36 か月を超えて治療した遅発性ポンペ病の長期転帰 (STIG-ポンペ-研究) (STIG)
2021年2月5日 更新者：Prof. Dr. Benedikt Schoser、LMU Klinikum
36か月を超えて治療した遅発性ポンペ病の長期転帰
36 か月を超えて治療した遅発性ポンペ病の長期転帰 (ATBIG-Pompe-Study)、遅発性ポンペ病と診断された 8 歳以上の被験者を対象とした多施設、多国籍、縦断的、非介入的観察研究100人の被験者を対象に、筋肉および呼吸機能の観点から臨床的進行、およびアルグルコシダーゼ アルファで36か月以上治療された臨床症状を理解するためのデータを遡及的および前向きに収集しています。
調査の概要
詳細な説明
遅発性ポンペ病の症状と経過は、古典的な乳児型よりもはるかに予測しにくいです。
骨格筋機能が急速に悪化して歩行不能や呼吸不全に陥る患者もいますが、それほど急速に進行しない患者もいます。
したがって、長期的には、骨格筋と肺機能の治療に対する反応はさらに不安定になります。
したがって、満たされていない臨床ニーズは、8 歳以上の遅発性ポンペ病患者における rhGAA 酵素補充療法 (ERT) の長期データの収集と分析です。
私たちの研究者主導の研究の主な目標は、ERT 治療の 36 か月を超えて 10 年間までの長期転帰データについて決定的な洞察を得ることです。
さらに、ゲノムおよびRNA配列による遺伝子修飾子の検索（この提案の一部ではありません）を含む将来のバイオマーカー研究のために、すべての患者から生体サンプルを収集します。
この研究は、臨床医や研究者に長期治療中の遅発性ポンペ病についての理解を深め、遅発性ポンペ病に罹患しているすべての患者だけでなく、関連疾患を持つ個人や家族の利益となる可能性があります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
112
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Sicily
-
Messina、Sicily、イタリア、98125
- 5. Department of Clinical and Experimental Medicine, Reference Center for Rare Neuromuscular Disorders, University of Messina, Italy
-
-
-
-
Bavaria
-
Munich、Bavaria、ドイツ、80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
-
-
-
Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital Taipei
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
8歳以上の遅発性ポンペ患者で、少なくとも36か月のグルコシアーゼアルファ治療を受けている
説明
包含基準:
- 8歳以上の遅発性ポンペ患者。
- 患者は、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
- 患者（および患者が 18 歳未満の場合は患者の法的保護者）は、臨床プロトコルに従う能力を持っていなければなりません。
- 36 か月を超える長期の Myozyme 治療。
- 既知の GAA 遺伝子型。
- GAA 活性 (乾燥血斑検査またはその他の方法)。
除外基準:
- - 患者は、Myozyme または他の治療法を使用した別の臨床研究に同時に参加しています。
- 研究者の意見では、患者は研究の要件を遵守することができません。
- 患者は、臨床的に重大な心血管疾患、肝臓疾患、肺疾患、神経疾患、腎臓疾患、またはその他の病状、重篤な併発疾患、または酌量すべき事情を含む、臨床的に重大な器質的疾患（ポンペ病に関連する症状を除く）を患っている。研究者の意見により、研究への参加が妨げられたり、生存率が低下する可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
筋肉機能の変化
時間枠：12ヶ月
|
ポンペ病患者の筋機能の経時的変化の程度を評価する。
研究の0、6、12か月間の6分間歩行テスト（通常6分で600メートル）の変化率（%）
|
12ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
生存、死亡および死亡理由に関するデータ収集
時間枠：12ヶ月
|
全研究期間中の生存、死亡および死亡理由に関するデータ収集
|
12ヶ月
|
|
努力肺活量（FVC）の変化
時間枠：12ヶ月
|
ポンペ病患者における経時的な肺機能の変化の程度を、研究の0、6、12か月間の座位と仰向けの体位におけるFVCの%変化によって評価します。
|
12ヶ月
|
|
最低吸気圧（MIP）の変化
時間枠：12ヶ月
|
ポンペ病患者の肺機能の経時的変化の程度を評価するには: 研究の 0、6、12 か月間の最小吸気圧の変化率 (%)
|
12ヶ月
|
|
最大呼気圧力（MEP）の変化
時間枠：12ヶ月
|
ポンペ病患者における経時的な肺機能の変化の程度を評価するため、研究の0、6、12か月間の最大呼気圧力の変化率(%)
|
12ヶ月
|
|
歩行能力の喪失の変化
時間枠：12ヶ月
|
研究開始から12か月の時点で歩行能力を失った患者の割合（%）
|
12ヶ月
|
|
Medical Research Council (MRC) の筋力スケールの変更
時間枠：12ヶ月
|
5 ポイント MRC に変化が見られた患者の割合 (研究の 12 か月時点のスケール データ)
|
12ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Benedikt Schoser, MD、Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年6月1日
一次修了 (実際)
2019年12月31日
研究の完了 (実際)
2020年12月31日
試験登録日
最初に提出
2016年6月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年7月5日
最初の投稿 (見積もり)
2016年7月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年2月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年2月5日
最終確認日
2021年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Po001-STIG
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
患者は研究終了後に独自のデータセットを取得する権利を有します
IPD 共有時間枠
以下のリンクにある出版物からオープンアクセスできます
IPD 共有アクセス基準
オープンアクセス
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
- CSR
試験データ・資料
-
臨床研究報告書
情報コメント：全研究報告書のオープンアクセスは、Journal of Neurology の上記 Web ページからダウンロードできます。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。