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Langzeitergebnisse bei spät einsetzender Morbus Pompe, die länger als 36 Monate behandelt wurden (STIG-Pompe-Studie) (STIG)

5. Februar 2021 aktualisiert von: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum

Langzeitergebnisse bei spät einsetzender Morbus Pompe, die länger als 36 Monate behandelt wurden

Langzeitergebnisse bei spät einsetzendem Morbus Pompe, der länger als 36 Monate behandelt wurde (ATBIG-Pompe-Studie), eine multizentrische, multinationale, longitudinale, nicht-interventionelle Beobachtungsstudie an Probanden im Alter von mindestens 8 Jahren, bei denen ein spät auftretendes Morbus Pompe diagnostiziert wurde sammelt retrospektiv und prospektiv Daten, um den klinischen Verlauf in Bezug auf Muskel- und Atemfunktion sowie klinische Symptome zu verstehen, die über einen Zeitraum von mehr als 36 Monaten bei 100 Probanden mit Alglucosidase alfa behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Erscheinungsbild und der Verlauf des spät einsetzenden Morbus Pompe sind weitaus weniger vorhersehbar als bei der klassischen infantilen Form. Bei einigen Patienten kommt es zu einer raschen Verschlechterung der Skelettmuskelfunktion, die zu einem Verlust der Gehfähigkeit und Atemversagen führt, während bei anderen Patienten der Krankheitsverlauf weniger schnell voranschreitet. Langfristig kommt es daher zu einem unregelmäßigeren Ansprechen der Skelettmuskulatur und der Lungenfunktion auf die Behandlung. Daher besteht ein ungedeckter klinischer Bedarf in der Sammlung und Analyse von Langzeitdaten der rhGAA-Enzymersatztherapie (ERT) bei Patienten mit spätem Morbus Pompe im Alter von 8 Jahren und älter. Das Hauptziel unserer von Forschern geleiteten Studie besteht darin, schlüssige Einblicke in Langzeitergebnisdaten über 36 Monate bis zu 10 Jahre ERT-Behandlung zu gewinnen. Darüber hinaus werden wir biologische Proben von allen Patienten für eine zukünftige Biomarker-Studie sammeln, einschließlich der Suche nach Genmodifikatoren nach Genom und RNA-Sequenz (nicht Teil dieses Vorschlags). Diese Studie könnte Klinikern und Forschern ein besseres Verständnis des spät einsetzenden Morbus Pompe unter Langzeitbehandlung vermitteln, zum Nutzen aller Patienten, die von Morbus Pompe im Spätstadium betroffen sind, sowie Einzelpersonen und Familien mit damit verbundenen Krankheiten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

112

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
  • Italien
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italien, 98125
        • 5. Department of Clinical and Experimental Medicine, Reference Center for Rare Neuromuscular Disorders, University of Messina, Italy
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital Taipei

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit spätem Krankheitsverlauf im Pompe-Syndrom, älter als 8 Jahre, mit mindestens 36-monatiger Behandlung mit Glucosiase alfa

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pompe-Patienten mit spätem Krankheitsverlauf, älter als 8 Jahre.
  • Der Patient ist bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Patient (und sein Erziehungsberechtigter, wenn der Patient unter 18 Jahre alt ist) muss in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten.
  • Langzeitbehandlung mit Myozyme über 36 Monate hinaus.
  • Bekannter GAA-Genotyp.
  • GAA-Aktivität (Trockenbluttest oder andere Methoden).

Ausschlusskriterien:

  • - Der Patient nimmt gleichzeitig an einer anderen klinischen Studie mit Myozyme oder einer anderen Behandlung teil.
  • Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.
  • Der Patient leidet an einer klinisch bedeutsamen organischen Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Pompe), einschließlich einer klinisch bedeutsamen Herz-Kreislauf-, Leber-, Lungen-, neurologischen oder Nierenerkrankung, oder an einer anderen medizinischen Erkrankung, einer schwerwiegenden interkurrenten Erkrankung oder einem mildernden Umstand, der in der Die Meinung des Prüfarztes schließt die Teilnahme an der Studie aus oder verringert möglicherweise die Überlebensrate.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Muskelfunktion
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung des Ausmaßes der Veränderung der Muskelfunktion im Laufe der Zeit bei Patienten mit Morbus Pompe. % Veränderung beim 6-Minuten-Gehtest (normal 600 m in sechs Minuten) zwischen 0, 6 und 12 Monaten der Studie
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Datenerfassung zu Überleben, Tod und Todesursachen
Zeitfenster: 12 Monate
Datenerfassung zu Überleben, Tod und Todesursachen während des gesamten Studienzeitraums
12 Monate
Veränderungen der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung des Ausmaßes der Veränderung der Lungenfunktion im Laufe der Zeit bei Patienten mit Morbus Pompe anhand der prozentualen Veränderung des FVC in sitzender und liegender Körperhaltung zwischen 0, 6 und 12 Monaten der Studie
12 Monate
Änderungen des minimalen Inspirationsdrucks (MIP)
Zeitfenster: 12 Monate
Um den Grad der Veränderung der Lungenfunktion im Laufe der Zeit bei Patienten mit Morbus Pompe zu bewerten: %-Änderung des minimalen Inspirationsdrucks zwischen 0, 6 und 12 Monaten der Studie
12 Monate
Veränderungen des maximalen Ausatmungsdrucks (MEP)
Zeitfenster: 12 Monate
Um den Grad der Veränderung der Lungenfunktion im Laufe der Zeit bei Patienten mit Morbus Pompe zu bewerten, prozentuale Veränderung des maximalen Ausatmungsdrucks zwischen 0, 6 und 12 Monaten der Studie
12 Monate
Veränderungen beim Verlust der Gehfähigkeit
Zeitfenster: 12 Monate
% der Patienten mit Gehfähigkeitsverlust nach 12 Monaten der Studie
12 Monate
Änderungen in der Skala für Muskelkraft des Medical Research Council (MRC).
Zeitfenster: 12 Monate
% der Patienten mit Veränderungen im 5-Punkte-MRC (Skalendaten nach 12 Monaten der Studie).
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LMU Klinikum

Mitarbeiter

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Hauptermittler: Benedikt Schoser, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Po001-STIG

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Patienten haben das Recht, nach Abschluss der Studie einen eigenen Datensatz zu erhalten

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Open Access über den unten angegebenen Link zur Veröffentlichung

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

offener Zugang

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF
  • CSR

Studiendaten/Dokumente

  1. Klinischer Studienbericht
    Informationskommentare: Der vollständige Studienbericht kann im Open Access auf der oben genannten Webseite des Journal of Neurology heruntergeladen werden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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