Ademhalingsspiertraining bij de ziekte van Pompe met L-Onset (LOPD)
29 juli 2019 bijgewerkt door: Duke University
Ademhalingsspiertraining bij de late aanvang van de ziekte van Pompe
Deze studie wordt uitgevoerd om de effecten van respiratoire spiertraining (RMT) te testen bij patiënten met de late ziekte van Pompe (LOPD) die zwakte van hun ademhalingsspieren hebben.
De resultaten van deze studie zullen helpen bij het ontwerpen van toekomstige onderzoeksstudies over RMT in LOPD.
De doelen van deze studie zijn om te beslissen of sham-RMT een bruikbare controleconditie is voor RMT en om de beste manieren te kiezen om de gezondheidsvoordelen van RMT bij LOPD te meten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
22
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥ 18 jaar
- Diagnose van LOPD
- Op enzymvervangingstherapie gedurende ≥ 26 weken bij pretest
- In staat zijn om aanwijzingen voor studiedeelname op te volgen
- In staat om een thuisgebaseerd RMT-regime te voltooien
Uitsluitingscriteria:
- Neurodegeneratieve aandoeningen (bijv. beroerte, dementie) of een andere ernstige neurologische aandoening die zinvolle deelname aan het onderzoek verhindert, zoals bepaald naar goeddunken van de hoofdonderzoeker
- Onvermogen om rechtsgeldige toestemming te geven
- Onvermogen om Engels te lezen en te begrijpen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ademhalingsspiertraining (RMT)
Proefpersonen in de experimentele arm krijgen een inspiratoir en expiratoir RMT-apparaat om te gebruiken tijdens Duke-based en home-based RMT-therapie.
|
De oefeningen van het RMT-apparaat zijn bedoeld om de ademhalingsspieren te versterken.
|
|
Sham-vergelijker: Sham-RMT
Proefpersonen in de controle-arm krijgen een inspiratoir en expiratoir sham-apparaat en zullen op Duke gebaseerde en home-based sham-RMT-therapie voltooien.
|
De oefeningen die door het Sham-RMT-gemodificeerde apparaat worden geleverd, zijn niet bedoeld om de ademhalingsspieren te versterken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in ademhalingskracht
Tijdsspanne: baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
RMT naar sham-RMT vergelijking van maximale inspiratiedruk (MIP).
Verander pretest naar posttest is primaire maatstaf (baseline naar 12 weken).
|
baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
|
Haalbaarheid van sham-RMT, zoals gemeten door naleving van het programma
Tijdsspanne: 12 weken
|
Zoals gemeten aan de hand van programma-adherentie (goed wordt beschouwd als meer dan of gelijk aan 80%).
Helpt bepalen of een toekomstige werkzaamheidsstudie gerechtvaardigd is en of sham-RMT een goede controleconditie kan zijn voor een toekomstige studie.
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in maximale expiratoire druk (MEP)
Tijdsspanne: baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
Wijzig pretest in posttest
|
baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
|
Verandering in looptest van 6 minuten (6MWT)
Tijdsspanne: baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
Wijzig pretest in posttest
|
baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
|
Verandering in Gait, Stairs, Gower en Chair (GSGC) schaal
Tijdsspanne: baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
Wijzig pretest in posttest
|
baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
|
Verandering in piekhoeststroom (PCF)
Tijdsspanne: baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
Wijzig pretest in posttest
|
baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
|
Verandering in door Rasch gebouwde Pompe-specifieke activiteitsscore (R-PAct)
Tijdsspanne: baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
Wijzig pretest in posttest
|
baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
|
Verandering in diafragmadikte
Tijdsspanne: baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
verander pretest in posttest
|
baseline, 12 weken, 6 maanden, 9 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 februari 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 oktober 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 april 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 juni 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 juni 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
16 juni 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 juli 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 juli 2019
Laatst geverifieerd
1 juli 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Glycogeenstapelingsziekte Type II
- Glycogeenstapelingsziekte
Andere studie-ID-nummers
- Pro00068728
- 1R21AR069880-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .