Sicurezza, farmacocinetica e studio preliminare di efficacia di CDZ173 in pazienti con sindrome di Sjögren primaria
9 dicembre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di CDZ173 in pazienti con sindrome di Sjögren primaria
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia terapeutica preliminare delle somministrazioni orali di CDZ173 in pazienti con sindrome di Sjögren primaria.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia terapeutica preliminare delle somministrazioni orali di CDZ173, un inibitore selettivo delta PI3K, per 12 settimane, in pazienti con sindrome di Sjögren primaria.
I dati di questo studio forniranno la base per l'ulteriore sviluppo del composto per il trattamento della sindrome di Sjögren primaria.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi della sindrome di Sjögren primaria (pSS)
- Punteggio ESSDAI ≥ 6 alla visita di screening
Criteri di esclusione:
- Sindrome di Sjögren secondaria
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: DOPPIO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: CDZ173
Capsula
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Capsula abbinata al Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con sindrome di Sjögren primaria con eventi avversi e morte fino al giorno 85
Lasso di tempo: fino al giorno 85
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Sicurezza e tollerabilità di CDZ173 nei pazienti con sindrome di Sjögren primaria fino al giorno 85 di fine trattamento
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fino al giorno 85
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Variazione rispetto al basale dell'intensità riferita dal paziente per la sindrome di Sjögren nell'EULAR (ESSPRI) dopo 12 settimane di trattamento, giorno 85
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane (giorno 85)
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L'ESSPRI è una misura stabilita dell'esito della malattia per la sindrome di Sjögren.
L'ESSPRI è un indice di sintomi soggettivi riportati dal paziente per la sindrome di Sjögren primaria sviluppato dal consorzio EULAR.
Consiste in tre domande che coprono i sintomi cardinali della sindrome di Sjögren: secchezza, affaticamento e dolore (articolare e/o muscolare).
Ogni dominio ha ottenuto un punteggio su una scala da 0 a 10 (0 = nessun sintomo e 10 = peggior sintomo immaginabile) e viene calcolato un punteggio complessivo come media dei tre singoli domini in cui tutti i domini hanno lo stesso peso.
Il punteggio minimo può essere 0 e il punteggio massimo può essere 10.
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Basale e 12 settimane (giorno 85)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nell'EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) dopo 12 settimane di trattamento Giorno 85
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane (giorno 85)
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L'ESSDAI è una misura stabilita dell'esito della malattia per la sindrome di Sjögren.
Lo strumento contiene 12 domini organo-specifici che contribuiscono all'attività della malattia.
Per ogni dominio, le caratteristiche dell'attività della malattia sono classificate in 3 o 4 livelli in base alla loro gravità.
Questi punteggi vengono quindi sommati tra i 12 domini in modo ponderato per fornire il punteggio totale.
Una riduzione rispetto al basale (cioè una variazione negativa rispetto al basale) nel punteggio ESSDAI è indicativa di un miglioramento in un paziente.).
Ogni dominio viene valutato per livello di attività (vale a dire, no, basso, moderato, alto) e assegnato un punteggio numerico basato sulla ponderazione predeterminata di ogni singolo dominio.
Viene quindi calcolato un punteggio complessivo come somma di tutti i singoli punteggi di dominio ponderati.
Il punteggio complessivo è calcolato come somma di tutti i singoli punteggi di dominio ponderati (varie da 0 (migliore) a 123 (peggiore attività).
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Basale e 12 settimane (giorno 85)
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Variazione rispetto al basale nell'indagine sulla salute in forma breve (36) (SF-36) dopo 12 settimane di trattamento Giorno 85
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane (giorno 85)
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L'SF-36 è una misura di esito (questionari) riferita dal paziente in 36 item sulla salute del paziente.
L'esito dei questionari in otto scale si traduce in due punteggi riassuntivi, componente fisica e componente mentale, entrambi compresi tra 0 e 100.
Un aumento rispetto al basale nel punteggio riassuntivo di entrambi i componenti indica un carico di malattia ridotto.
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Basale e 12 settimane (giorno 85)
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Variazione del basale nell'inventario multidimensionale della fatica (MFI) dopo 12 settimane di trattamento (giorno 85)
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane (giorno 85)
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Il Multidimensional Fatigue Inventory (MFI) è una misura di esito auto-riportata dal paziente (questionari) per valutare la fatica che copre le seguenti dimensioni: affaticamento generale, affaticamento fisico, affaticamento mentale, motivazione ridotta e attività ridotta. Ogni dimensione ha un intervallo possibile da 4 a 20. Il punteggio totale riportato è compreso tra 20 e 100. Il punteggio totale riportato ha un range da 20 a 100, punteggi più alti sono associati a maggiore affaticamento. |
Basale e 12 settimane (giorno 85)
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Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del medico dell'attività complessiva della malattia del paziente (VAS del medico) dopo 12 settimane di trattamento Giorno 85
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane (giorno 85)
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Una riduzione rispetto al basale (cioè una variazione negativa rispetto al basale) nel punteggio di valutazione VAS globale del medico indica un miglioramento nei pazienti.
La scala analogica visiva utilizzata è una VAS di 100 mm che va da "nessuna malattia" (0 mm) a "massima attività di malattia" (100 mm).
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Basale e 12 settimane (giorno 85)
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Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del paziente dell'attività della malattia (VAS) dopo 12 settimane di trattamento Giorno 85
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane
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Una riduzione rispetto al basale (o una variazione negativa rispetto al basale) nel punteggio di valutazione VAS globale del paziente indica un miglioramento nei pazienti. La scala analogica visiva utilizzata è una VAS di 100 mm che va da "nessuna malattia" (0 mm) a "massima attività di malattia" (100 mm). |
Basale e 12 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 giugno 2016
Completamento primario (EFFETTIVO)
17 maggio 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
17 maggio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 maggio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 maggio 2016
Primo Inserito (STIMA)
18 maggio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
5 gennaio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 settembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie degli occhi
- Patologia
- Malattie articolari
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie reumatiche
- Malattie del tessuto connettivo
- Artrite
- Malattie stomatognatiche
- Malattie della bocca
- Malattie dell'apparato lacrimale
- Artrite, reumatoide
- Xerostomia
- Malattie delle ghiandole salivari
- Sindromi dell'occhio secco
- Sindrome
- Sindrome di Sjogren
Altri numeri di identificazione dello studio
- CCDZ173X2203
- 2014-004616-12 (EUDRACT_NUMBER)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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