Allenamento dei muscoli respiratori nella malattia di Pompe a insorgenza L (LOPD)
29 luglio 2019 aggiornato da: Duke University
Allenamento dei muscoli respiratori nella malattia di Pompe a insorgenza tardiva
Questo studio è stato condotto per testare gli effetti dell'allenamento dei muscoli respiratori (RMT) in pazienti con Malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD) che hanno debolezza dei muscoli respiratori.
I risultati di questo studio aiuteranno a progettare futuri studi di ricerca sulla RMT nel LOPD.
Gli obiettivi di questo studio sono decidere se la sham-RMT è una condizione di controllo utile per la RMT e scegliere i modi migliori per misurare i benefici per la salute della RMT nella LOPD.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥ 18 anni
- Diagnosi di LOPD
- In terapia enzimatica sostitutiva per ≥ 26 settimane al pre-test
- In grado di seguire le indicazioni per la partecipazione allo studio
- In grado di completare un regime RMT domiciliare
Criteri di esclusione:
- Condizioni neurodegenerative (ad es. ictus, demenza) o altre gravi condizioni neurologiche che impedirebbero una partecipazione significativa allo studio, come determinato a discrezione del ricercatore principale
- Incapacità di dare un consenso giuridicamente efficace
- Incapacità di leggere e comprendere l'inglese
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Allenamento dei muscoli respiratori (RMT)
Ai soggetti nel braccio sperimentale verrà fornito un dispositivo RMT inspiratorio ed espiratorio da utilizzare durante la terapia RMT basata su Duke e domiciliare.
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Gli esercizi forniti dal dispositivo RMT hanno lo scopo di rafforzare i muscoli respiratori.
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Comparatore fittizio: Sham-RMT
I soggetti nel braccio di controllo riceveranno un dispositivo sham inspiratorio ed espiratorio e completeranno la terapia sham-RMT basata su Duke e domiciliare.
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Gli esercizi forniti dal dispositivo modificato Sham-RMT non hanno lo scopo di rafforzare i muscoli respiratori.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Alterazione della forza respiratoria
Lasso di tempo: basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Confronto tra RMT e sham-RMT delle pressioni inspiratorie massime (MIP).
Il passaggio dal pre-test al post-test è la misura primaria (dal basale a 12 settimane).
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basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Fattibilità di sham-RMT, misurata dall'aderenza al programma
Lasso di tempo: 12 settimane
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Come misurato dall'aderenza al programma (buono è considerato maggiore o uguale all'80%).
Aiuta a determinare se una futura prova di efficacia è giustificata e se la finta RMT può essere una buona condizione di controllo per una sperimentazione futura.
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione delle pressioni espiratorie massime (MEP)
Lasso di tempo: basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Cambia pretest in posttest
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basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Modifica del test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Cambia pretest in posttest
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basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Modifica della scala Gait, Stairs, Gower e Chair (GSGC).
Lasso di tempo: basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Cambia pretest in posttest
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basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Variazione del flusso di picco della tosse (PCF)
Lasso di tempo: basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Cambia pretest in posttest
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basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Modifica del punteggio di attività specifica per Pompe costruito da Rasch (R-PAct)
Lasso di tempo: basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Cambia pretest in posttest
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basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Variazione dello spessore del diaframma
Lasso di tempo: basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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cambia pretest in posttest
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basale, 12 settimane, 6 mesi, 9 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 febbraio 2017
Completamento primario (Effettivo)
22 ottobre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
17 aprile 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 giugno 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 giugno 2016
Primo Inserito (Stima)
16 giugno 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 luglio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 luglio 2019
Ultimo verificato
1 luglio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
- Malattia da accumulo di glicogeno
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00068728
- 1R21AR069880-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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