Estudo de Segurança, Farmacocinética e Eficácia Preliminar de CDZ173 em Pacientes com Síndrome de Sjögren Primária

EXPERIMENTAL: CDZ173

Cápsula

Medicamento: CDZ173

PLACEBO_COMPARATOR: Placebo

Placebo compatível com cápsula

Medicamento: Placebo

Número de participantes com síndrome de Sjögren primária com eventos adversos e óbito até o dia 85

Segurança e tolerabilidade de CDZ173 em pacientes com síndrome de Sjögren primária até o dia 85 do fim do tratamento

Mudança da linha de base na intensidade relatada pelo paciente com síndrome de Sjögren EULAR (ESSPRI) após 12 semanas de tratamento Dia 85

O ESSPRI é uma medida de resultado de doença estabelecida para a síndrome de Sjögren. O ESSPRI é um índice de sintomas subjetivos relatados pelo paciente para a síndrome de Sjögren primária desenvolvido pelo consórcio EULAR. É composto por três questões que abordam os sintomas cardinais da síndrome de Sjögren: ressecamento, fadiga e dor (articular e/ou muscular). Cada domínio é pontuado em uma escala de 0 a 10 (0 = nenhum sintoma e 10 = pior sintoma imaginável), e uma pontuação geral é calculada como a média dos três domínios individuais, onde todos os domínios têm o mesmo peso. A pontuação mínima pode ser 0 e a pontuação máxima pode ser 10.

Mudança da linha de base no índice de atividade da doença da síndrome de Sjögren EULAR (ESSDAI) após 12 semanas de tratamento dia 85

O ESSDAI é uma medida de desfecho de doença estabelecida para a síndrome de Sjögren. O instrumento contém 12 domínios específicos de órgãos que contribuem para a atividade da doença. Para cada domínio, as características da atividade da doença são pontuadas em 3 ou 4 níveis de acordo com sua gravidade. Essas pontuações são então somadas nos 12 domínios de maneira ponderada para fornecer a pontuação total. Uma redução da linha de base (ou seja, uma alteração negativa da linha de base) na pontuação ESSDAI é indicativa de melhora em um paciente.). Cada domínio é avaliado quanto ao nível de atividade (ou seja, não, baixo, moderado, alto) e recebe uma pontuação numérica com base na ponderação pré-determinada de cada domínio individual. Uma pontuação geral é então calculada como a soma de todas as pontuações de domínio ponderadas individuais. A pontuação geral é calculada como a soma de todas as pontuações de domínio ponderadas individuais (varia de 0 (melhor) a 123 (pior atividade).

Mudança da linha de base no formulário curto (36) Pesquisa de saúde (SF-36) após 12 semanas de tratamento, dia 85

O SF-36 é uma medida de resultados (questionários) auto-relatados pelo paciente de 36 itens sobre a saúde do paciente. O resultado dos questionários em oito escalas resulta em dois escores resumidos, componente físico e componente mental, ambos variando de 0 a 100. Um aumento da linha de base em qualquer pontuação sumária de componente indica carga de doença reduzida.

Alteração na linha de base no inventário de fadiga multidimensional (MFI) após 12 semanas de tratamento (dia 85)

O Inventário de Fadiga Multidimensional (MFI) é uma medida de resultado relatada pelo paciente (questionários) para avaliar a fadiga que abrange as seguintes dimensões: Fadiga Geral, Fadiga Física, Fadiga Mental, Motivação Reduzida e Atividade Reduzida. Cada dimensão tem um intervalo possível de 4-20. A pontuação total relatada varia de 20 a 100.

A pontuação total relatada varia de 20 a 100, pontuações mais altas estão associadas a maior fadiga.

Mudança da linha de base na avaliação global do médico da atividade geral da doença do paciente (VAS do médico) após 12 semanas de tratamento, dia 85

Uma redução da linha de base (ou seja, uma alteração negativa da linha de base) na pontuação de avaliação VAS global do médico indica melhora nos pacientes. A escala visual analógica utilizada é uma VAS de 100 mm variando de "sem doença" (0 ​​mm) a "atividade máxima da doença" (100 mm).

Mudança da linha de base na avaliação global do paciente de sua atividade de doença (VAS) após 12 semanas de tratamento, dia 85

Uma redução da linha de base (ou uma alteração negativa da linha de base) na pontuação de avaliação VAS global do paciente indica melhora nos pacientes.

A escala visual analógica utilizada é uma VAS de 100 mm variando de "sem doença" (0 ​​mm) a "atividade máxima da doença" (100 mm).