Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, farmakokinetik och preliminär effektstudie av CDZ173 hos patienter med primärt Sjögrens syndrom

9 december 2020 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär effekt av CDZ173 hos patienter med primärt Sjögrens syndrom

Denna studie är utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär terapeutisk effekt av oral administrering av CDZ173 hos patienter med primärt Sjögrens syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär terapeutisk effekt av oral administrering av CDZ173, en selektiv PI3K delta-hämmare, under 12 veckor, hos patienter med primärt Sjögrens syndrom. Data från denna studie kommer att ge underlag för vidareutveckling av substansen för behandling av primärt Sjögrens syndrom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Novartis Investigative Site
  • Ungern
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av primärt Sjögrens syndrom (pSS)
  • ESSDAI poäng ≥ 6 vid visningsbesök

Exklusions kriterier:

  • Sekundärt Sjögrens syndrom

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: CDZ173
Kapsel
Läkemedel: CDZ173
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Kapselmatchande placebo
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med primärt Sjögrens syndrom med biverkningar och död upp till dag 85
Tidsram: fram till dag 85
Säkerhet och tolerabilitet för CDZ173 hos patienter med primärt Sjögrens syndrom fram till behandlingsslut dag 85
fram till dag 85
Förändring från baslinjen i EULAR Sjögrens syndrom Patient Rapporterad Intensity (ESSPRI) Efter 12 veckors behandling Dag 85
Tidsram: Baslinje och 12 veckor (dag 85)
ESSPRI är ett etablerat sjukdomsutfallsmått för Sjögrens syndrom. ESSPRI är ett patientrapporterat, subjektivt symptomindex för primärt Sjögrens syndrom utvecklat av EULAR-konsortiet. Den består av tre frågor som täcker de kardinala symtomen på Sjögrens syndrom: torrhet, trötthet och smärta (artikulär och/eller muskulär). Varje domän fick poäng på en skala från 0-10 (0 =inget symptom alls och 10 = värsta symptom man kan tänka sig), och en totalpoäng beräknas som medelvärdet av de tre individuella domänerna där alla domäner har samma vikt. Minsta poäng kan vara 0 och maximal poäng kan vara 10.
Baslinje och 12 veckor (dag 85)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i EULAR Sjögrens syndrom Disease Activity Index (ESSDAI) Efter 12 veckors behandling Dag 85
Tidsram: Baslinje och 12 veckor (dag 85)
ESSDAI är ett etablerat sjukdomsutfallsmått för Sjögrens syndrom. Instrumentet innehåller 12 organspecifika domäner som bidrar till sjukdomsaktivitet. För varje domän poängsätts egenskaper hos sjukdomsaktivitet i 3 eller 4 nivåer beroende på deras svårighetsgrad. Dessa poäng summeras sedan över de 12 domänerna på ett viktat sätt för att ge den totala poängen. En minskning från baslinjen (dvs. en negativ förändring från baslinjen) i ESSDAI-poängen indikerar förbättring hos en patient.). Varje domän bedöms för aktivitetsnivå (d.v.s. nej, låg, måttlig, hög) och tilldelas en numerisk poäng baserat på förutbestämd viktning av varje enskild domän. En totalpoäng beräknas sedan som summan av alla individuella viktade domänpoäng. Totalpoäng beräknas som summan av alla individuella viktade domänpoäng (från 0 (bäst) till 123 (sämsta aktivitet).
Baslinje och 12 veckor (dag 85)
Förändring från baslinjen i kortform (36) Health Survey (SF-36) Efter 12 veckors behandling Dag 85
Tidsram: Baslinje och 12 veckor (dag 85)
SF-36 är ett 36-objekt, självrapporterat resultatmått (enkäter) av patientens hälsa. Resultatet av frågeformulären i åtta skalor resulterar i två sammanfattande poäng, fysisk komponent och mental komponent, båda sträcker sig från 0 - 100. En ökning från baslinjen i endera komponentsammanfattningen indikerar minskad sjukdomsbörda.
Baslinje och 12 veckor (dag 85)
Förändring i baslinjen i multidimensionell trötthetsinventering (MFI) efter 12 veckors behandling (dag 85)
Tidsram: Baslinje och 12 veckor (dag 85)

Multidimensional Fatigue Inventory (MFI) är ett självrapporterat utfallsmått för patienten (enkäter) för att bedöma trötthet som täcker följande dimensioner: Allmän trötthet, fysisk trötthet, mental trötthet, minskad motivation och minskad aktivitet. Varje dimension har ett möjligt intervall från 4-20. Den rapporterade totalpoängen har ett intervall från 20-100.

Den rapporterade totalpoängen har ett intervall från 20-100, högre poäng är förknippade med större trötthet.
Baslinje och 12 veckor (dag 85)
Förändring från baslinjen i läkarens globala bedömning av patientens totala sjukdomsaktivitet (läkare VAS) efter 12 veckors behandling Dag 85
Tidsram: Baslinje och 12 veckor (dag 85)
En minskning från baslinjen (dvs. en negativ förändring från baslinjen) i läkarens globala VAS-bedömningspoäng indikerar förbättring hos patienter. Den visuella analoga skalan som används är en 100 mm VAS som sträcker sig från "ingen sjukdom" (0 mm) till "maximal sjukdomsaktivitet" (100 mm).
Baslinje och 12 veckor (dag 85)
Förändring från baslinjen i patientens globala bedömning av deras sjukdomsaktivitet (VAS) efter 12 veckors behandling Dag 85
Tidsram: Baslinje och 12 veckor

En minskning från baslinjen (eller en negativ förändring från baslinjen) i patientens globala VAS-bedömningsresultat indikerar förbättring hos patienterna.

Den visuella analoga skalan som används är en 100 mm VAS som sträcker sig från "ingen sjukdom" (0 mm) till "maximal sjukdomsaktivitet" (100 mm).
Baslinje och 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 juni 2016

Primärt slutförande (FAKTISK)

17 maj 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

17 maj 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2016

Första postat (UPPSKATTA)

18 maj 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

5 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 december 2020

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCDZ173X2203
  • 2014-004616-12 (EUDRACT_NUMBER)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primärt Sjögrens syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera