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Entraînement des muscles respiratoires dans la maladie de Pompe L-Onset (LOPD)

29 juillet 2019 mis à jour par: Duke University

Entraînement des muscles respiratoires dans la maladie de Pompe tardive

Cette étude est en cours pour tester les effets de l'entraînement des muscles respiratoires (RMT) chez les patients atteints de la maladie de Pompe tardive (LOPD) qui ont une faiblesse de leurs muscles respiratoires. Les résultats de cette étude aideront à concevoir de futures études de recherche sur la RMT dans la LOPD. Les objectifs de cette étude sont de décider si le simulacre de RMT est une condition de contrôle utile pour le RMT et de choisir les meilleurs moyens de mesurer les avantages pour la santé du RMT dans la LOPD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 18 ans
  • Diagnostic de LOPD
  • Sous traitement enzymatique substitutif pendant ≥ 26 semaines au pré-test
  • Capable de suivre les instructions pour la participation à l'étude
  • Capable de suivre un régime RMT à domicile

Critère d'exclusion:

  • Conditions neurodégénératives (par ex. accident vasculaire cérébral, démence) ou autre affection neurologique grave qui empêcherait une participation significative à l'étude, telle que déterminée à la discrétion de l'investigateur principal
  • Impossibilité de donner un consentement juridiquement valable
  • Incapacité à lire et à comprendre l'anglais

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Entraînement des muscles respiratoires (RMT)
Les sujets du groupe expérimental recevront un dispositif RMT inspiratoire et expiratoire à utiliser pendant la thérapie RMT basée sur Duke et à domicile.
Dispositif: Thérapie RMT utilisant un appareil RMT modifié
Les exercices fournis par l'appareil RMT sont destinés à renforcer les muscles respiratoires.
Comparateur factice: Sham-RMT
Les sujets du groupe témoin recevront un appareil fictif inspiratoire et expiratoire et suivront une thérapie fictive RMT basée sur Duke et à domicile.
Dispositif: Thérapie fictive RMT utilisant un dispositif RMT modifié
Les exercices fournis par l'appareil modifié Sham-RMT ne sont pas destinés à renforcer les muscles respiratoires.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la force respiratoire
Délai: ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Comparaison RMT à simulacre-RMT des pressions inspiratoires maximales (MIP). Passer du prétest au post-test est la mesure principale (de base à 12 semaines).
ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Faisabilité du Sham-RMT, telle que mesurée par l'adhésion au programme
Délai: 12 semaines
Tel que mesuré par l'adhésion au programme (bon est considéré comme supérieur ou égal à 80 %). Aide à déterminer si un futur essai d'efficacité est justifié et si le simulacre de RMT peut être une bonne condition de contrôle pour un futur essai.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des pressions expiratoires maximales (MEP)
Délai: ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Passer du prétest au posttest
ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Modification du test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Passer du prétest au posttest
ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Échelle de changement de marche, d'escalier, de marche et de chaise (GSGC)
Délai: ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Passer du prétest au posttest
ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Modification du débit maximal de toux (PCF)
Délai: ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Passer du prétest au posttest
ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Modification du score d'activité spécifique à Pompe construit par Rasch (R-PACt)
Délai: ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Passer du prétest au posttest
ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
Modification de l'épaisseur du diaphragme
Délai: ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois
changer le pré-test en post-test
ligne de base, 12 semaines, 6 mois, 9 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Duke University

Collaborateurs

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

22 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

17 avril 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2016

Première publication (Estimation)

16 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juillet 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2019

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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