Efectos agudos del treprostinil inhalado en pacientes con fontan
13 de julio de 2020 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Un estudio piloto aleatorizado y controlado con placebo para determinar los efectos agudos del treprostinil inhalado sobre el ejercicio, la función vascular y la rigidez hepática inducida por el ejercicio en pacientes con Fontan
En este estudio piloto, los investigadores proponen explorar los efectos de un vasodilatador pulmonar inhalado administrado localmente (treprostinil inhalado) sobre el rendimiento del ejercicio, el flujo sanguíneo pulmonar, la respuesta de la presión venosa y la función vascular en pacientes estables con Fontan.
Los investigadores también evaluarán los efectos de los aumentos agudos y en reposo de la presión venosa sistémica inducida por el ejercicio sobre la rigidez del hígado y también evaluarán si el treprostinil atenuará el aumento agudo de la rigidez que los investigadores esperan ver.
Este será un ensayo cruzado prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo.
Luego del reclutamiento y el consentimiento informado, cada participante se someterá a tres visitas de estudio, incluidas las pruebas de referencia (visita 1), seguidas de dos conjuntos de pruebas de ejercicio y función vascular (visita 2 y visita 3) en CCHMC.
Veintiséis pacientes se inscribirán en este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes mayores de 18 años
- Estado de los pacientes con ventrículo único después del procedimiento de Fontan
Criterio de exclusión:
- Clínicamente inestable: estos son pacientes que experimentan nuevos síntomas cardiovasculares, como empeoramiento de la dificultad para respirar, arritmia de nueva aparición, insuficiencia cardíaca no controlada o evidencia de cirrosis clínicamente significativa o insuficiencia renal.
- Evidencia de vía de Fontan u obstrucción intracardíaca identificada en estudios previos de imágenes clínicamente indicados (ecocardiografía y resonancia magnética);
- Evidencia de disfunción sistólica sistémica del ventrículo izquierdo o derecho con una fracción de eyección de <40 % en ecocardiograma o resonancia magnética a partir de datos clínicos previamente documentados;
- Presencia de arritmias no controladas;
- No poder realizar pruebas de ejercicio por cualquier motivo o si el PI o la persona designada consideran que la prueba de ejercicio no sería lo mejor para el participante
- Actualmente embarazada y/o amamantando
- Paciente incapaz de dar su consentimiento informado
- IMC > 30 mg/m2
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: CUIDADOS DE APOYO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: TRIPLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Treprostinil
Se administrará una dosis de 18 mcg (3 respiraciones) utilizando el sistema de inhalación Tyvaso® (treprostinil).
La solución para inhalación de Tyvaso® (treprostinil) se suministra en ampollas transparentes de 2,9 ml envasadas en cuatro ampollas en una bolsa de aluminio.
Frecuencia y duración: 3 veces en 1 visita de estudio.
|
Se administrará una dosis de 18mcg (3 respiraciones) 3 veces: al inicio, 1.5 hrs.
después de la línea de base y luego nuevamente 2 horas después de la prueba de ejercicio máximo.
Otros nombres:
|
|
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Se administrará una dosis de 3 respiraciones de placebo utilizando el sistema de inhalación Tyvaso® (treprostinil).
El placebo se suministrará en ampollas que coincidan con el treprostinil.
El volumen coincidirá con el de treprostinil.
Frecuencia y duración: 3 veces en 1 visita de estudio.
|
Se administrarán 3 respiraciones de placebo (a través de dispositivos de inhalación) 3 veces: al inicio, 1,5 horas.
después de la línea de base y luego nuevamente 2 horas después de la prueba de ejercicio máximo.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Reducción de la rigidez del hígado mediante la medición de la elastografía por ultrasonido de onda cortante (m/s)
Periodo de tiempo: En reposo y después de la dosis 2
|
En reposo y luego después del ejercicio máximo, se realizará elastografía por ultrasonido de onda transversal para evaluar si el medicamento del estudio muestra una mejora en la rigidez del hígado (reducción en el número de m/s) después del ejercicio máximo en comparación con el reposo.
|
En reposo y después de la dosis 2
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Presión venosa (mmHg) en reposo y ejercicio máximo
Periodo de tiempo: En reposo y en el ejercicio incremental máximo
|
La presión venosa se midió tanto en reposo como durante una prueba de ejercicio en rampa incremental.
Se realizó una comparación para evaluar si la medicación del estudio con treprostinil tenía un efecto diferente en las mediciones de la presión venosa durante el ejercicio máximo en comparación con el placebo.
|
En reposo y en el ejercicio incremental máximo
|
|
Tiempo de resistencia del ejercicio (en minutos)
Periodo de tiempo: Inmediatamente después de la dosis 3
|
Se realizará una prueba de ejercicio a ritmo de trabajo constante para determinar la resistencia al ejercicio.
|
Inmediatamente después de la dosis 3
|
|
Volumen pico de consumo de oxígeno (VO2) (ml/kg/min)
Periodo de tiempo: Prueba de esfuerzo máximo (5-10 minutos)
|
Medición de la diferencia en el VO2 pico/máximo durante la prueba de ejercicio incremental para evaluar si la respuesta durante el ejercicio pico es diferente cuando se utiliza treprostinil versus un placebo.
|
Prueba de esfuerzo máximo (5-10 minutos)
|
|
Volumen minuto y pendiente de volumen de dióxido de carbono (VE/VCO2) durante el ejercicio incremental
Periodo de tiempo: Prueba de esfuerzo máximo (5-10 minutos)
|
Medición de la diferencia en el VE/VCO2 pico/máximo durante la prueba de ejercicio incremental para evaluar si la respuesta durante el ejercicio pico es diferente cuando se utiliza treprostinil versus un placebo.
La pendiente VE/VCO2 se utiliza para mostrar la relación entre la ventilación por minuto y la producción de dióxido de carbono.
|
Prueba de esfuerzo máximo (5-10 minutos)
|
|
VO2 (ml/kg/min) en el umbral anaeróbico
Periodo de tiempo: Prueba de esfuerzo máximo (5-10 minutos)
|
Medición de la diferencia en el VO2 en el umbral anaeróbico de una prueba de ejercicio incremental para evaluar la varianza en la respuesta con treprostinil versus placebo
|
Prueba de esfuerzo máximo (5-10 minutos)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
21 de febrero de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
21 de septiembre de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
21 de septiembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de mayo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de mayo de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
11 de mayo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
29 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2015-1491
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .