36개월 이후에 치료한 후기 발병 폼페병의 장기 결과(STIG-Pompe-Study) (STIG)
2021년 2월 5일 업데이트: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
36개월 이상 치료한 후발병 폼페병의 장기적 결과
36개월 이상 치료한 후기 발병 폼페병의 장기 결과(ATBIG-Pompe-Study), 후기 발병 폼페병 진단을 받은 최소 8세 이상의 피험자를 대상으로 한 다기관, 다국적, 종적, 비개입 관찰 연구 100명을 대상으로 36개월 이상 알글루코시다제 알파로 치료한 근육 및 호흡 기능과 임상 증상 측면에서 임상 진행을 이해하기 위해 후향적 및 전향적으로 데이터를 수집합니다.
연구 개요
상세 설명
후기 발병 폼페병의 양상과 경과는 전형적인 영아 형태보다 훨씬 예측하기 어렵습니다.
일부 환자는 보행 상실 및 호흡 부전으로 이어지는 골격근 기능의 급속한 악화를 경험하는 반면 다른 환자는 덜 빠르게 진행됩니다.
따라서 장기적으로 골격근 및 폐 기능 치료에 대한 반응이 더 지속적이지 않습니다.
따라서 미충족 임상 수요는 8세 이상의 후기 발병 폼페병 환자에서 rhGAA 효소 대체 요법(ERT)의 장기 데이터 수집 및 분석입니다.
조사자 주도 연구의 주요 목표는 ERT 치료의 36개월 이상에서 최대 10년까지의 장기 결과 데이터에서 결정적인 통찰력을 얻는 것입니다.
또한 게놈 및 RNA seq(이 제안의 일부가 아님)에 의한 유전자 변형 검색을 포함하여 향후 바이오마커 연구를 위해 모든 환자로부터 생물학적 샘플을 수집할 것입니다.
이 연구는 임상의와 연구자에게 장기간 치료를 받는 후기 발병 폼페병에 대한 더 나은 이해를 제공하여 후기 발병 폼페병에 영향을 받는 모든 환자와 관련 질병이 있는 개인 및 가족에게 도움이 될 수 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
112
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital Taipei
-
-
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, 독일, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
-
-
Sicily
-
Messina, Sicily, 이탈리아, 98125
- 5. Department of Clinical and Experimental Medicine, Reference Center for Rare Neuromuscular Disorders, University of Messina, Italy
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
글루코시아제 알파 치료를 최소 36개월 이상 받은 8세 이상의 후기 발병 폼페병 환자
설명
포함 기준:
- 8세 이상의 후기 발병 폼페병 환자.
- 환자는 서명된 사전 동의를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.
- 환자(및 환자가 18세 미만인 경우 환자의 법적 보호자)는 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
- 36개월 이상의 장기 Myozyme 치료.
- 알려진 GAA 유전자형.
- GAA 활동(마른 혈반 검사 또는 기타 방법).
제외 기준:
- - 환자가 Myozyme 또는 기타 치료를 사용하는 다른 임상 연구에 동시에 참여하고 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 환자가 연구 요건을 준수할 수 없습니다.
- 환자가 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐, 신경계, 신장 질환 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질환 또는 참작할 수 있는 상황을 포함하여 임상적으로 유의한 기질적 질병(폼페병과 관련된 증상은 제외)을 가지고 있습니다. 조사자의 의견, 연구 참여를 배제하거나 잠재적으로 생존을 감소시킵니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
근육 기능의 변화
기간: 12 개월
|
폼페병 환자의 시간 경과에 따른 근육 기능 변화 정도를 평가합니다.
연구 0, 6, 12개월 사이에 6분 보행 테스트(6분 동안 정상 600m)의 % 변화
|
12 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
생존, 사망 및 사망 원인에 대한 데이터 수집
기간: 12 개월
|
전체 연구 기간 동안 생존, 사망 및 사망 원인에 대한 데이터 수집
|
12 개월
|
|
강제 폐활량(FVC)의 변화
기간: 12 개월
|
연구 0, 6, 12개월 사이에 앉은 자세와 바로 누운 자세에서 FVC의 % 변화로 폼페병 환자의 시간 경과에 따른 폐 기능 변화 정도를 평가하기 위해
|
12 개월
|
|
최소 흡기압(MIP)의 변화
기간: 12 개월
|
폼페병 환자의 시간 경과에 따른 폐 기능 변화 정도를 평가하기 위해: 연구 0, 6, 12개월 사이의 최소 흡기압 변화 %
|
12 개월
|
|
최대 호기압(MEP)의 변화
기간: 12 개월
|
폼페병 환자의 시간 경과에 따른 폐 기능 변화 정도를 평가하기 위해 연구 0, 6, 12개월 사이에 최대 호기압 변화 %
|
12 개월
|
|
보행 상실의 변화
기간: 12 개월
|
연구 12개월에 보행 장애가 있는 환자의 %
|
12 개월
|
|
근력에 대한 MRC(Medical Research Council) 척도의 변경 사항
기간: 12 개월
|
5점 MRC의 변화가 있는 환자의 %(연구 12개월의 척도 데이터
|
12 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Benedikt Schoser, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 6월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 7월 5일
처음 게시됨 (추정)
2016년 7월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Po001-STIG
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
환자는 연구 종료 후 자신의 데이터 세트를 얻을 권리가 있습니다.
IPD 공유 기간
아래 링크가 제공된 간행물을 통해 액세스 가능
IPD 공유 액세스 기준
오픈 액세스
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- ICF
- CSR
연구 데이터/문서
-
임상 연구 보고서
정보 댓글: 전체 연구 보고서에 대한 공개 액세스는 Journal of Neurology의 위 웹페이지에서 다운로드할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .