Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Respiratorisk muskeltræning ved L-Onset Pompe Disease (LOPD)

29. juli 2019 opdateret af: Duke University

Åndedrætsmuskeltræning ved sen-debut Pompes sygdom

Denne undersøgelse udføres for at teste virkningerne af respiratorisk muskeltræning (RMT) hos patienter med sent-debuterende Pompe Disease (LOPD), som har svaghed i deres vejrtrækningsmuskler. Resultaterne af denne undersøgelse vil hjælpe med at designe fremtidige forskningsstudier om RMT i LOPD. Målene for denne undersøgelse er at afgøre, om sham-RMT er en nyttig kontrolbetingelse for RMT og at vælge de bedste måder at måle de sundhedsmæssige fordele ved RMT i LOPD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Diagnose af LOPD
  • På enzymerstatningsbehandling i ≥ 26 uger ved prætest
  • Kunne følge anvisninger for studiedeltagelse
  • I stand til at gennemføre en hjemmebaseret RMT-kur

Ekskluderingskriterier:

  • Neurodegenerative tilstande (f. slagtilfælde, demens) eller anden alvorlig neurologisk tilstand, der ville forhindre meningsfuld deltagelse i undersøgelsen, som bestemt efter hovedforskerens skøn
  • Manglende evne til at give et juridisk effektivt samtykke
  • Manglende evne til at læse og forstå engelsk

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Respiratorisk muskeltræning (RMT)
Forsøgspersoner i den eksperimentelle arm vil få en inspiratorisk og eksspiratorisk RMT-anordning til brug under Duke-baseret og hjemmebaseret RMT-terapi.
Enhed: RMT-terapi ved hjælp af modificeret RMT-enhed
Øvelserne fra RMT-apparatet er beregnet til at styrke vejrtrækningsmusklerne.
Sham-komparator: Sham-RMT
Forsøgspersoner i kontrolarmen vil få en inspiratorisk og ekspiratorisk sham-enhed og vil fuldføre Duke-baseret og hjemmebaseret sham-RMT-terapi.
Enhed: Sham-RMT-terapi ved hjælp af modificeret RMT-enhed
Øvelserne leveret af den Sham-RMT modificerede enhed er ikke beregnet til at styrke vejrtrækningsmusklerne.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i respirationsstyrke
Tidsramme: baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
RMT til sham-RMT sammenligning af maksimale inspiratoriske tryk (MIP). Skift prætest til posttest er primært mål (baseline til 12 uger).
baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Gennemførligheden af ​​sham-RMT, målt ved programoverholdelse
Tidsramme: 12 uger
Målt ved programoverholdelse (godt anses for at være større end eller lig med 80%). Hjælper med at afgøre, om et fremtidigt effektforsøg er berettiget, og om sham-RMT kan være en god kontrolbetingelse for et fremtidigt forsøg.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Skift fortest til posttest
baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Ændring i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Skift fortest til posttest
baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Ændring i skalaen Gait, Stairs, Gower og Chair (GSGC).
Tidsramme: baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Skift fortest til posttest
baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Ændring i peak hosteflow (PCF)
Tidsramme: baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Skift fortest til posttest
baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Ændring i Rasch-bygget Pompe-specifik aktivitetsscore (R-Pact)
Tidsramme: baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Skift fortest til posttest
baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
Ændring i membrantykkelse
Tidsramme: baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder
ændre prætest til posttest
baseline, 12 uger, 6 måneder, 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Duke University

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2016

Først opslået (Skøn)

16. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00068728
  • 1R21AR069880-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med RMT-terapi ved hjælp af modificeret RMT-enhed

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner