Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, farmakokinetikk og foreløpig effektstudie av CDZ173 hos pasienter med primært Sjögrens syndrom

9. desember 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og foreløpig effekt av CDZ173 hos pasienter med primært Sjögrens syndrom

Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløpige terapeutiske effekten av oral administrering av CDZ173 hos pasienter med primært Sjögrens syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløpige terapeutiske effekten av oral administrering av CDZ173, en selektiv PI3K delta-hemmer, i 12 uker, hos pasienter med primært Sjögrens syndrom. Data fra denne studien vil gi grunnlag for videre utvikling av stoffet for behandling av primært Sjögrens syndrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av primært Sjögrens syndrom (pSS)
  • ESSDAI-score ≥ 6 ved screeningbesøk

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundært Sjögrens syndrom

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: CDZ173
Kapsel
Legemiddel: CDZ173
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Kapselmatchende placebo
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med primært Sjögrens syndrom med uønskede hendelser og død frem til dag 85
Tidsramme: frem til dag 85
Sikkerhet og tolerabilitet av CDZ173 hos pasienter med primært Sjögrens syndrom frem til behandlingsslutt dag 85
frem til dag 85
Endring fra baseline i EULAR Sjögrens syndrom pasientrapportert intensitet (ESSPRI) etter 12 ukers behandling Dag 85
Tidsramme: Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
ESSPRI er et etablert sykdomsutfallsmål for Sjögrens syndrom. ESSPRI er en pasientrapportert, subjektiv symptomindeks for primært Sjögrens syndrom utviklet av EULAR-konsortiet. Den består av tre spørsmål som dekker kardinalsymptomene på Sjögrens syndrom: tørrhet, tretthet og smerte (ledd og/eller muskulær). Hvert domene skårer på en skala fra 0-10 (0 =ingen symptom i det hele tatt og 10 = verst tenkelig symptom), og en samlet skåre beregnes som gjennomsnittet av de tre individuelle domenene der alle domenene har samme vekt. Minimum poengsum kan være 0 og maksimum poengsum kan være 10.
Grunnlinje og 12 uker (dag 85)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i EULAR Sjögrens syndrom sykdomsaktivitetsindeks (ESSDAI) etter 12 ukers behandling Dag 85
Tidsramme: Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
ESSDAI er et etablert sykdomsutfallsmål for Sjögrens syndrom. Instrumentet inneholder 12 organspesifikke domener som bidrar til sykdomsaktivitet. For hvert domene blir trekk ved sykdomsaktivitet skåret i 3 eller 4 nivåer i henhold til deres alvorlighetsgrad. Disse poengsummene summeres deretter over de 12 domenene på en vektet måte for å gi den totale poengsummen. En reduksjon fra baseline (dvs. en negativ endring fra baseline) i ESSDAI-skåren er en indikasjon på forbedring hos en pasient.). Hvert domene vurderes for aktivitetsnivå (dvs. nei, lav, moderat, høy) og tildeles en numerisk poengsum basert på forhåndsbestemt vekting av hvert enkelt domene. En samlet poengsum beregnes deretter som summen av alle individuelle vektede domenepoeng. Samlet poengsum beregnes som summen av alle individuelle vektede domeneskårer (spenner fra 0 (best) til 123 (dårlig aktivitet).
Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
Endring fra baseline i kort skjema (36) helseundersøkelse (SF-36) etter 12 ukers behandling Dag 85
Tidsramme: Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
SF-36 er et 36-elementer, selvrapportert utfallsmål (spørreskjema) for pasientens helse. Resultatet av spørreskjemaene i åtte skalaer resulterer i to oppsummerende skårer, fysisk komponent og mental komponent, begge varierer fra 0 - 100. En økning fra baseline i sammendragsscore for begge komponentene indikerer redusert sykdomsbyrde.
Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
Endring i baseline i multidimensjonal tretthetsinventar (MFI) etter 12 ukers behandling (dag 85)
Tidsramme: Grunnlinje og 12 uker (dag 85)

Multidimensional Fatigue Inventory (MFI) er et selvrapportert utfallsmål (spørreskjemaer) for pasienten for å vurdere utmattelse som dekker følgende dimensjoner: Generell utmattelse, fysisk utmattelse, mental utmattelse, redusert motivasjon og redusert aktivitet. Hver dimensjon har et mulig område fra 4-20. Den rapporterte totalskåren har et område fra 20-100.

Den rapporterte totalskåren har et spenn fra 20-100, høyere skår er assosiert med større tretthet.
Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
Endring fra baseline i leges globale vurdering av pasientens samlede sykdomsaktivitet (VAS for lege) etter 12 ukers behandling Dag 85
Tidsramme: Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
En reduksjon fra baseline (dvs. en negativ endring fra baseline) i leges globale VAS-vurderingsscore indikerer bedring hos pasienter. Den visuelle analoge skalaen som brukes er en 100 mm VAS som strekker seg fra "ingen sykdom" (0 mm) til "maksimal sykdomsaktivitet" (100 mm).
Grunnlinje og 12 uker (dag 85)
Endring fra baseline i pasientens globale vurdering av deres sykdomsaktivitet (VAS) etter 12 ukers behandling Dag 85
Tidsramme: Baseline og 12 uker

En reduksjon fra baseline (eller en negativ endring fra baseline) i pasientens globale VAS-vurderingsscore indikerer bedring hos pasientene.

Den visuelle analoge skalaen som brukes er en 100 mm VAS som strekker seg fra "ingen sykdom" (0 mm) til "maksimal sykdomsaktivitet" (100 mm).
Baseline og 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juni 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

17. mai 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

17. mai 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

18. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

5. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2020

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCDZ173X2203
  • 2014-004616-12 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere