Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van CDZ173 bij patiënten met het primaire syndroom van Sjögren

9 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van CDZ173 bij patiënten met het primaire syndroom van Sjögren te beoordelen

Deze studie is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige therapeutische werkzaamheid van orale toediening van CDZ173 bij patiënten met het primaire syndroom van Sjögren te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige therapeutische werkzaamheid van orale toediening van CDZ173, een selectieve PI3K-deltaremmer, gedurende 12 weken te evalueren bij patiënten met het primaire syndroom van Sjögren. De gegevens van dit onderzoek zullen de basis vormen voor de verdere ontwikkeling van het middel voor de behandeling van het primaire syndroom van Sjögren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van het primaire syndroom van Sjögren (pSS)
  • ESSDAI-score ≥ 6 bij screeningsbezoek

Uitsluitingscriteria:

  • Secundair syndroom van Sjögren

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: CDZ173
Capsule
Geneesmiddel: CDZ173
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Capsule die overeenkomt met Placebo
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met primair syndroom van Sjögren met bijwerkingen en overlijden tot dag 85
Tijdsspanne: tot dag 85
Veiligheid en verdraagbaarheid van CDZ173 bij patiënten met het primaire syndroom van Sjögren tot Dag 85 van het einde van de behandeling
tot dag 85
Verandering ten opzichte van baseline in de door de patiënt gerapporteerde intensiteit van het EULAR-syndroom van Sjögren (ESSPRI) na 12 weken behandeling Dag 85
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken (dag 85)
De ESSPRI is een gevestigde ziekte-uitkomstmaat voor het syndroom van Sjögren. De ESSPRI is een door de patiënt gerapporteerde, subjectieve symptoomindex voor het primaire syndroom van Sjögren, ontwikkeld door het EULAR-consortium. Het bestaat uit drie vragen over de hoofdsymptomen van het syndroom van Sjögren: droogheid, vermoeidheid en pijn (gewrichts- en/of spierpijn). Elk domein scoorde op een schaal van 0-10 (0 = helemaal geen symptoom en 10 = ergst denkbare symptoom), en een algemene score wordt berekend als het gemiddelde van de drie individuele domeinen waarbij alle domeinen hetzelfde gewicht hebben. Minimale score kan 0 zijn en maximale score kan 10 zijn.
Basislijn en 12 weken (dag 85)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) na 12 weken behandeling Dag 85
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken (dag 85)
De ESSDAI is een gevestigde ziekte-uitkomstmaat voor het syndroom van Sjögren. Het instrument bevat 12 orgaanspecifieke domeinen die bijdragen aan ziekteactiviteit. Voor elk domein worden kenmerken van ziekteactiviteit gescoord in 3 of 4 niveaus, afhankelijk van hun ernst. Deze scores worden vervolgens opgeteld over de 12 domeinen op een gewogen manier om de totale score te verkrijgen. Een verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde (d.w.z. een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde) in de ESSDAI-score wijst op verbetering bij een patiënt.). Elk domein wordt beoordeeld op activiteitsniveau (d.w.z. nee, laag, matig, hoog) en er wordt een numerieke score toegekend op basis van een vooraf bepaalde weging van elk afzonderlijk domein. Een totaalscore wordt dan berekend als de som van alle individueel gewogen domeinscores. De algehele score wordt berekend als de som van alle individueel gewogen domeinscores (bereik van 0 (beste) tot 123 (slechtste activiteit).
Basislijn en 12 weken (dag 85)
Verandering ten opzichte van baseline in het verkorte formulier (36) Gezondheidsenquête (SF-36) na 12 weken behandeling Dag 85
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken (dag 85)
De SF-36 is een zelfgerapporteerde uitkomstmaat (vragenlijsten) van 36 items voor de gezondheid van de patiënt. De uitkomst van de vragenlijsten in acht schalen resulteert in twee samenvattende scores, fysieke component en mentale component, beide variërend van 0 - 100. Een toename ten opzichte van de uitgangswaarde in de samenvattende score van beide componenten duidt op een verminderde ziektelast.
Basislijn en 12 weken (dag 85)
Verandering in baseline in Multidimensional Fatigue Inventory (MFI) na 12 weken behandeling (dag 85)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken (dag 85)

De Multidimensional Fatigue Inventory (MFI) is een door de patiënt zelf gerapporteerde uitkomstmaat (vragenlijsten) om vermoeidheid te beoordelen op de volgende dimensies: algemene vermoeidheid, fysieke vermoeidheid, mentale vermoeidheid, verminderde motivatie en verminderde activiteit. Elke dimensie heeft een mogelijk bereik van 4-20. De gerapporteerde totaalscore heeft een bereik van 20-100.

De gerapporteerde totaalscore heeft een bereik van 20-100, hogere scores worden geassocieerd met grotere vermoeidheid.
Basislijn en 12 weken (dag 85)
Verandering ten opzichte van baseline in Physician Global Assessment van de algehele ziekteactiviteit van de patiënt (Physician VAS) na 12 weken behandeling Dag 85
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken (dag 85)
Een verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde (d.w.z. een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde) in de globale VAS-beoordelingsscore van de arts duidt op verbetering bij patiënten. De gebruikte visuele analoge schaal is een VAS van 100 mm, variërend van "geen ziekte" (0 mm) tot "maximale ziekteactiviteit" (100 mm).
Basislijn en 12 weken (dag 85)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene beoordeling door patiënten van hun ziekteactiviteit (VAS) na 12 weken behandeling Dag 85
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

Een verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde (of een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde) in de globale VAS-beoordelingsscore van de patiënt duidt op verbetering bij patiënten.

De gebruikte visuele analoge schaal is een VAS van 100 mm, variërend van "geen ziekte" (0 mm) tot "maximale ziekteactiviteit" (100 mm).
Basislijn en 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 juni 2016

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

17 mei 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

17 mei 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 mei 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

18 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

5 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 december 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCDZ173X2203
  • 2014-004616-12 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren