筋強直性ジストロフィーの思春期および成人患者におけるチデグルシブの研究

包含基準:

• -先天性または若年発症型1型筋強直性ジストロフィー（DM-1）と診断された青年または成人
• 診断は遺伝的に確認する必要があります
• -被験者は12歳から45歳までの男性または女性でなければなりません
• -被験者は、スクリーニングおよびランイン（V2）で4以上の臨床グローバル印象-重症度（CGI-S）スコアを持っている必要があります
• -被験者は歩行可能で、10メートルの歩行/走行テストを完了することができなければなりません（添え木は許可されています）
• 被験者の法定代理人 (LAR) は、書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があり、研究関連の手順が実施される前に、被験者による書面による同意または同意 (適用可能な年齢および発達的に適切な場合) が必要です。

除外基準:

• 非歩行（フルタイム）の車椅子利用者
• 覚せい剤の服用
• 慣らし運転前の4週間以内に安定していない（変更された）他の薬/治療を受ける（V2）
• 治験責任医師が、被験者が治験手順または評価を実施できない、または評価中に得られたデータの解釈を混乱させると結論付ける原因となる医学的疾患またはその他の懸念。
• -治験薬の臨床試験への現在の登録、または過去6か月間の治験薬の臨床試験への登録
• -妊娠中、授乳中、または性的に活発で外科的に無菌でない場合、プロトコルで定義された許容可能な避妊方法を使用する意思がない、出産の可能性のある女性。
• -研究薬の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げ、研究結果の解釈可能性に影響を与える可能性のある胃腸疾患
• -現在臨床的に重要な（研究者によって決定された）心血管、腎臓、肝臓、内分泌または呼吸器疾患
• -臨床的に重要な心疾患（調査官の意見による）または2度または3度の心臓ブロック、心房粗動、心房細動、心室性不整脈、または心不整脈の治療薬を受けている
• -アラニントランスアミナーゼ（ALT）の現在の範囲外の値を伴う慢性肝疾患の病歴、臨床的に関連する脂肪肝または進行中の肝疾患の他の臨床症状
• 重大な薬物アレルギーの病歴（スティーブン・ジョンソン症候群、アナフィラキシーなど）
• アルコールまたは物質使用障害の病歴