inhalationssystemet Tyvaso® (treprostinil). Tyvaso® (treprostinil) inhalationslösning levereras i 2,9 ml klara ampuller förpackade som fyra ampuller i en foliepåse. Frekvens och varaktighet - 3 gånger över 1 studiebesök.
Läkemedel: Treprostinil
En dos på 18 mcg (3 andetag) kommer att administreras 3 gånger: vid baslinjen, 1,5 timmar. efter baslinjen och sedan igen 2 timmar senare efter maximal träningstestning.
Andra namn:
  • Tyvaso
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
En dos på 3 andetag av placebo kommer att administreras med inhalationssystemet Tyvaso® (treprostinil). Placebo kommer att vara leveranser i matchande ampuller till treprostinil. Volymen kommer att matcha treprostinils. Frekvens och varaktighet - 3 gånger över 1 studiebesök.
Läkemedel: Placebo
3 andetag av placebo (via inhalationsanordningar) kommer att administreras 3 gånger: vid baslinjen, 1,5 timmar. efter baslinjen och sedan igen 2 timmar senare efter maximal träningstestning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minskning av leverstyvhet genom mätning av skjuvvågsultraljudselastografi (m/s)
Tidsram: I vila och efter dos 2
I vila och sedan efter maximal träning kommer skjuvvågs-ultraljudselastografi att utföras för att bedöma om studiemedicinen visar en förbättring av leverstelhet (minskning i m/s-tal) efter maximal träning jämfört med vila.
I vila och efter dos 2

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Venöst tryck (mmHg) vid vila och toppträning
Tidsram: I vila och vid topp inkrementell träning
Ventrycket mättes både i vila och under ett inkrementellt rampövningstest. Jämförelse gjordes för att utvärdera om treprostinilstudieläkemedlet hade en annan effekt vid ventrycksmätningar under maximal träning jämfört med placebo.
I vila och vid topp inkrementell träning
Träningsuthållighetstid (i minuter)
Tidsram: Omedelbart efter dos 3
Ett träningstest med konstant arbetshastighet kommer att utföras för att bestämma träningsuthållighet
Omedelbart efter dos 3
Toppvolym syreförbrukning (VO2) (ml/kg/min)
Tidsram: Maximalt träningstest (5-10 minuter)
Mätning av skillnaden i topp/maximal VO2 under inkrementell träningstestning för att bedöma om svaret under maximal träning är annorlunda vid användning av treprostinil jämfört med placebo.
Maximalt träningstest (5-10 minuter)
Minutvolym och koldioxidvolymlutning (VE/VCO2) under inkrementell träning
Tidsram: Maximalt träningstest (5-10 minuter)
Mätning av skillnaden i topp/maximal VE/VCO2 under inkrementell träningstestning för att bedöma om svaret under maximal träning är annorlunda vid användning av treprostinil jämfört med placebo. VE/VCO2-lutningen används för att visa sambandet mellan minutventilation och koldioxidproduktion.
Maximalt träningstest (5-10 minuter)
VO2 (ml/kg/min) vid anaerob tröskel
Tidsram: Maximalt träningstest (5-10 minuter)
Mätning av skillnaden i VO2 vid anaerob tröskel för ett inkrementellt träningstest för att bedöma variansen i respons med treprostinil kontra placebo
Maximalt träningstest (5-10 minuter)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Utredare

  • Huvudutredare: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

21 februari 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

21 september 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

21 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2016

Första postat (UPPSKATTA)

11 maj 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

29 juli 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2020

Senast verifierad

1 juli 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2015-1491

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd hjärtsjukdom

Kliniska prövningar på Treprostinil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera