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Treinamento Muscular Respiratório na Doença de Pompe L-Onset (LOPD)

29 de julho de 2019 atualizado por: Duke University

Treinamento Muscular Respiratório na Doença de Pompe de Início Tardio

Este estudo está sendo realizado para testar os efeitos do treinamento muscular respiratório (RMT) em pacientes com doença de Pompe de início tardio (LOPD) que apresentam fraqueza nos músculos respiratórios. Os resultados deste estudo ajudarão a projetar estudos de pesquisa futuros sobre RMT em LOPD. Os objetivos deste estudo são decidir se o sham-RMT é uma condição de controle útil para RMT e escolher as melhores maneiras de medir os benefícios de saúde do RMT em LOPD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥ 18 anos
  • Diagnóstico de LOPD
  • Em terapia de reposição enzimática por ≥ 26 semanas no pré-teste
  • Capaz de seguir as instruções para a participação no estudo
  • Capaz de completar um regime de RMT domiciliar

Critério de exclusão:

  • Condições neurodegenerativas (por exemplo, acidente vascular cerebral, demência) ou outra condição neurológica grave que impediria a participação significativa no estudo, conforme determinado a critério do investigador principal
  • Incapacidade de dar consentimento legalmente eficaz
  • Incapacidade de ler e entender inglês

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Treinamento Muscular Respiratório (RMT)
Os indivíduos no braço experimental receberão um dispositivo RMT inspiratório e expiratório para usar durante a terapia RMT domiciliar e baseada em Duke.
Dispositivo: Terapia RMT usando dispositivo RMT modificado
Os exercícios fornecidos pelo aparelho RMT destinam-se a fortalecer os músculos respiratórios.
Comparador Falso: Sham-RMT
Os indivíduos no braço de controle receberão um dispositivo simulado inspiratório e expiratório e concluirão a terapia simulada de RMT baseada em Duke e domiciliar.
Dispositivo: Terapia Sham-RMT usando dispositivo RMT modificado
Os exercícios fornecidos pelo dispositivo modificado Sham-RMT não se destinam a fortalecer os músculos respiratórios.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na força respiratória
Prazo: linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Comparação RMT para sham-RMT das pressões inspiratórias máximas (MIP). Alterar pré-teste para pós-teste é a medida primária (linha de base para 12 semanas).
linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Viabilidade do sham-RMT, medida pela adesão ao programa
Prazo: 12 semanas
Conforme medido pela adesão ao programa (bom é considerado maior ou igual a 80%). Ajuda a determinar se um estudo de eficácia futuro é garantido e se o sham-RMT pode ser uma boa condição de controle para um estudo futuro.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nas pressões expiratórias máximas (MEP)
Prazo: linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Alterar pré-teste para pós-teste
linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Mudança no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Alterar pré-teste para pós-teste
linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Mudança na escala Gait, Stairs, Gower, and Chair (GSGC)
Prazo: linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Alterar pré-teste para pós-teste
linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Mudança no pico de fluxo de tosse (PCF)
Prazo: linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Alterar pré-teste para pós-teste
linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Alteração na pontuação de atividade específica de Pompe construída por Rasch (R-PAct)
Prazo: linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Alterar pré-teste para pós-teste
linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
Mudança na espessura do diafragma
Prazo: linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses
mudar pré-teste para pós-teste
linha de base, 12 semanas, 6 meses, 9 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Duke University

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigadores

  • Investigador principal: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2017

Conclusão Primária (Real)

22 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

17 de abril de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de junho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

16 de junho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de julho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de julho de 2019

Última verificação

1 de julho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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