Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Respiratorisk muskeltrening ved L-Onset Pompe Disease (LOPD)

29. juli 2019 oppdatert av: Duke University

Respiratorisk muskeltrening ved sent-debut Pompe-sykdom

Denne studien blir gjort for å teste effekten av respiratorisk muskeltrening (RMT) hos pasienter med sent-debut Pompe Disease (LOPD) som har svake pustemuskler. Resultatene av denne studien vil bidra til å designe fremtidige forskningsstudier om RMT i LOPD. Målet med denne studien er å avgjøre om sham-RMT er en nyttig kontrollbetingelse for RMT og å velge de beste måtene å måle helsegevinstene av RMT ved LOPD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Diagnose av LOPD
  • På enzymerstatningsbehandling i ≥ 26 uker ved pretest
  • Kunne følge instrukser for studiedeltakelse
  • Kunne fullføre en hjemmebasert RMT-kur

Ekskluderingskriterier:

  • Nevrodegenerative tilstander (f.eks. hjerneslag, demens) eller andre alvorlige nevrologiske tilstander som ville forhindre meningsfull studiedeltakelse som bestemt etter hovedforskerens skjønn
  • Manglende evne til å gi et juridisk effektivt samtykke
  • Manglende evne til å lese og forstå engelsk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Respiratorisk muskeltrening (RMT)
Forsøkspersoner i den eksperimentelle armen vil få en inspiratorisk og ekspiratorisk RMT-enhet som skal brukes under Duke-basert og hjemmebasert RMT-terapi.
Enhet: RMT-terapi med modifisert RMT-enhet
Øvelsene som tilbys av RMT-enheten er ment å styrke pustemusklene.
Sham-komparator: Sham-RMT
Pasienter i kontrollarmen vil få en inspiratorisk og ekspiratorisk sham-enhet og vil fullføre Duke-basert og hjemmebasert sham-RMT-terapi.
Enhet: Sham-RMT-terapi ved bruk av modifisert RMT-enhet
Øvelsene som tilbys av den modifiserte Sham-RMT-enheten er ikke ment å styrke pustemusklene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i respirasjonsstyrke
Tidsramme: baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
RMT til sham-RMT sammenligning av maksimalt inspirasjonstrykk (MIP). Endre pretest til posttest er primærmål (grunnlinje til 12 uker).
baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Gjennomførbarhet av sham-RMT, målt ved programoverholdelse
Tidsramme: 12 uker
Målt ved programoverholdelse (godt anses som større enn eller lik 80%). Hjelper med å avgjøre om en fremtidig effektstudie er berettiget og om sham-RMT kan være en god kontrollbetingelse for en fremtidig studie.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endre pretest til posttest
baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endring i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endre pretest til posttest
baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endring i skalaen Gait, Stairs, Gower og Chair (GSGC).
Tidsramme: baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endre pretest til posttest
baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endring i maksimal hostestrøm (PCF)
Tidsramme: baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endre pretest til posttest
baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endring i Rasch-bygde Pompe-spesifikke aktivitetspoeng (R-Pact)
Tidsramme: baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endre pretest til posttest
baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
Endring i diafragmatykkelse
Tidsramme: baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder
endre pretest til posttest
baseline, 12 uker, 6 måneder, 9 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Duke University

Samarbeidspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

22. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

17. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

16. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på RMT-terapi med modifisert RMT-enhet

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere