L 発症ポンペ病 (LOPD) における呼吸筋トレーニング
2019年7月29日 更新者：Duke University
遅発性ポンペ病における呼吸筋トレーニング
この研究は、呼吸筋力が低下している遅発性ポンペ病 (LOPD) 患者における呼吸筋トレーニング (RMT) の効果をテストするために行われています。
この研究の結果は、LOPD における RMT に関する将来の研究研究を計画するのに役立ちます。
この研究の目的は、偽 RMT が RMT の有用な制御条件であるかどうかを判断し、LOPD における RMT の健康上の利点を測定する最適な方法を選択することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢 18 歳以上
- LOPDの診断
- 検査前に酵素補充療法を26週間以上受けている
- 研究参加の指示に従うことができる
- 自宅ベースの RMT レジメンを完了できる
除外基準:
- 神経変性状態（例： 脳卒中、認知症）、または主任研究者の裁量により決定される有意義な研究への参加を妨げるその他の重篤な神経学的状態
- 法的に有効な同意を与えることができない
- 英語を読んで理解できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：呼吸筋トレーニング（RMT）
実験群の被験者には、デュークベースおよび在宅ベースの RMT 療法中に使用する吸気および呼気 RMT デバイスが与えられます。
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RMT デバイスによって提供されるエクササイズは、呼吸筋を強化することを目的としています。
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偽コンパレータ：偽RMT
対照群の被験者には、吸気および呼気の偽デバイスが与えられ、デュークベースおよび在宅ベースの偽RMT療法を完了します。
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Sham-RMT 改造デバイスによって提供されるエクササイズは、呼吸筋を強化することを目的としたものではありません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸力の変化
時間枠：ベースライン、12週間、6か月、9か月
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最大吸気圧 (MIP) の RMT と偽 RMT の比較。
事前テストから事後テストへの変更が主な対策です (ベースラインを 12 週間に設定)。
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ベースライン、12週間、6か月、9か月
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プログラムの順守によって測定される偽 RMT の実現可能性
時間枠：12週間
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プログラム遵守度によって測定されます (良好とは 80% 以上とみなされます)。
将来の有効性試験が正当であるかどうか、および偽 RMT が将来の試験の良好な対照条件である可能性があるかどうかを判断するのに役立ちます。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最大呼気圧（MEP）の変化
時間枠：ベースライン、12週間、6か月、9か月
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事前テストを事後テストに変更する
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ベースライン、12週間、6か月、9か月
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6分間歩行テスト（6MWT）の変化
時間枠：ベースライン、12週間、6か月、9か月
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事前テストを事後テストに変更する
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ベースライン、12週間、6か月、9か月
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歩行、階段、ガワー、椅子 (GSGC) スケールの変化
時間枠：ベースライン、12週間、6か月、9か月
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事前テストを事後テストに変更する
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ベースライン、12週間、6か月、9か月
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ピーク咳嗽流量 (PCF) の変化
時間枠：ベースライン、12週間、6か月、9か月
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事前テストを事後テストに変更する
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ベースライン、12週間、6か月、9か月
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Rasch が構築した Pompe 固有の活動スコア (R-PAct) の変化
時間枠：ベースライン、12週間、6か月、9か月
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事前テストを事後テストに変更する
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ベースライン、12週間、6か月、9か月
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振動板の厚みの変化
時間枠：ベースライン、12週間、6か月、9か月
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事前テストを事後テストに変更する
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ベースライン、12週間、6か月、9か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Harrison Jones, PhD、Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月2日
一次修了 (実際)
2018年10月22日
研究の完了 (実際)
2019年4月17日
試験登録日
最初に提出
2016年6月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年6月13日
最初の投稿 (見積もり)
2016年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年7月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年7月29日
最終確認日
2019年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro00068728
- 1R21AR069880-01 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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