原発性シェーグレン症候群患者におけるCDZ173の安全性、薬物動態、および予備的有効性研究
2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
原発性シェーグレン症候群患者におけるCDZ173の安全性、忍容性、薬物動態および予備的有効性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験
この研究は、原発性シェーグレン症候群患者における CDZ173 の経口投与の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的な治療効果を評価するために設計されています。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、原発性シェーグレン症候群患者における選択的 PI3K デルタ阻害剤である CDZ173 の 12 週間の経口投与の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的な治療効果を評価するように設計されています。
この研究からのデータは、原発性シェーグレン症候群の治療のための化合物のさらなる開発の基礎を提供します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 原発性シェーグレン症候群（pSS）の診断
- -スクリーニング訪問時のESSDAIスコア≥6
除外基準:
- 二次シェーグレン症候群
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：ダブル
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
85日目までの有害事象および死亡を伴う原発性シェーグレン症候群の参加者の数
時間枠：85日目まで
|
治療終了85日目までの原発性シェーグレン症候群患者におけるCDZ173の安全性と忍容性
|
85日目まで
|
|
85日目の治療の12週間後のEULARシェーグレン症候群患者報告強度（ESSPRI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
ESSPRI は、シェーグレン症候群の確立された疾患転帰尺度です。
ESSPRI は、EULAR コンソーシアムによって開発された原発性シェーグレン症候群の患者報告による主観的症状指数です。
シェーグレン症候群の主要な症状である乾燥、疲労、痛み (関節および/または筋肉) をカバーする 3 つの質問で構成されています。
各ドメインは 0 ～ 10 のスケール (0 = まったく症状なし、10 = 考えられる最悪の症状) でスコア付けされ、全体的なスコアは、すべてのドメインが同じ重みを持つ 3 つの個別のドメインの平均として計算されます。
最小スコアは 0 で、最大スコアは 10 です。
|
ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
85日目の治療の12週間後のEULARシェーグレン症候群疾患活動指数（ESSDAI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
ESSDAI は、シェーグレン症候群の確立された疾患転帰尺度です。
この機器には、疾患活動に寄与する 12 の臓器固有のドメインが含まれています。
各ドメインについて、疾患活動性の特徴は、その重症度に応じて 3 または 4 レベルでスコア付けされます。
次に、これらのスコアを加重方式で 12 のドメインにわたって合計して、合計スコアを算出します。
ESSDAI スコアのベースラインからの減少 (つまり、ベースラインからの負の変化) は、患者の改善を示しています。)
各ドメインは、活動レベル (つまり、なし、低、中、高) で評価され、個々のドメインごとに事前に決定された重み付けに基づいて数値スコアが割り当てられます。
次に、個々の重み付けされたすべてのドメイン スコアの合計として、総合スコアが計算されます。
総合スコアは、個々の加重ドメイン スコア (0 (最良) から 123 (最悪のアクティビティ) の範囲) の合計として計算されます。
|
ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
|
短い形式でのベースラインからの変化 (36) 健康調査 (SF-36) 12 週間の治療後 85 日目
時間枠：ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
SF-36 は、患者の健康に関する 36 項目の患者自己報告アウトカム指標 (アンケート) です。
8 つのスケールでのアンケートの結果は、0 ～ 100 の範囲の身体的要素と精神的要素の 2 つの要約スコアになります。
いずれかのコンポーネントの要約スコアがベースラインから増加すると、疾患負担が軽減されたことを示します。
|
ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
|
12週間の治療後（85日目）の多次元疲労インベントリー（MFI）のベースラインの変化
時間枠：ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
多次元疲労インベントリー (MFI) は、次の次元をカバーする疲労を評価するための、患者の自己申告によるアウトカム指標 (アンケート) です: 一般的な疲労、身体的疲労、精神的疲労、モチベーションの低下、および活動の低下。 各次元には、4 ～ 20 の可能な範囲があります。 報告された合計スコアの範囲は 20 ～ 100 です。 報告された合計スコアの範囲は 20 ～ 100 で、スコアが高いほど疲労が大きくなります。 |
ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
|
85日目の治療の12週間後の患者の全体的な疾患活動性の医師による全体的な評価（医師VAS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
医師の全体的な VAS 評価スコアのベースラインからの減少 (つまり、ベースラインからのマイナスの変化) は、患者の改善を示します。
使用されるビジュアル アナログ スケールは、「疾患なし」(0 mm) から「最大疾患活動性」(100 mm) までの 100 mm VAS です。
|
ベースラインと 12 週間 (85 日目)
|
|
85日目の治療の12週間後の患者の疾患活動性（VAS）の全体的な評価のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 週間
|
患者全体の VAS 評価スコアのベースラインからの減少 (またはベースラインからの負の変化) は、患者の改善を示します。 使用されるビジュアル アナログ スケールは、「疾患なし」(0 mm) から「最大疾患活動性」(100 mm) までの 100 mm VAS です。 |
ベースラインと 12 週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年6月1日
一次修了 (実際)
2017年5月17日
研究の完了 (実際)
2017年5月17日
試験登録日
最初に提出
2016年5月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年5月16日
最初の投稿 (見積もり)
2016年5月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月9日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CCDZ173X2203
- 2014-004616-12 (EUDRACT_NUMBER)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。