이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

근긴장성 이영양증이 있는 청소년 및 성인 환자에서 Tideglusib에 대한 연구

2025년 8월 22일 업데이트: AMO Pharma Limited

청소년 및 성인 선천성 및 청소년 발병 근긴장 이영양증 치료를 위한 Tideglusib 400mg 또는 1000mg의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 단일 맹검 2상 연구

이 연구의 목적은 Tideglusib이 선천성 및 소아 발병 근긴장 이영양증이 있는 청소년 및 성인의 치료에 안전하고 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다. 타이드글루십과 그 주요 대사물의 약동학도 조사될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

16

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, 영국, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 선천성 또는 소아 발병형 1형 근긴장성 이영양증(DM-1) 진단을 받은 청소년 또는 성인
  • 진단은 유전적으로 확인되어야 합니다.
  • 피험자는 12세에서 45세 사이의 남성 또는 여성이어야 합니다.
  • 피험자는 스크리닝 및 런인(V2)에서 임상적 전반적인 인상 - 심각도(CGI-S) 점수가 4 이상이어야 합니다.
  • 피험자는 걸을 수 있어야 하며 10미터 걷기/달리기 테스트를 완료할 수 있어야 합니다(부목 허용).
  • 피험자의 법적 대리인(LAR)은 서면 동의서를 제공해야 하며 연구 관련 절차를 수행하기 전에 피험자의 서면 동의 또는 승낙(해당 연령 및 발달상 적절한 경우)이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 보행이 불가능한(풀타임) 휠체어 사용자
  • 흥분제 복용
  • 도입(V2) 전 4주 이내에 안정적이지 않은(변경된) 다른 약물/요법을 받고 있음
  • 연구자로 하여금 피험자가 연구 절차 또는 평가를 수행할 수 없거나 평가 중에 얻은 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 것이라고 결론짓게 하는 의학적 질병 또는 기타 우려 사항.
  • 최근 6개월 이내에 연구 약물의 임상 시험에 현재 등록 또는 조사 약물의 임상 시험에 등록
  • 임신 중이거나 수유 중이거나 성적으로 왕성하고 외과적으로 불임 상태가 아닌 경우 허용 가능한 피임법으로 정의된 프로토콜을 사용하지 않으려는 가임 여성.
  • 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하고 연구 결과의 해석 가능성에 영향을 미칠 수 있는 위장관 질환
  • 현재 임상적으로 유의미한(조사자가 결정한 대로) 심혈관, 신장, 간, 내분비 또는 호흡기 질환
  • 임상적으로 유의미한 심장 질환(조사자의 의견에 따름) 또는 2도 또는 3도 심장 블록, 심방 조동, 심방 세동, 심실 부정맥 또는 심부정맥 치료를 위해 약물 치료를 받고 있음
  • 현재 ALT(Alanine transaminase) 값이 범위를 벗어난 만성 간 질환의 병력, 임상적으로 관련된 간 지방증 또는 진행 중인 간 질환의 기타 임상 증상
  • 중대한 약물 알레르기(예: 스티븐-존슨 증후군, 아나필락시스)의 병력
  • 알코올 또는 물질 사용 장애의 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1 - Tideglusib
1일 1회 1000mg 타이드글루시브 경구 투여
의약품: 타이드글루십
경구용 현탁제인 Tideglusib,
실험적: 코호트 2 - Tideglusib
400mg 타이드글루십, 경구, 1일 1회
의약품: 타이드글루십
경구용 현탁제인 Tideglusib,

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전 (부작용)
기간: 12 주
연구 종료 사이에서 심각한 부작용 (SAE)을 포함한 부작용 (AES)의 발병률.
12 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Tideglusib의 혈장 농도
기간: 12 주
약동학 적 샘플을 수집하여 Tideglusib 혈장 농도를 결정 하였다
12 주
Tideglusib의 혈액 약동학
기간: 12 주
약동학 적 샘플을 수집하여 Tideglusib의 최대 혈장 농도 및 말단 제거 반감기 ​​시간을 결정했습니다.
12 주
Tideglusib의 혈장 농도 대 시간 곡선 하의 영역
기간: 12 주
약동학 적 샘플을 수집하여 혈장 농도에 따른 영역 대 0 내지 12 시간의 시간 곡선 및 혈장 농도에 따른 영역 대 Tideglusib의 0 내지 24 시간 사이의 시간 곡선 하에서 영역을 결정 하였다.
12 주
10 미터 도보/런 테스트
기간: 12 주
10 미터 보행/런 테스트는 단거리에서 초당 보행 속도를 평가하는 데 사용되는 성능 측정이며 기능적 이동성의 평가로 사용되었습니다. 가장 빠르고 선호하는 속도로 10m 보행/실행 테스트를 완료하는 데 걸리는 시간이 측정됩니다.
12 주
컴퓨터 핸드 그립 근조계 그립 강도 및 근육 이완 시간 측정
기간: 12 주
손잡이 근조 측정기는 지배적 인 손을위한 근육 및 근력의 척도로 사용됩니다.
12 주
호흡기 강제 활력 용량 (FVC)
기간: 12 주
FVC는 폐 기능의 척도입니다 (강제 호기 부피 동안 호기 된 공기의 총량은 스 헤이징 메서 미터를 사용하여 측정됩니다).
12 주
이중 에너지 X- 선 흡수량 측정 (DXA)
기간: 12 주
DXA는 대상의 뼈를 목표로하는 에너지 수준이 다른 두 개의 저 에너지 X- 선 빔을 사용합니다. DXA 스캔은 뼈 미네랄 밀도를 측정하는 데 일반적으로 사용되지만 총 마른 근육량을 측정하는 데 사용될 수도 있습니다.
12 주
임상 글로벌 인상- 심각도 (CGI-S)
기간: 12 주
CGI-S는 7 점 리 커트 유형 척도로, 임상의는 동일한 진단을받은 피험자에 대한 임상의의 과거 경험에 비해 평가 시점에서 피험자의 질병의 심각성을 평가하도록 요구합니다. 총 임상 경험을 고려할 때, 대상체는 정상적이지 않고 정상적인 등급 1의 질병의 심각성에 대해 평가됩니다. 2, 경계선 병; 3, 약간 아프다. 4, 적당히 아프다. 5, 현저하게 아프다. 6, 심하게 아프다. 또는 7, 매우 아프다. CGI-S의 변화는 단 1 개의 주제에서만 관찰되었습니다. 결과적으로 통계 분석은 수행되지 않았다.
12 주
임상 글로벌 인상- 개선 (CGI-I)
기간: 12 주

CGI-I는 임상의가 기준 상태에 비해 피험자의 질병이 얼마나 개선되거나 악화되었는지 평가하도록 요구합니다.

7 점 리 커트 유형 스케일은 1 = 매우 개선, 2 = 크게 개선, 3 = 최소 개선, 4 = 변화 없음, 5 = 최소 악화, 6 = 훨씬 더 나쁘게 사용됩니다.
12 주
Actigraphy (활동의 3 분)
기간: 12 주
Actigraphy는 Actigraph 장치를 통해 신체 활동을 모니터링하는 비 침습적 방법입니다. 장치의 명령 매뉴얼에 따르면, 깨우기 시간 동안 허리에 액티그래프 장치를 착용했습니다.
12 주
액티 그래피 (> 10 분의 활동의 시합)
기간: 12 주
Actigraphy는 Actigraph 장치를 통해 신체 활동을 모니터링하는 비 침습적 방법입니다. 장치의 명령 매뉴얼에 따르면, 깨우기 시간 동안 허리에 액티그래프 장치를 착용했습니다.
12 주
액티 그래피 (단계)
기간: 12 주
Actigraphy는 Actigraph 장치를 통해 신체 활동을 모니터링하는 비 침습적 방법입니다. 장치의 명령 매뉴얼에 따르면, 깨우기 시간 동안 허리에 액티그래프 장치를 착용했습니다.
12 주
9 홀 페그 테스트 (NHPT)
기간: 12 주
미세한 수동 손재주의 측정. NHPT (지배적 인 손)를 완성하는 데 시간이 기록됩니다.
12 주
상위 3 개는 VAS (Visual Abogue Scale) 점수와 관련이 있습니다
기간: 12 주
상위 3 개 관련 VAS는 간병인이 척도 내에서 사전 지정되는 것이 아니라 피험자의 근이영양증과 관련하여 간병인의 주요 관심사 원인을 식별 할 수있게 해주었다. 가능한 경우 피험자 및 간병인에게 왼쪽 끝 (0cm)에 "전혀 심각하지 않은"앵커와 오른쪽 끝 (10cm)의 "매우 심각한"앵커로 수직 자국을 10cm 길이의 시각적 아날로그 척도로 수직 마크를 뽑아 걱정할 3 가지 원인을 평가하도록 요청 받았다. 각각의 관심사에 대한 점수는 라인의 왼쪽의 앵커 포인트에서 10cm VAS 라인의 센티미터 수를 측정하여 결정되었습니다. 각 대상에 대한 총 VAS 점수는 3 가지 문제에 대한 점수의 합으로 계산되었습니다 (최소 = 0 cm, 최대 = 30 cm). 점수가 높을수록 결과가 더 나빠집니다.
12 주
오하이오 주립 대학 (OSU) 자폐증 등급 척도 (OARS)
기간: 12 주
OARS-4에는 정신 장애의 진단 및 통계 매뉴얼, 4 판에 자폐증 징후 및 증상이 포함되어 있습니다. 이들은 주어진 증상에 대한 대상 경험이 장애의 정도로 평가되었습니다. 피험자의 1 차 간병인과의 반 구조화 된 인터뷰에서 증상이 도출되었습니다. 평가자는 빈도/기간 및 장애 정도를 고려하고 항목이 일상 생활의 관계, 학습 및/또는 활동을 얼마나 방해하는지를 고려했습니다. 이 평가의 점수는 0에서 (절대 또는 드물게, 문제가되지 않음) 3 (매우 종종 심각한 문제)으로, 사회적 장애, 의사 소통 손상 및 제한된 패턴의 각 증상에 대한 점수는 평균적 손상 점수를 제공했습니다. 점수가 높을수록 결과가 더 나빠집니다 (최소 = 0, 최대 3).
12 주
오하이오 주립 대학 (OSU) 자폐증 임상 글로벌 인상 (CGI)
기간: 12 주
OSU 자폐증 CGI 척도에는 증상 심각도와 글로벌 개선을위한 별도의 하위 척도가 포함되어 있습니다. 이것들은 NIMH (National Institute of Mental Health) CGI 심각도 척도와 비슷한 방식으로 평가되지만 자폐 스펙트럼 증상에 중점을 둡니다. OSU 자폐증 CGI-SEVERITY 및 OSU 자폐증 CGI-IMPROVEMENT 점수는 1에서 7 점 리 커트 등급 척도를 사용합니다. 1 = 매우 개선, 2 = 크게 개선, 3 = 최소 개선, 4 = 변화 없음, 5 = 최소 악화, 6 = 훨씬 더 나빠집니다.
12 주
임상의-완성 도메인 특정 원인 우려 시각적 아날로그 척도 (VAS) : 근이영양증
기간: 12 주
임상의가 완성 된 도메인 특이 적 원인은 임상의에 의해 완료된 시각적 아날로그 척도로, 임상 적 이영양증에서 임상 적으로 관련된 도메인의 우려의 심각성을 평가합니다. 임상의 우려의 심각성은 10cm 시각적 아날로그 척도 (VAS)를 사용하여 점수를 매기고 왼쪽 끝 (0cm)의 "전혀 심한"앵커와 오른쪽 끝 (10cm)의 "매우 심한"앵커가 있습니다. 임상의는 지난 주의 시간 프레임을 사용하여 각 영역에서 자신의 관심 수준을 나타내는 수직선을 만들어야합니다. 점수는 라인의 왼쪽의 앵커 포인트에서 10cm VAS 라인의 센티미터 수를 측정하여 결정됩니다. 각 대상에 대한 총 VAS 점수는 17 도메인에 대한 점수의 합으로 계산되었습니다 (최소 = 0, 최대 = 170cm). 점수가 높을수록 결과가 더 나빠집니다.
12 주
Peabody 사진 어휘 테스트 (PPVT)
기간: 12 주
PPVT-4 척도는 어린이와 성인의 수용 (청각) 어휘를 측정하기위한 규범적인 도구입니다. 교육 항목과 228 개의 테스트 항목이 포함되어 있으며 각각 4 개의 풀 컬러 사진으로 구성되어 페이지의 응답 옵션으로 구성됩니다. 각 항목에 대해 심사관은 단어를 말하고 시험관은 그 단어의 의미를 가장 잘 보여주는 그림을 선택하여 응답합니다. 시험의 각 투여는 원시 점수 (올바르게 응답 된 테스트 품목 수)를 생성하며, 이는 평균 100이고 표준 편차가 15 인 표준 점수 (연령 기반 규범 사용)로 변환 될 수 있습니다. 점수가 높을수록 성능/수용 어휘가 향상됩니다.
12 주
바이오 마커 - 림프구 GSK3β 수준 및 활성
기간: 12 주
GSK3β 단백질의 총 수준은 Thermofisher Scientific의 AKT 경로 총 다중 피시 7-Plex 패널을 사용하여 Luminex 200 플랫폼에서 X-MAP 기술을 통해 결정되었습니다.
12 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AMO Pharma Limited

수사관

  • 수석 연구원: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 7월 20일

기본 완료 (실제)

2018년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 8월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 8월 4일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 8월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 22일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다