Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Acute effecten van geïnhaleerd treprostinil bij Fontan-patiënten

13 juli 2020 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde pilotstudie om de acute effecten van geïnhaleerde treprostinil op inspanning, vasculaire functie en door inspanning veroorzaakte leverstijfheid bij Fontan-patiënten te bepalen

In deze pilootstudie stellen onderzoekers voor om de effecten te onderzoeken van een lokaal toegediende geïnhaleerde pulmonale vasodilatator (geïnhaleerde treprostinil) op inspanningsprestaties, pulmonale doorbloeding, veneuze drukrespons en vasculaire functie bij stabiele Fontan-patiënten. Onderzoekers zullen ook de effecten beoordelen van rusten en acute stijgingen van door inspanning veroorzaakte systemische veneuze druk op leverstijfheid en zullen ook beoordelen of treprostinil de acute toename van stijfheid die onderzoekers verwachten te zien, zal verminderen. Dit wordt een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over studie. Na werving en geïnformeerde toestemming ondergaat elke deelnemer drie studiebezoeken, inclusief basislijntesten (bezoek 1), gevolgd door twee reeksen inspannings- en vasculaire functietesten (bezoek 2 en bezoek 3) bij CCHMC. Zesentwintig patiënten zullen in deze studie worden opgenomen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van 18 jaar en ouder
  2. Status van enkelvoudige ventrikelpatiënten na Fontan-procedure

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch onstabiel: dit zijn patiënten die nieuwe cardiovasculaire symptomen ervaren, zoals verergering van kortademigheid, nieuw optredende aritmie, ongecontroleerd hartfalen of tekenen van klinisch significante cirrose of nierfalen.
  2. Bewijs van Fontan-route of intracardiale obstructie zoals geïdentificeerd in eerdere klinisch geïndiceerde beeldvormende onderzoeken (echocardiografie en MRI);
  3. Bewijs van linker of rechter systemische ventriculaire systolische disfunctie met een ejectiefractie van <40% op echocardiogram of MRI van eerder gedocumenteerde klinische gegevens;
  4. Aanwezigheid van ongecontroleerde aritmieën;
  5. Om welke reden dan ook geen inspanningstesten kunnen uitvoeren of indien de PI of aangewezen persoon van mening is dat inspanningstesten niet in het beste belang van de deelnemer zijn
  6. Momenteel zwanger en/of borstvoeding gevend
  7. Patiënt kan geen geïnformeerde toestemming geven
  8. BMI > 30 mg/m2

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Treprostinil
Een dosis van 18mcg (3 ademhalingen) zal worden toegediend met behulp van het Tyvaso® (treprostinil) inhalatiesysteem. Tyvaso® (treprostinil)-inhalatieoplossing wordt geleverd in heldere ampullen van 2,9 ml, verpakt als vier ampullen in een foliezakje. Frequentie en duur - 3 keer tijdens 1 studiebezoek.
Geneesmiddel: Treprostinil
Een dosis van 18mcg (3 ademhalingen) zal 3 keer worden toegediend: bij baseline, 1,5 uur. post baseline en dan weer 2 uur later na maximale inspanningstesten.
Andere namen:
  • Tyvaso
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Een dosis van 3 ademhalingen placebo zal worden toegediend met behulp van het Tyvaso® (treprostinil) inhalatiesysteem. Placebo wordt geleverd in bijpassende ampullen voor treprostinil. Het volume komt overeen met dat van treprostinil. Frequentie en duur - 3 keer tijdens 1 studiebezoek.
Geneesmiddel: Placebo
3 ademhalingen placebo (via inhalatieapparaten) zullen 3 keer worden toegediend: bij baseline, 1,5 uur. post baseline en dan weer 2 uur later na maximale inspanningstesten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van leverstijfheid door de meting van Shear Wave Ultrasound Elastography (m/s)
Tijdsspanne: In rust en na dosis 2
In rust en daarna na maximale inspanning zal shear wave ultrasone elastografie worden uitgevoerd om te beoordelen of de studiemedicatie een verbetering van de leverstijfheid laat zien (vermindering in m/s-getal) na maximale inspanning versus in rust.
In rust en na dosis 2

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veneuze druk (mmHg) in rust en piekoefening
Tijdsspanne: In rust en tijdens piekoefeningen
De veneuze druk werd zowel in rust als tijdens een incrementele ramp-inspanningstest gemeten. Er werd een vergelijking gemaakt om te evalueren of de studiemedicatie treprostinil een ander effect had op veneuze drukmetingen tijdens piekinspanning versus placebo.
In rust en tijdens piekoefeningen
Uithoudingsvermogen van de training (in minuten)
Tijdsspanne: Onmiddellijk na dosis 3
Er wordt een inspanningstest met een constant werktempo uitgevoerd om het uithoudingsvermogen van de training te bepalen
Onmiddellijk na dosis 3
Piekvolume van zuurstofverbruik (VO2) (ml/kg/min)
Tijdsspanne: Maximale inspanningstest (5-10 minuten)
Het meten van het verschil in piek/maximale VO2 tijdens incrementele inspanningstesten om te beoordelen of de respons tijdens piekinspanning anders is bij gebruik van treprostinil versus een placebo.
Maximale inspanningstest (5-10 minuten)
Minute Volume en Carbon Dioxide Volume Slope (VE/VCO2) tijdens stapsgewijze training
Tijdsspanne: Maximale inspanningstest (5-10 minuten)
Het meten van het verschil in piek/maximale VE/VCO2 tijdens incrementele inspanningstesten om te beoordelen of de respons tijdens piekinspanning anders is bij gebruik van treprostinil versus een placebo. De VE/VCO2-helling wordt gebruikt om de relatie tussen minuutventilatie en kooldioxideproductie weer te geven.
Maximale inspanningstest (5-10 minuten)
VO2 (ml/kg/min) bij anaerobe drempel
Tijdsspanne: Maximale inspanningstest (5-10 minuten)
Het meten van het verschil in VO2 bij de anaërobe drempel van een incrementele inspanningstest om de variantie in respons met treprostinil versus placebo te beoordelen
Maximale inspanningstest (5-10 minuten)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

21 februari 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

21 september 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

21 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 mei 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

11 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

29 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2015-1491

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren