L 型庞贝病 (LOPD) 的呼吸肌训练
2019年7月29日 更新者：Duke University
迟发性庞贝病的呼吸肌训练
这项研究旨在测试呼吸肌训练 (RMT) 对呼吸肌无力的迟发性庞贝病 (LOPD) 患者的影响。
本研究的结果将有助于设计关于 LOPD 中 RMT 的未来研究。
本研究的目的是确定假 RMT 是否是 RMT 的有用控制条件，并选择最佳方法来衡量 RMT 在 LOPD 中的健康益处。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 18 岁
- LOPD的诊断
- 预测试时接受酶替代疗法≥ 26 周
- 能够按照学习参与的指示
- 能够完成以家庭为基础的 RMT 方案
排除标准：
- 神经退行性疾病（例如 中风、痴呆症）或其他严重的神经系统疾病，这些疾病会阻止有意义的研究参与（由主要研究者自行决定）
- 无法给予具有法律效力的同意
- 无法阅读和理解英语
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：呼吸肌训练 (RMT)
实验组中的受试者将获得吸气和呼气 RMT 装置，以在基于杜克和家庭的 RMT 治疗期间使用。
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RMT 设备提供的练习旨在加强呼吸肌。
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假比较器：假RMT
对照组中的受试者将获得吸气和呼气假装置，并将完成基于杜克和家庭的假 RMT 治疗。
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Sham-RMT 改良设备提供的练习并非旨在加强呼吸肌。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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呼吸强度变化
大体时间：基线、12周、6个月、9个月
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RMT 与最大吸气压力 (MIP) 的假 RMT 比较。
将前测更改为后测是主要措施（基线至 12 周）。
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基线、12周、6个月、9个月
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假 RMT 的可行性，通过项目依从性来衡量
大体时间：12周
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通过计划依从性衡量（良好被认为大于或等于 80%）。
帮助确定是否有必要进行未来的功效试验，以及假 RMT 是否可能是未来试验的良好控制条件。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大呼气压力 (MEP) 的变化
大体时间：基线、12周、6个月、9个月
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将前测更改为后测
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基线、12周、6个月、9个月
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6 分钟步行测试 (6MWT) 的变化
大体时间：基线、12周、6个月、9个月
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将前测更改为后测
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基线、12周、6个月、9个月
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步态、楼梯、高尔和椅子 (GSGC) 量表的变化
大体时间：基线、12周、6个月、9个月
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将前测更改为后测
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基线、12周、6个月、9个月
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咳嗽峰流量 (PCF) 的变化
大体时间：基线、12周、6个月、9个月
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将前测更改为后测
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基线、12周、6个月、9个月
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Rasch 构建的 Pompe 特定活动分数 (R-PAct) 的变化
大体时间：基线、12周、6个月、9个月
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将前测更改为后测
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基线、12周、6个月、9个月
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隔膜厚度的变化
大体时间：基线、12周、6个月、9个月
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将前测改为后测
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基线、12周、6个月、9个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Harrison Jones, PhD、Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月2日
初级完成 (实际的)
2018年10月22日
研究完成 (实际的)
2019年4月17日
研究注册日期
首次提交
2016年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月13日
首次发布 (估计)
2016年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年7月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年7月29日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Pro00068728
- 1R21AR069880-01 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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