Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Тренировка дыхательных мышц при болезни Помпе с L-началом (LOPD)

29 июля 2019 г. обновлено: Duke University

Тренировка дыхательных мышц при позднем дебюте болезни Помпе

Это исследование проводится для проверки эффектов тренировки дыхательных мышц (ТРМ) у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом (LOPD), у которых наблюдается слабость дыхательных мышц. Результаты этого исследования помогут разработать будущие исследования RMT при LOPD. Цели этого исследования — решить, является ли имитация РМТ полезным условием контроля РМТ, и выбрать наилучшие способы измерения пользы РМТ для здоровья при LOPD.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥ 18 лет
  • Диагностика LOPD
  • На заместительной ферментной терапии в течение ≥ 26 недель до начала исследования
  • Способен следовать указаниям для участия в исследовании
  • Возможность завершить режим RMT в домашних условиях

Критерий исключения:

  • Нейродегенеративные состояния (например, инсульт, деменция) или другое серьезное неврологическое состояние, которое может помешать значимому участию в исследовании, определяемому по усмотрению главного исследователя.
  • Неспособность дать юридически эффективное согласие
  • Неумение читать и понимать по-английски

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тренировка дыхательных мышц (РМТ)
Субъектам в экспериментальной группе будет предоставлено устройство RMT для вдоха и выдоха для использования во время терапии RMT на базе Duke и в домашних условиях.
Устройство: Терапия РМТ с использованием модифицированного устройства РМТ
Упражнения, предусмотренные аппаратом РМТ, предназначены для укрепления дыхательных мышц.
Фальшивый компаратор: Шам-РМТ
Субъектам в контрольной группе будет предоставлено фиктивное устройство вдоха и выдоха, и они пройдут фиктивную РМТ-терапию на основе Дьюка и на дому.
Устройство: Терапия Sham-RMT с использованием модифицированного устройства RMT
Упражнения на модифицированном аппарате Шам-РМТ не предназначены для укрепления дыхательных мышц.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение силы дыхания
Временное ограничение: исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Сравнение РМТ и ложного РМТ максимального давления вдоха (MIP). Изменение предварительного теста на посттест является основной мерой (от исходного уровня до 12 недель).
исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Осуществимость фиктивной РМТ, измеряемая соблюдением программы
Временное ограничение: 12 недель
Измеряется приверженностью программе (хорошим считается более или равный 80%). Помогает определить, оправдано ли будущее испытание эффективности и может ли ложная РМТ быть хорошим контрольным условием для будущего испытания.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение максимального давления выдоха (МВД)
Временное ограничение: исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменить претест на посттест
исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменение в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменить претест на посттест
исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменение шкалы походки, лестницы, Гауэра и стула (GSGC)
Временное ограничение: исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменить претест на посттест
исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменение пиковой скорости кашля (PCF)
Временное ограничение: исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменить претест на посттест
исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменение в построенной Рашем оценке активности Pompe (R-PAct)
Временное ограничение: исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменить претест на посттест
исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
Изменение толщины диафрагмы
Временное ограничение: исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев
изменить претест на посттест
исходный уровень, 12 недель, 6 месяцев, 9 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Duke University

Соавторы

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Следователи

  • Главный следователь: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 февраля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 апреля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться