Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Akutte effekter av inhalert treprostinil hos Fontan-pasienter

13. juli 2020 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

En randomisert, placebokontrollert pilotstudie for å bestemme de akutte effektene av inhalert treprostinil på trening, vaskulær funksjon og anstrengelsesindusert leverstivhet hos Fontan-pasienter

I denne pilotstudien foreslår etterforskere å utforske effekten av en lokalt levert inhalert pulmonal vasodilatator (inhalert treprostinil) på treningsytelse, pulmonal blodstrøm, venøs trykkrespons og vaskulær funksjon hos stabile Fontan-pasienter. Etterforskerne vil også vurdere effekten av hvile og akutte økninger i treningsindusert systemisk venetrykk på leverstivhet og vil også vurdere om treprostinil vil dempe den akutte stivhetsøkningen som etterforskerne forventer å se. Dette vil være en prospektiv, randomisert, dobbeltblind placebokontrollert, crossover-studie. Etter rekruttering og informert samtykke vil hver deltaker gjennomgå tre studiebesøk, inkludert baseline-testing (besøk 1), etterfulgt av to sett med trenings- og vaskulære funksjonstester (besøk 2 og besøk 3) ved CCHMC. Tjueseks pasienter vil bli registrert i denne studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter 18 år og eldre
  2. Enkeltventrikkelpasientstatus etter Fontan-prosedyre

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk ustabile: dette er pasienter som opplever nye kardiovaskulære symptomer som forverret kortpustethet, nyoppstått arytmi, ukontrollert hjertesvikt eller tegn på klinisk signifikant skrumplever eller nyresvikt.
  2. Bevis på Fontan-vei eller intrakardial obstruksjon som identifisert på tidligere klinisk indiserte avbildningsstudier (ekkokardiografi og MR);
  3. Bevis på venstre eller høyre systemisk ventrikkelsystolisk dysfunksjon med en ejeksjonsfraksjon på <40 % på enten ekkokardiogram eller MR fra tidligere dokumenterte kliniske data;
  4. Tilstedeværelse av ukontrollerte arytmier;
  5. Ikke i stand til å utføre treningstesting av noen grunn eller hvis PI eller utpekt anser at treningstesting ikke vil være i deltakerens beste interesse
  6. For tiden gravid og/eller ammer
  7. Pasienten kan ikke gi informert samtykke
  8. BMI > 30 mg/m2

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: STØTTENDE OMSORG
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Treprostinil
En dose på 18 mcg (3 pust) vil bli administrert ved bruk av Tyvaso® (treprostinil) inhalasjonssystemet. Tyvaso® (treprostinil) inhalasjonsløsning leveres i 2,9 ml klare ampuller pakket som fire ampuller i en foliepose. Hyppighet og varighet- 3 ganger over 1 studiebesøk.
Legemiddel: Treprostinil
En dose på 18 mcg (3 pust) vil bli administrert 3 ganger: ved baseline, 1,5 timer. etter baseline og deretter igjen 2 timer senere etter maksimal treningstesting.
Andre navn:
  • Tyvaso
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
En dose på 3 pust placebo vil bli administrert ved bruk av Tyvaso® (treprostinil) inhalasjonssystemet. Placebo vil være forsyninger i matchende ampuller til treprostinil. Volumet vil samsvare med treprostinil. Hyppighet og varighet- 3 ganger over 1 studiebesøk.
Legemiddel: Placebo
3 pust med placebo (via inhalasjonsutstyr) vil bli administrert 3 ganger: ved baseline, 1,5 timer. etter baseline og deretter igjen 2 timer senere etter maksimal treningstesting.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon i leverstivhet gjennom måling av skjærbølge-ultralyd-elastografi (m/s)
Tidsramme: I hvile og etter dose 2
I hvile og deretter etter maksimal trening, vil skjærbølge-ultralyd-elastografi bli utført for å vurdere om studiemedisinen viser en forbedring i leverstivhet (reduksjon i m/s-tall) etter maksimal trening versus i hvile.
I hvile og etter dose 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Venøst ​​trykk (mmHg) ved hvile og topptrening
Tidsramme: I hvile og på topp inkrementell trening
Venetrykket ble målt både i hvile og under en inkrementell rampeøvelsestest. Sammenligning ble gjort for å evaluere om treprostinil-studiemedisinen hadde en annen effekt i venetrykkmålinger under maksimal trening versus placebo.
I hvile og på topp inkrementell trening
Utholdenhetstid for trening (i minutter)
Tidsramme: Umiddelbart etter dose 3
En treningstest med konstant arbeidsfrekvens vil bli utført for å bestemme treningsutholdenhet
Umiddelbart etter dose 3
Toppvolum av oksygenforbruk (VO2) (ml/kg/min)
Tidsramme: Maksimal treningstest (5-10 minutter)
Måling av forskjellen i topp/maksimal VO2 under inkrementell treningstesting for å vurdere om responsen under maksimal trening er forskjellig ved bruk av treprostinil versus placebo.
Maksimal treningstest (5-10 minutter)
Minuttvolum og karbondioksidvolumhelling (VE/VCO2) under inkrementell trening
Tidsramme: Maksimal treningstest (5-10 minutter)
Måling av forskjellen i peak/maksimal VE/VCO2 under inkrementell treningstesting for å vurdere om responsen under peak trening er forskjellig ved bruk av treprostinil versus placebo. VE/VCO2-hellingen brukes for å vise sammenhengen mellom minuttventilasjon og karbondioksidproduksjon.
Maksimal treningstest (5-10 minutter)
VO2 (ml/kg/min) ved anaerob terskel
Tidsramme: Maksimal treningstest (5-10 minutter)
Måling av forskjellen i VO2 ved anaerob terskel for en inkrementell treningstest for å vurdere variansen i respons med treprostinil versus placebo
Maksimal treningstest (5-10 minutter)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. februar 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

21. september 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

21. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

11. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

29. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2015-1491

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt hjertesykdom

Kliniske studier på Treprostinil

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere