Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Andningsmuskelträning vid L-Onset Pompe Disease (LOPD)

29 juli 2019 uppdaterad av: Duke University

Andningsmuskelträning vid sent debuterande Pompes sjukdom

Denna studie görs för att testa effekterna av andningsmuskelträning (RMT) hos patienter med sent debuterande Pompes sjukdom (LOPD) som har svaga andningsmuskler. Resultaten av denna studie kommer att hjälpa till att utforma framtida forskningsstudier om RMT i LOPD. Målen med denna studie är att avgöra om sham-RMT är ett användbart kontrollvillkor för RMT och att välja de bästa sätten att mäta hälsofördelarna med RMT vid LOPD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 18 år
  • Diagnos av LOPD
  • På enzymersättningsterapi i ≥ 26 veckor vid förtest
  • Kunna följa anvisningar för studiedeltagande
  • Kunna slutföra en hembaserad RMT-kur

Exklusions kriterier:

  • Neurodegenerativa tillstånd (t.ex. stroke, demens) eller annat allvarligt neurologiskt tillstånd som skulle förhindra meningsfullt deltagande i studien enligt bedömning av huvudutredaren
  • Oförmåga att ge ett juridiskt effektivt samtycke
  • Oförmåga att läsa och förstå engelska

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Andningsmuskelträning (RMT)
Försökspersonerna i den experimentella armen kommer att ges en inspiratorisk och expiratorisk RMT-enhet att använda under Duke-baserad och hembaserad RMT-terapi.
Enhet: RMT-terapi med modifierad RMT-enhet
Övningarna som tillhandahålls av RMT-enheten är avsedda att stärka andningsmusklerna.
Sham Comparator: Sham-RMT
Försökspersoner i kontrollarmen kommer att ges en inspiratorisk och expiratorisk skenanordning och kommer att slutföra Duke-baserad och hembaserad sken-RMT-terapi.
Enhet: Sham-RMT-terapi med modifierad RMT-enhet
Övningarna som tillhandahålls av den modifierade Sham-RMT-enheten är inte avsedda att stärka andningsmusklerna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i andningsstyrka
Tidsram: baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Jämförelse mellan RMT och sham-RMT av maximalt inandningstryck (MIP). Ändra förtest till posttest är primärt mått (baslinje till 12 veckor).
baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Genomförbarheten av sham-RMT, mätt med programefterlevnad
Tidsram: 12 veckor
Uppmätt som programefterlevnad (bra anses vara större än eller lika med 80%). Hjälper till att avgöra om en framtida effektprövning är motiverad och om sham-RMT kan vara ett bra kontrollvillkor för en framtida prövning.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i maximalt utandningstryck (MEP)
Tidsram: baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Ändra förtest till posttest
baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Förändring i 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Ändra förtest till posttest
baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Ändring av skalan för gång, trappor, gower och stol (GSGC).
Tidsram: baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Ändra förtest till posttest
baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Förändring i peak host flow (PCF)
Tidsram: baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Ändra förtest till posttest
baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Förändring i Rasch-byggda Pompe-specifika aktivitetsresultat (R-Pact)
Tidsram: baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Ändra förtest till posttest
baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
Förändring av membranets tjocklek
Tidsram: baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader
ändra förtest till posttest
baslinje, 12 veckor, 6 månader, 9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Duke University

Samarbetspartners

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Utredare

  • Huvudutredare: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

22 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

17 april 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2016

Första postat (Uppskatta)

16 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera