Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hengityslihasten harjoittelu L-onset Pompen taudissa (LOPD)

maanantai 29. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Duke University

Hengityslihasharjoittelu myöhään alkaneessa Pompen taudissa

Tämä tutkimus tehdään hengityslihasharjoittelun (RMT) vaikutusten testaamiseksi potilailla, joilla on myöhään alkava Pompen tauti (LOPD), joilla on hengityslihasten heikkous. Tämän tutkimuksen tulokset auttavat suunnittelemaan tulevia tutkimuksia RMT:stä LOPD:ssä. Tämän tutkimuksen tavoitteena on päättää, onko vale-RMT hyödyllinen kontrolliehto RMT:lle ja valita parhaat tavat mitata RMT:n terveyshyötyjä LOPD:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • LOPD:n diagnoosi
  • Entsyymikorvaushoidossa ≥ 26 viikon ajan esikokeessa
  • Pystyy noudattamaan opintoihin osallistumisohjeita
  • Pystyy suorittamaan kotipohjaisen RMT-ohjelman

Poissulkemiskriteerit:

  • Neurodegeneratiiviset sairaudet (esim. aivohalvaus, dementia) tai muu vakava neurologinen sairaus, joka estäisi mielekkään osallistumisen tutkimukseen päätutkijan harkinnan mukaan
  • Kyvyttömyys antaa laillisesti tehokasta suostumusta
  • Kyvyttömyys lukea ja ymmärtää englantia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hengityslihasten harjoittelu (RMT)
Koehenkilöille annetaan sisäänhengitys- ja uloshengitys-RMT-laite käytettäväksi Duke-pohjaisen ja kotipohjaisen RMT-hoidon aikana.
Laite: RMT-hoito modifioidulla RMT-laitteella
RMT-laitteen harjoitukset on tarkoitettu hengityslihasten vahvistamiseen.
Huijausvertailija: Sham-RMT
Kontrollihaaran koehenkilöille annetaan sisäänhengitys- ja uloshengitysväline, ja he suorittavat Duke-pohjaisen ja kotipohjaisen vale-RMT-hoidon.
Laite: Vale-RMT-hoito modifioidulla RMT-laitteella
Sham-RMT-muokatun laitteen harjoituksia ei ole tarkoitettu hengityslihasten vahvistamiseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hengitysvoimassa
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Maksimihengityspaineiden (MIP) vertailu RMT:stä vale-RMT:hen. Ennakkotestin muuttaminen jälkitestiksi on ensisijainen toimenpide (perustilanne 12 viikkoon).
lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Vale-RMT:n toteutettavuus mitattuna ohjelman noudattamisella
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Ohjelman sitoutumisella mitattuna (hyväksi katsotaan olevan suurempi tai yhtä suuri kuin 80 %). Auttaa määrittämään, onko tuleva tehokkuuskoe aiheellinen ja voiko vale-RMT olla hyvä kontrolliehto tulevalle kokeelle.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos maksimiuloshengityspaineissa (MEP)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Vaihda ennakkotesti jälkitestiksi
lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Muutos 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Vaihda ennakkotesti jälkitestiksi
lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Muutos kävely-, portaiden-, kulkija- ja tuoliasteikossa (GSGC).
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Vaihda ennakkotesti jälkitestiksi
lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Muutos huippuyskän virtauksessa (PCF)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Vaihda ennakkotesti jälkitestiksi
lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Muutos Raschin rakentamassa Pompe-kohtaisessa aktiivisuuspisteessä (R-PAct)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Vaihda ennakkotesti jälkitestiksi
lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
Kalvon paksuuden muutos
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta
vaihda esitesti jälkitestiksi
lähtötaso, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 9 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Duke University

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. helmikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 22. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 16. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa