Entrenamiento de los músculos respiratorios en la enfermedad de Pompe de inicio L (LOPD)
29 de julio de 2019 actualizado por: Duke University
Entrenamiento de los músculos respiratorios en la enfermedad de Pompe de aparición tardía
Este estudio se realiza para probar los efectos del entrenamiento de los músculos respiratorios (RMT) en pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD) que tienen debilidad en los músculos respiratorios.
Los resultados de este estudio ayudarán a diseñar futuros estudios de investigación sobre RMT en LOPD.
Los objetivos de este estudio son decidir si la RMT simulada es una condición de control útil para la RMT y elegir las mejores formas de medir los beneficios para la salud de la RMT en la LOPD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años
- Diagnóstico de LOPD
- En terapia de reemplazo enzimático durante ≥ 26 semanas antes de la prueba
- Capaz de seguir instrucciones para participar en el estudio.
- Capaz de completar un régimen de RMT en el hogar
Criterio de exclusión:
- Condiciones neurodegenerativas (p. accidente cerebrovascular, demencia) u otra afección neurológica grave que impediría una participación significativa en el estudio según lo determine el investigador principal.
- Incapacidad para dar consentimiento legalmente efectivo
- Incapacidad para leer y entender inglés.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Entrenamiento de los músculos respiratorios (RMT)
A los sujetos en el brazo experimental se les dará un dispositivo RMT inspiratorio y espiratorio para usar durante la terapia RMT basada en Duke y en el hogar.
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Los ejercicios proporcionados por el dispositivo RMT están destinados a fortalecer los músculos respiratorios.
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Comparador falso: Sham-RMT
Los sujetos en el brazo de control recibirán un dispositivo simulado inspiratorio y espiratorio y completarán la terapia RMT simulada basada en Duke y en el hogar.
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Los ejercicios proporcionados por el dispositivo modificado Sham-RMT no están destinados a fortalecer los músculos respiratorios.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la fuerza respiratoria
Periodo de tiempo: línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Comparación de RMT a Sham-RMT de presiones inspiratorias máximas (MIP).
Cambiar la prueba previa a la prueba posterior es la medida principal (línea de base a 12 semanas).
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línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Viabilidad de la RMT simulada, medida por la adherencia al programa
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Medida por la adherencia al programa (se considera buena mayor o igual al 80%).
Ayuda a determinar si se justifica un ensayo de eficacia futuro y si la RMT simulada puede ser una buena condición de control para un ensayo futuro.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en las presiones espiratorias máximas (MEP)
Periodo de tiempo: línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambiar la prueba previa a la prueba posterior
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línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambiar la prueba previa a la prueba posterior
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línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambio en la escala de marcha, escaleras, Gower y silla (GSGC)
Periodo de tiempo: línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambiar la prueba previa a la prueba posterior
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línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambio en el flujo máximo de tos (PCF)
Periodo de tiempo: línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambiar la prueba previa a la prueba posterior
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línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambio en la puntuación de actividad específica de Pompe construida por Rasch (R-PAct)
Periodo de tiempo: línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambiar la prueba previa a la prueba posterior
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línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Cambio en el espesor del diafragma
Periodo de tiempo: línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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cambiar pretest a postest
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línea base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de febrero de 2017
Finalización primaria (Actual)
22 de octubre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
17 de abril de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de junio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de julio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2019
Última verificación
1 de julio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
Otros números de identificación del estudio
- Pro00068728
- 1R21AR069880-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .