Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av tideglusib hos ungdom og voksne pasienter med myotonisk dystrofi

22. august 2025 oppdatert av: AMO Pharma Limited

En enkeltblind fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Tideglusib 400mg eller 1000mg for behandling av medfødt og ungdomsmyotonisk dystrofi hos ungdom og voksne

Hensikten med denne studien er å finne ut om Tideglusib er trygt og effektivt ved behandling av ungdom og voksne med medfødt og ungdomsmyotonisk dystrofi. Farmakokinetikken til tideglusib og dets primære metabolitt vil også bli undersøkt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Storbritannia, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ungdom eller voksne med diagnosen medfødt eller juvenil myotonisk dystrofi type 1 (DM-1)
  • Diagnosen må være genetisk bekreftet
  • Forsøkspersonene må være menn eller kvinner i alderen 12 år til 45 år
  • Forsøkspersoner må ha en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score på 4 eller høyere ved screening og innkjøring (V2)
  • Forsøkspersonene må være ambulerende og kunne gjennomføre 10 meter gå-/løpeprøven (skinne tillatt)
  • Forsøkspersonens lovlig autoriserte representant (LAR) må gi skriftlig informert samtykke og det må foreligge skriftlig samtykke eller samtykke (alt etter alder og utviklingsmessig passende) fra forsøkspersonen før noen studierelaterte prosedyrer utføres

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-ambulerende (heltids) rullestolbruker
  • Får stimulerende medisiner
  • Mottak av andre medisiner/terapier som ikke er stabile (endret) innen 4 uker før innkjøring (V2)
  • Medisinsk sykdom eller annen bekymring som vil få etterforskeren til å konkludere med at forsøkspersonene ikke kan utføre studieprosedyrene eller vurderingene eller vil forvirre tolkningen av data innhentet under vurderingen.
  • Nåværende påmelding i en klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel eller påmelding til en klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 6 månedene
  • Kvinner i fertil alder som er gravide, ammer eller ikke er villige til å bruke en protokolldefinert akseptabel prevensjonsmetode hvis seksuelt aktive og ikke kirurgisk sterile.
  • Gastrointestinal sykdom som kan forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisinen og påvirke tolkbarheten av studieresultatene
  • Gjeldende klinisk signifikant (som bestemt av etterforskeren) kardiovaskulær, nyre-, lever-, endokrin eller respiratorisk sykdom
  • Klinisk signifikant hjertesykdom (etter etterforskerens mening) eller andre eller tredje grads hjerteblokk, atrieflutter, atrieflimmer, ventrikulære arytmier, eller får medisiner for behandling av en hjertearytmi
  • En historie med kronisk leversykdom med gjeldende verdier utenfor området for alanintransaminase (ALT), klinisk relevant leversteatose eller andre kliniske manifestasjoner av pågående leversykdom
  • En historie med betydelig medikamentallergi (som Steven-Johnsons syndrom, anafylaksi)
  • En historie med alkohol- eller rusforstyrrelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusib, oralt, en gang daglig
Legemiddel: Tideglusib
Tideglusib til mikstur, suspensjon,
Eksperimentell: Kohort 2 - Tideglusib
400 mg tideglusib, oralt, en gang daglig
Legemiddel: Tideglusib
Tideglusib til mikstur, suspensjon,

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet (bivirkninger)
Tidsramme: 12 uker
Forekomst av bivirkninger (AES), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE), mellom baseline til slutten av studien.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakonsentrasjon av Tideglusib
Tidsramme: 12 uker
Farmakokinetiske prøver ble samlet for å bestemme Tideglusib plasmakonsentrasjon
12 uker
Blodfarmakokinetikk av Tideglusib
Tidsramme: 12 uker
Farmakokinetiske prøver ble samlet for å bestemme tidspunktet for maksimal plasmakonsentrasjon og terminal eliminering halveringstid for tidglusib
12 uker
Område under plasmakonsentrasjonen kontra tidskurve av Tideglusib
Tidsramme: 12 uker
Farmakokinetiske prøver ble samlet for å bestemme areal under plasmakonsentrasjonen mot tidskurve fra 0 til 12 timer og areal under plasmakonsentrasjonen mot tidskurve fra 0 til 24 timer med tidglusib
12 uker
10 meter gange/løpstest
Tidsramme: 12 uker
10-meters gange/løpstest er et ytelsesmål som brukes til å vurdere ganghastighet i meter per sekund over kort avstand og ble brukt som en vurdering av funksjonell mobilitet. Tid for å fullføre 10m gange/løpstest med raskest og foretrukket hastighet måles.
12 uker
Datastyrt håndtak Myometermål for grepstyrke og muskelavslappingstid
Tidsramme: 12 uker
Håndgrep myometri brukes som et mål på myotoni og muskelstyrke for den dominerende hånden
12 uker
Respiratory tvang vital kapasitet (FVC)
Tidsramme: 12 uker
FVC er et mål på lungefunksjon (den totale mengden luft utpustet under et tvungen ekspirasjonsvolum måles ved bruk av et spirometer)
12 uker
Dual-Energy røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: 12 uker
DXA bruker to røntgenstråler med lav energi, med forskjellige energinivåer, som er rettet mot motivets bein. DXA -skanningen brukes mer typisk til å måle benmineraltetthet, men den kan også brukes til å måle total mager muskelmasse
12 uker
Kliniske globale inntrykk- alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: 12 uker
CGI-S er en 7-punkts Likert-skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av motivets sykdom på vurderingstidspunktet, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med forsøkspersoner som har samme diagnose. Tatt i betraktning total klinisk erfaring, blir et individ vurdert på alvorlighetsgraden av sykdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, slett ikke syke; 2, Borderline Ill; 3, mildt syk; 4, moderat syk; 5, markant syk; 6, alvorlig syk; eller 7, ekstremt syk. Endring i CGI-S ble observert i bare 1 emne. Følgelig ble ikke statistisk analyse utført.
12 uker
Klinisk global inntrykk- Forbedring (CGI-I)
Tidsramme: 12 uker

CGI-I krever at klinikeren vurderer hvor mye motivets sykdom har forbedret seg eller forverret i forhold til en baseline-tilstand.

En syv -punkts Likert -skala brukes fra 1 = veldig forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt verre, 6 = mye verre, 7 = veldig mye verre.
12 uker
Aktigrafi (3-minutters aktiviteter)
Tidsramme: 12 uker
Aktigrafi er en ikke-invasiv metode for å overvåke fysisk aktivitet via en aktigrafapparat. Aktigrafenheten ble slitt i midjen i løpet av våkne timer, i henhold til enhetens bruksanvisning.
12 uker
Aktigrafi (> 10-minutters aktiviteter)
Tidsramme: 12 uker
Aktigrafi er en ikke-invasiv metode for å overvåke fysisk aktivitet via en aktigrafapparat. Aktigrafenheten ble slitt i midjen i løpet av våkne timer, i henhold til enhetens bruksanvisning.
12 uker
Actigraphy (trinn)
Tidsramme: 12 uker
Aktigrafi er en ikke-invasiv metode for å overvåke fysisk aktivitet via en aktigrafapparat. Aktigrafenheten ble slitt i midjen i løpet av våkne timer, i henhold til enhetens bruksanvisning.
12 uker
Nine Hole Peg Test (NHPT)
Tidsramme: 12 uker
Mål på fin manuell fingerferdighet. På tide å ta for å fullføre NHPT (Dominant Hand) blir registrert.
12 uker
Topp 3 angår visuell analog skala (VAS) poengsum
Tidsramme: 12 uker
De tre beste angår VAS lar omsorgspersoner identifisere de tre viktigste årsakene til bekymring, relatert til motivets myotoniske dystrofi, i stedet for at disse blir forhåndsbestemt innen en skala og deretter vurderer hvordan disse bekymringene har endret seg på bestemte tidspunkter under studien. Personer, der det er mulig, og omsorgspersoner ble bedt om å vurdere tre årsaker til bekymring ved å tegne et vertikalt merke på en 10 cm lang visuell analog skala med ankere av "ikke i det hele tatt alvorlige" i venstre ende (0 cm) og "veldig alvorlig" i høyre ende (10 cm). En poengsum for hver bekymring skulle bestemmes ved å måle antall centimeter på 10 cm VAS -linjen fra ankerpunktet på venstre side av linjen. En total VAS -poengsum for hvert individ ble beregnet som summen av score for de 3 bekymringene (minimum = 0 cm, maksimum = 30 cm). En høyere poengsum representerer et dårligere resultat.
12 uker
Ohio State University (OSU) Autism Rating Scale (OAR)
Tidsramme: 12 uker
OARS-4 inneholder autismens tegn og symptomer i den diagnostiske og statistiske manualen for psykiske lidelser, 4. utgave. Disse skulle vurderes med graden av svekkelse av fagopplevelsene for det gitte symptomet. Symptomene skulle fremkalles i et semistrukturert intervju med motivets primære omsorgsperson. Assessor skulle ta hensyn til både frekvens/varighet og grad av svekkelse og hvor mye varen forstyrrer forhold, læring og/eller aktiviteter i dagliglivet. Resultatene for denne vurderingen var fra 0 (aldri eller sjelden; ikke et problem) til 3 (veldig ofte; et alvorlig problem): en poengsum for hvert symptom på sosial svekkelse, svekkelse av kommunikasjon og begrensede mønstre ble gjennomsnittet for å gi en total svekkelsespoeng. En høyere poengsum representerer et dårligere utfall (minimum = 0, maksimalt 3).
12 uker
Ohio State University (OSU) Autism Clinical Global Impression (CGI)
Tidsramme: 12 uker
OSU Autism CGI -skalaen inneholder separate underskalaer for symptom alvorlighetsgrad og for global forbedring. Disse er vurdert på en lignende måte som National Institute of Mental Health (NIMH) CGI Severity Scale, men det er fokusert på autismespektersymptomer. OSU Autism CGI-Severity og OSU Autism CGI-Improvement Score bruker en syv-punkts Likert-vurderingsskala fra 1 = veldig forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt verre, 6 = mye verre, 7 = veldig mye verre.
12 uker
Kliniker-fullført domene Spesifikk årsak til bekymring Visuell analog skala (VAS): Myotonisk dystrofi
Tidsramme: 12 uker
Den kliniker-fullførte domenespesifikke årsaker til bekymring er en visuell analog skala fullført av klinikeren som scorer alvorlighetsgraden av bekymringene til domener som er klinisk relevante i myoton-dystrofi. Alvorlighetsgraden av klinikerens bekymring blir scoret ved å bruke en 10 cm visuell analog skala (VAS), med ankere av "slett ikke alvorlig" i venstre ende (0 cm) og "veldig alvorlig" i høyre ende (10 cm). Klinikeren blir bedt om å lage en vertikal linje som indikerer hans/hennes bekymringsnivå i hvert domene, ved å bruke en tidsramme den siste uken for referanse. En poengsum skal bestemmes ved å måle antall centimeter på 10 cm VAS -linjen fra ankerpunktet på venstre side av linjen. En total VAS -poengsum for hvert individ ble beregnet som summen av score for de 17 domenene (minimum = 0, maksimum = 170 cm). En høyere poengsum representerer et dårligere resultat.
12 uker
Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT)
Tidsramme: 12 uker
PPVT-4-skalaen er et normalt instrument for å måle det mottakelige (hørsels) ordforrådet til barn og voksne. Den inneholder treningsartikler og 228 testartikler, som hver består av fire bilder i full farge som svaralternativer på en side. For hvert element sier sensor et ord, og eksaminanten svarer ved å velge bildet som best illustrerer ordets mening. Hver administrasjon av testen gir en rå poengsum (antall testelementer som er besvart riktig), som kan konverteres til en standard score (ved bruk av aldersbaserte normer) med et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15. Høyere score betyr en bedre ytelse/mottakelig ordforråd.
12 uker
Biomarkør - Lymfocytt GSK3β -nivåer og aktivitet
Tidsramme: 12 uker
Totalt nivåer av GSK3β-protein ble bestemt via X-MAP-teknologi i en Luminex 200-plattform ved bruk av Akt-banen Total Multispecies 7-Plex-panel fra Thermofisher Scientific.
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. juli 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2016

Først lagt ut (Antatt)

8. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

11. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere