Estudio de seguridad, farmacocinética y eficacia preliminar de CDZ173 en pacientes con síndrome de Sjögren primario

EXPERIMENTAL: CDZ173

Cápsula

Droga: CDZ173

PLACEBO_COMPARADOR: Placebo

Cápsula a juego Placebo

Droga: Placebo

Número de participantes con síndrome de Sjögren primario con eventos adversos y muerte hasta el día 85

Seguridad y tolerabilidad de CDZ173 en pacientes con síndrome de Sjögren primario hasta el día 85 de finalización del tratamiento

Cambio desde el inicio en la intensidad informada por el paciente con síndrome de Sjögren de EULAR (ESSPRI) después de 12 semanas de tratamiento, día 85

El ESSPRI es una medida de resultado de enfermedad establecida para el síndrome de Sjögren. El ESSPRI es un índice de síntomas subjetivo informado por el paciente para el síndrome de Sjögren primario desarrollado por el consorcio EULAR. Consta de tres preguntas que cubren los síntomas cardinales del síndrome de Sjögren: sequedad, fatiga y dolor (articular y/o muscular). Cada dominio obtuvo una puntuación en una escala de 0 a 10 (0 = ningún síntoma y 10 = el peor síntoma imaginable), y se calcula una puntuación general como la media de los tres dominios individuales donde todos los dominios tienen el mismo peso. La puntuación mínima puede ser 0 y la puntuación máxima puede ser 10.

Cambio desde el inicio en el índice de actividad de la enfermedad del síndrome de Sjögren de EULAR (ESSDAI) después de 12 semanas de tratamiento, día 85

El ESSDAI es una medida de resultado de enfermedad establecida para el síndrome de Sjögren. El instrumento contiene 12 dominios específicos de órganos que contribuyen a la actividad de la enfermedad. Para cada dominio, las características de la actividad de la enfermedad se califican en 3 o 4 niveles según su gravedad. Estos puntajes luego se suman en los 12 dominios de manera ponderada para proporcionar el puntaje total. Una reducción desde el inicio (es decir, un cambio negativo desde el inicio) en la puntuación ESSDAI es indicativo de una mejoría en un paciente). Cada dominio se evalúa según el nivel de actividad (es decir, no, bajo, moderado, alto) y se le asigna una puntuación numérica basada en la ponderación predeterminada de cada dominio individual. A continuación, se calcula una puntuación global como la suma de todas las puntuaciones de los dominios ponderados individuales. El puntaje general se calcula como la suma de todos los puntajes de dominio ponderados individuales (rango de 0 (mejor) a 123 (peor actividad).

Cambio desde el inicio en la encuesta de salud de formato corto (36) (SF-36) después de 12 semanas de tratamiento Día 85

El SF-36 es una medida de resultado (cuestionarios) de salud del paciente autoinformada por el paciente de 36 ítems. El resultado de los cuestionarios en ocho escalas da como resultado dos puntajes resumen, componente físico y componente mental, ambos con un rango de 0 a 100. Un aumento con respecto al valor inicial en la puntuación total de cualquiera de los componentes indica una reducción de la carga de la enfermedad.

Cambio en el valor inicial en el inventario de fatiga multidimensional (MFI) después de 12 semanas de tratamiento (día 85)

El Inventario de Fatiga Multidimensional (MFI) es una medida de resultado autoinformada por el paciente (cuestionarios) para evaluar la fatiga que cubre las siguientes dimensiones: fatiga general, fatiga física, fatiga mental, motivación reducida y actividad reducida. Cada dimensión tiene un rango posible de 4-20. El puntaje total informado tiene un rango de 20 a 100.

El puntaje total informado tiene un rango de 20 a 100, los puntajes más altos se asocian con una mayor fatiga.

Cambio desde el inicio en la evaluación global del médico de la actividad general de la enfermedad del paciente (VAS del médico) después de 12 semanas de tratamiento Día 85

Una reducción desde el valor inicial (es decir, un cambio negativo desde el valor inicial) en la puntuación de la evaluación VAS global del médico indica una mejora en los pacientes. La escala analógica visual utilizada es una EVA de 100 mm que va desde "sin enfermedad" (0 mm) hasta "actividad máxima de la enfermedad" (100 mm).

Cambio desde el inicio en la evaluación global del paciente de su actividad de la enfermedad (VAS) después de 12 semanas de tratamiento, día 85

Una reducción desde el valor inicial (o un cambio negativo desde el valor inicial) en la puntuación de la evaluación VAS global del paciente indica una mejora en los pacientes.

La escala analógica visual utilizada es una EVA de 100 mm que va desde "sin enfermedad" (0 mm) hasta "actividad máxima de la enfermedad" (100 mm).