CDZ173 在原发性干燥综合征患者中的安全性、药代动力学和初步疗效研究
2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 CDZ173 在原发性干燥综合征患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效
本研究旨在评估口服 CDZ173 治疗原发性干燥综合征患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
研究概览
详细说明
本研究旨在评估原发性干燥综合征患者口服 CDZ173（一种选择性 PI3K δ 抑制剂）12 周的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
该研究的数据将为进一步开发用于治疗原发性干燥综合征的化合物提供基础。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 原发性干燥综合征 (pSS) 的诊断
- 筛选访视时 ESSDAI 评分≥ 6
排除标准：
- 继发性干燥综合征
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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截至第 85 天，患有原发性干燥综合征并出现不良事件和死亡的参与者人数
大体时间：至第 85 天
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CDZ173 在原发性干燥综合征患者中的安全性和耐受性直至治疗结束第 85 天
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至第 85 天
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治疗 12 周后第 85 天 EULAR 干燥综合征患者报告强度 (ESSPRI) 的基线变化
大体时间：基线和 12 周（第 85 天）
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ESSPRI 是干燥综合征的既定疾病结果测量指标。
ESSPRI 是由 EULAR 联盟开发的原发性干燥综合征患者报告的主观症状指数。
它由三个问题组成，涵盖干燥综合征的主要症状：干燥、疲劳和疼痛（关节和/或肌肉）。
每个领域的得分为 0-10（0 = 根本没有症状，10 = 可以想象到的最严重症状），总分计算为三个单独领域的平均值，其中所有领域都具有相同的权重。
最低分数可以是 0，最高分数可以是 10。
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基线和 12 周（第 85 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗 12 周后第 85 天 EULAR 干燥综合征疾病活动指数 (ESSDAI) 相对于基线的变化
大体时间：基线和 12 周（第 85 天）
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ESSDAI 是 Sjögren 综合征的既定疾病结果指标。
该仪器包含 12 个有助于疾病活动的器官特异性区域。
对于每个域，疾病活动的特征根据其严重程度分为 3 或 4 个级别。
然后将这些分数以加权方式在 12 个领域中求和以提供总分。
ESSDAI 评分相对于基线的降低（即，相对于基线的负变化）表明患者有所改善。）
每个领域都根据活动水平（即无、低、中、高）进行评估，并根据每个领域的预先确定的权重分配一个数字分数。
然后将总分计算为所有单个加权域分数的总和。
总分计算为所有单个加权域分数的总和（范围从 0（最佳）到 123（最差活动）。
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基线和 12 周（第 85 天）
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简表 (36) 健康调查 (SF-36) 治疗 12 周后的基线变化 第 85 天
大体时间：基线和 12 周（第 85 天）
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SF-36 是一个包含 36 个项目的患者自我报告的患者健康结果测量（问卷）。
八个量表的问卷结果产生两个总分，身体成分和心理成分，两者的范围都在 0 - 100 之间。
任一组成部分总分相对于基线的增加表明疾病负担减轻。
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基线和 12 周（第 85 天）
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治疗 12 周后（第 85 天）多维疲劳清单 (MFI) 基线的变化
大体时间：基线和 12 周（第 85 天）
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多维疲劳量表 (MFI) 是一种患者自我报告的结果测量（问卷），用于评估疲劳，涵盖以下维度：一般疲劳、身体疲劳、精神疲劳、动力减少和活动减少。 每个维度的可能范围为 4-20。 报告的总分范围为 20-100。 报告的总分范围为 20-100，分数越高，疲劳程度越高。 |
基线和 12 周（第 85 天）
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在第 85 天治疗 12 周后，医生对患者整体疾病活动（医生 VAS）的整体评估相对于基线的变化
大体时间：基线和 12 周（第 85 天）
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医师整体 VAS 评估评分相对于基线的减少（即相对于基线的负变化）表明患者有所改善。
使用的视觉模拟量表是 100 毫米 VAS，范围从“无疾病”（0 毫米）到“最大疾病活动”（100 毫米）。
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基线和 12 周（第 85 天）
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在第 85 天治疗 12 周后，患者对其疾病活动度 (VAS) 的整体评估相对于基线的变化
大体时间：基线和 12 周
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患者整体 VAS 评估评分相对于基线的减少（或相对于基线的负变化）表明患者的改善。 使用的视觉模拟量表是 100 毫米 VAS，范围从“无疾病”（0 毫米）到“最大疾病活动”（100 毫米）。 |
基线和 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年6月1日
初级完成 (实际的)
2017年5月17日
研究完成 (实际的)
2017年5月17日
研究注册日期
首次提交
2016年5月16日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月16日
首次发布 (估计)
2016年5月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月9日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CCDZ173X2203
- 2014-004616-12 (EUDRACT_NUMBER 个)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。
该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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