Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Trénink dýchacích svalů u L-počátek Pompeho nemoci (LOPD)

29. července 2019 aktualizováno: Duke University

Trénink dýchacích svalů u Pompeho choroby s pozdním nástupem

Tato studie se provádí za účelem testování účinků tréninku dýchacích svalů (RMT) u pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby (LOPD), kteří mají slabost dýchacích svalů. Výsledky této studie pomohou navrhnout budoucí výzkumné studie o RMT u LOPD. Cílem této studie je rozhodnout, zda je sham-RMT užitečným kontrolním stavem pro RMT, a vybrat nejlepší způsoby měření zdravotních přínosů RMT u LOPD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • Diagnóza LOPD
  • Na enzymatické substituční terapii po dobu ≥ 26 týdnů před testem
  • Schopnost dodržovat pokyny pro účast na studiu
  • Schopnost dokončit domácí režim RMT

Kritéria vyloučení:

  • Neurodegenerativní stavy (např. mozková mrtvice, demence) nebo jiný závažný neurologický stav, který by bránil smysluplné účasti ve studii podle uvážení hlavního zkoušejícího
  • Neschopnost dát právně účinný souhlas
  • Neschopnost číst a rozumět angličtině

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Trénink dýchacích svalů (RMT)
Subjekty v experimentálním rameni dostanou inspirační a exspirační RMT zařízení, které budou používat během Dukeovy a domácí RMT terapie.
Přístroj: RMT terapie pomocí upraveného RMT přístroje
Cvičení poskytované přístrojem RMT je určeno k posílení dýchacích svalů.
Falešný srovnávač: Sham-RMT
Subjektům v kontrolní větvi bude poskytnut inspirační a exspirační falešný přístroj a dokončí Dukeovu a domácí falešnou RMT terapii.
Přístroj: Sham-RMT terapie pomocí upraveného RMT zařízení
Cvičení poskytované modifikovaným přístrojem Sham-RMT není určeno k posilování dýchacích svalů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna dechové síly
Časové okno: výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
RMT to sham-RMT porovnání maximálních inspiračních tlaků (MIP). Primárním opatřením je změna pretestu na posttest (základní stav na 12 týdnů).
výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Proveditelnost simulovaného RMT, měřená dodržováním programu
Časové okno: 12 týdnů
Měřeno dodržováním programu (dobré se považuje za větší nebo rovné 80 %). Pomáhá určit, zda je zaručena budoucí studie účinnosti a zda může být sham-RMT dobrou kontrolní podmínkou pro budoucí zkoušku.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximálního výdechového tlaku (MEP)
Časové okno: výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změnit pretest na posttest
výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změna v 6minutovém testu chůze (6MWT)
Časové okno: výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změnit pretest na posttest
výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změna stupnice chůze, schodů, goweru a židle (GSGC).
Časové okno: výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změnit pretest na posttest
výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změna maximálního průtoku kašle (PCF)
Časové okno: výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změnit pretest na posttest
výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změna v Raschem vytvořeném Pompeho skóre aktivity (R-PAct)
Časové okno: výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změnit pretest na posttest
výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
Změna tloušťky membrány
Časové okno: výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců
změnit pretest na posttest
výchozí stav, 12 týdnů, 6 měsíců, 9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. února 2017

Primární dokončení (Aktuální)

22. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

17. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

16. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu II

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit