Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Trening mięśni oddechowych w chorobie Pompego o początku L (LOPD)

29 lipca 2019 zaktualizowane przez: Duke University

Trening mięśni oddechowych w późnej chorobie Pompego

To badanie jest przeprowadzane w celu sprawdzenia efektów treningu mięśni oddechowych (RMT) u pacjentów z późną postacią choroby Pompego (LOPD), którzy mają osłabienie mięśni oddechowych. Wyniki tego badania pomogą zaprojektować przyszłe badania nad RMT w LOPD. Celem tego badania jest podjęcie decyzji, czy pozorowana RMT jest użytecznym warunkiem kontroli RMT i wybór najlepszych sposobów pomiaru korzyści zdrowotnych RMT w LOPD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat
  • Diagnoza LOPD
  • W trakcie enzymatycznej terapii zastępczej przez ≥ 26 tygodni przed badaniem
  • Potrafi postępować zgodnie ze wskazówkami dotyczącymi udziału w badaniu
  • Potrafi ukończyć domowy schemat RMT

Kryteria wyłączenia:

  • Choroby neurodegeneracyjne (np. udar mózgu, demencja) lub inny poważny stan neurologiczny, który uniemożliwiłby udział w znaczącym badaniu, zgodnie z decyzją głównego badacza
  • Brak możliwości wyrażenia zgody prawnie skutecznej
  • Nieumiejętność czytania i rozumienia języka angielskiego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Trening mięśni oddechowych (RMT)
Pacjenci w ramieniu eksperymentalnym otrzymają wdechowe i wydechowe urządzenie RMT do użycia podczas terapii RMT opartej na Duke i domowej.
Urządzenie: Terapia RMT z wykorzystaniem zmodyfikowanego urządzenia RMT
Ćwiczenia oferowane przez urządzenie RMT mają na celu wzmocnienie mięśni oddechowych.
Pozorny komparator: Sham-RMT
Pacjenci w grupie kontrolnej otrzymają wdechowe i wydechowe urządzenie pozorowane i przejdą terapię pozorowaną RMT opartą na Duke i domową.
Urządzenie: Terapia pozorowana RMT przy użyciu zmodyfikowanego urządzenia RMT
Ćwiczenia dostarczane przez zmodyfikowane urządzenie Sham-RMT nie mają na celu wzmocnienia mięśni oddechowych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana siły oddechu
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
RMT do pozorowanego porównania RMT maksymalnych ciśnień wdechowych (MIP). Zmień pretest na posttest jest podstawową miarą (początkowa do 12 tygodni).
linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Wykonalność pozorowanego RMT, mierzona przestrzeganiem programu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Mierzone przestrzeganiem programu (za dobre uznaje się co najmniej 80%). Pomaga ustalić, czy przyszłe badanie skuteczności jest uzasadnione i czy pozorowana RMT może być dobrym warunkiem kontrolnym dla przyszłej próby.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmień pretest na posttest
linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmiana w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmień pretest na posttest
linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmiana skali chodu, schodów, gowera i krzesła (GSGC).
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmień pretest na posttest
linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmiana szczytowego przepływu kaszlowego (PCF)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmień pretest na posttest
linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmiana wskaźnika aktywności specyficznego dla Pompe zbudowanego przez Rasch (R-PAct)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmień pretest na posttest
linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
Zmiana grubości membrany
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy
zmień pretest na posttest
linia wyjściowa, 12 tygodni, 6 miesięcy, 9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj