Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Tideglusib u młodzieży i dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną

22 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: AMO Pharma Limited

Badanie fazy 2 z pojedynczą ślepą próbą oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Tideglusib 400 mg lub 1000 mg w leczeniu wrodzonej i młodzieńczej dystrofii miotonicznej u młodzieży i dorosłych

Celem tego badania jest ustalenie, czy Tideglusib jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu młodzieży i dorosłych z wrodzoną i młodzieńczą dystrofią miotoniczną. Zbadana zostanie również farmakokinetyka tideglusibu i jego głównego metabolitu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Młodzież lub dorośli z rozpoznaniem wrodzonej lub młodzieńczej dystrofii miotonicznej typu 1 (DM-1)
  • Diagnoza musi być potwierdzona genetycznie
  • Badani muszą być mężczyznami lub kobietami w wieku od 12 do 45 lat
  • Uczestnicy muszą mieć wynik 4 lub wyższy w skali klinicznego wrażenia ogólnego — nasilenie (CGI-S) podczas badania przesiewowego i wstępnego (V2)
  • Uczestnicy muszą być mobilni i zdolni do ukończenia testu marszu/biegu na 10 metrów (dozwolone szyny)
  • Prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika (LAR) musi przedstawić pisemną świadomą zgodę, a uczestnik musi uzyskać pisemną zgodę lub zgodę (w zależności od wieku i rozwoju) przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Nieporuszający się (w pełnym wymiarze godzin) użytkownik wózka inwalidzkiego
  • Przyjmowanie leków stymulujących
  • Otrzymywanie innych leków/terapii niestabilnych (zmienionych) w ciągu 4 tygodni przed Run-in (V2)
  • Choroba medyczna lub inny problem, który skłoniłby badacza do wniosku, że badani nie będą w stanie przeprowadzić procedur badawczych lub ocen lub zakłóci interpretację danych uzyskanych podczas oceny.
  • Aktualna rejestracja do badania klinicznego badanego leku lub rejestracja do badania klinicznego badanego leku w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży, karmią piersią lub nie chcą stosować akceptowalnej metody antykoncepcji zgodnej z protokołem, jeśli są aktywne seksualnie i nie są sterylne chirurgicznie.
  • Choroba żołądkowo-jelitowa, która może zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku i wpływać na interpretację wyników badania
  • Obecna klinicznie istotna (określona przez badacza) choroba układu krążenia, nerek, wątroby, układu hormonalnego lub układu oddechowego
  • Klinicznie istotna choroba serca (w opinii badacza) lub blok serca drugiego lub trzeciego stopnia, trzepotanie przedsionków, migotanie przedsionków, komorowe zaburzenia rytmu lub przyjmuje leki stosowane w leczeniu zaburzeń rytmu serca
  • Przewlekła choroba wątroby w wywiadzie z aktualnymi wartościami transaminazy alaninowej (ALT) poza zakresem, klinicznie istotnym stłuszczeniem wątroby lub innymi objawami klinicznymi trwającej choroby wątroby
  • Historia znacznej alergii na leki (takiej jak zespół Stevena-Johnsona, anafilaksja)
  • Historia zaburzeń związanych z używaniem alkoholu lub substancji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 — Tideglusib
1000 mg tideglusibu, doustnie, raz na dobę
Lek: Tideglusib
Tideglusib do sporządzania zawiesiny doustnej,
Eksperymentalny: Kohorta 2 — Tideglusib
400 mg tideglusibu, doustnie, raz na dobę
Lek: Tideglusib
Tideglusib do sporządzania zawiesiny doustnej,

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AES), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), między wartością wyjściową do końca badania.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie pływów w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Próbki farmakokinetyczne zebrano w celu określenia stężenia w osoczu płynów
12 tygodni
Farmakokinetyka krwi Tideglusib
Ramy czasowe: 12 tygodni
Próbki farmakokinetyczne zebrano w celu ustalenia czasu maksymalnego stężenia w osoczu i końcowej eliminacji półtrwania Tideglusib
12 tygodni
Obszar pod stężeniem w osoczu w porównaniu z krzywą czasową pływów
Ramy czasowe: 12 tygodni
Próbki farmakokinetyczne zebrano w celu określenia obszaru pod krzywą stężenia w osoczu w porównaniu z krzywą czasową od 0 do 12 godzin, a obszar pod stężeniem w osoczu w porównaniu z krzywą czasową od 0 do 24 godzin płynów
12 tygodni
Test 10 metrów spaceru/biegu
Ramy czasowe: 12 tygodni
10-metrowy test spaceru/biegu jest miarą wydajności stosowaną do oceny prędkości chodzenia w metrach na sekundę na krótkiej odległości i został wykorzystany jako ocena mobilności funkcjonalnej. Czas na ukończenie testu 10 -metrowego spaceru/biegu przy najszybszej prędkości i mierzono preferowaną prędkość.
12 tygodni
Skomputeryzowany miometr ręczny miarę siły przyczepności i czasu rozluźnienia mięśni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Myometria ręczna jest używana jako miara miotonii i siły mięśniowej dla dominującej dłoni
12 tygodni
Wymuszona pojemność oddechowa (FVC)
Ramy czasowe: 12 tygodni
FVC jest miarą funkcji płuc (całkowita ilość powietrza wydychana podczas przymusowej objętości wydechowej mierzy się za pomocą spirometru)
12 tygodni
Podwójna eeneria rentgenowska (DXA)
Ramy czasowe: 12 tygodni
DXA wykorzystuje dwie belki rentgenowskie o niskiej energii, z różnymi poziomami energii, które są skierowane do kości pacjenta. Skan DXA jest bardziej zwykle stosowany do pomiaru gęstości mineralnej kości, jednak można go również użyć do pomiaru całkowitej szczupłej masy mięśniowej
12 tygodni
Globalne wrażenia kliniczne- ciężkość (CGI-S)
Ramy czasowe: 12 tygodni
CGI-S jest 7-punktową skalą typu Likerta, która wymaga od klinicysty oceny choroby pacjenta w momencie oceny, w stosunku do przeszłych doświadczeń klinicystów z osobami, które mają tę samą diagnozę. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, podmiot ocenia się pod kątem ciężkości choroby w momencie oceny 1, normalny, wcale nie chory; 2, granica chory; 3, łagodnie chory; 4, umiarkowanie chory; 5, wyraźnie chory; 6, poważnie chory; lub 7, wyjątkowo chory. Zmiana CGI-S zaobserwowano tylko u 1 osobnika. W konsekwencji nie przeprowadzono analizy statystycznej.
12 tygodni
Kliniczne globalne wrażenia- poprawa (CGI-I)
Ramy czasowe: 12 tygodni

CGI-I wymaga, aby klinicysta ocenia, w jaki sposób choroba pacjenta poprawiła się lub pogorszyła w stosunku do stanu wyjściowego.

Siedmiopunktowa skala typu Likerta jest używana z 1 = bardzo ulepszona, 2 = znacznie ulepszona, 3 = minimalnie ulepszona, 4 = bez zmiany, 5 = minimalnie gorsze, 6 = znacznie gorzej, 7 = znacznie gorzej.
12 tygodni
Actigrafia (3-minutowe pojedynki aktywności)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Actigrafia jest nieinwazyjną metodą monitorowania aktywności fizycznej za pomocą urządzenia aktygrafów. Urządzenie aktygrafów było noszone w talii w godzinach przebudzenia, zgodnie z instrukcją obsługi urządzenia.
12 tygodni
Actigrafia (> 10-minutowe pojedynki aktywności)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Actigrafia jest nieinwazyjną metodą monitorowania aktywności fizycznej za pomocą urządzenia aktygrafów. Urządzenie aktygrafów było noszone w talii w godzinach przebudzenia, zgodnie z instrukcją obsługi urządzenia.
12 tygodni
Actigrafia (kroki)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Actigrafia jest nieinwazyjną metodą monitorowania aktywności fizycznej za pomocą urządzenia aktygrafów. Urządzenie aktygrafów było noszone w talii w godzinach przebudzenia, zgodnie z instrukcją obsługi urządzenia.
12 tygodni
Test dziewięciu otworów (NHPT)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Miara drobnej zręczności. Rejestrowany jest czas na ukończenie NHPT (dominująca ręka).
12 tygodni
Top 3 dotyczy wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
3 najlepsze obawy VAS pozwala opiekunom zidentyfikować swoje trzy główne przyczyny niepokoju, związane z dystrofią miotoniczną podmiotu, a nie są wstępnie określone w skali, a następnie oceniając sposób, w jaki obawy te zmieniły się w określonych punktach czasowych podczas badania. Tam, gdzie to możliwe, i opiekunowie zostali poproszeni o ocenę trzech przyczyn do niepokoju poprzez narysowanie pionowego znaku na wizualnej skali analogowej o długości 10 cm z kotwicami „nie w ogóle ciężkiej” na lewym końcu (0 cm) i „bardzo ciężkim” na prawym końcu (10 cm). Wynik dla każdego problemu miał być określony przez pomiar liczby centymetrów na linii VAS 10 cm z punktu kotwicy po lewej stronie linii. Całkowity wynik VAS dla każdego pacjenta obliczono jako sumę wyników dla 3 obaw (minimum = 0 cm, maksimum = 30 cm). Wyższy wynik stanowi gorszy wynik.
12 tygodni
Ohio State University (OSU) Skala oceny autyzmu (wiosła)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wiosła-4 zawiera oznaki i objawy autyzmu w podręczniku diagnostycznym i statystycznym zaburzeń psychicznych, wydanie 4.. Miało one zostać ocenione z stopniem upośledzenia doświadczeń podmiotu dla danego objawu. Objawy miały zostać wywołane w częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie dla głównego opiekuna pacjenta. Asesor miał wziąć pod uwagę zarówno częstotliwość/czas trwania, jak i stopień upośledzenia, jak i to, jak bardzo przedmiot zakłóca relacje, uczenie się i/lub czynności codziennego życia. Wyniki tej oceny wyniosły od 0 (nigdy lub rzadko; nie jest to problem) do 3 (bardzo często; poważny problem): wynik dla każdego objawu upośledzenia społecznego, upośledzenia komunikacji i ograniczonych wzorców uśredniono, aby zapewnić całkowity wynik upośledzenia. Wyższy wynik stanowi gorszy wynik (minimum = 0, maksimum 3).
12 tygodni
Ohio State University (OSU) Autism Clinical Global Impression (CGI)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala CGI autyzmu OSU zawiera oddzielne podskale ciężkości objawów i globalnej poprawy. Są one oceniane w podobny sposób jak National Institute of Mental Health (NIMH) CGI Scale, ale koncentruje się na objawach spektrum autyzmu. OSU Autism CGI-SEVERity i OSU Autism CGI-Emprovement wykorzystują siedmiopunktową skalę oceny Likerta od 1 = bardzo ulepszona, 2 = znacznie ulepszona, 3 = minimalnie poprawiona, 4 = bez zmiany, 5 = minimalnie gorsze, 6 = znacznie gorsze, 7 = znacznie gorsze.
12 tygodni
Ukończona przez klinicystę przyczynę związaną z domeną dla niepokoju skali analogowej wizualnej (VAS): Dystrofia miotoniczna
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ukończona przez klinicystę przyczyny specyficzne dla domeny są wizualną skalą analogową wypełnioną przez klinicystę, która ocenia nasilenie obaw domen, które są klinicznie istotne w dystrofii miotonicznych. Ciężkość obaw klinicystów jest oceniana przy użyciu wizualnej skali analogowej 10 cm (VAS), z kotwicami „nie w ogóle ciężkiej” na lewym końcu (0 cm) i „bardzo ciężkim” na prawym końcu (10 cm). Klinicysta jest proszony o utworzenie linii pionowej wskazującej na jego poziom obawy w każdej dziedzinie, przy użyciu ramy czasowej ostatniego tygodnia w celach informacyjnych. Wynik należy określić, mierząc liczbę centymetrów na linii VAS 10 cm z punktu zakotwiczenia po lewej stronie linii. Całkowity wynik VAS dla każdego osobnika obliczono jako sumę wyników dla 17 domen (minimum = 0, maksimum = 170 cm). Wyższy wynik stanowi gorszy wynik.
12 tygodni
Peabody Picture Słownictwo (PPVT)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala PPVT-4 jest instrumentem odwołanym normą do pomiaru słownictwa receptywnego (słuchowego) dzieci i dorosłych. Zawiera elementy szkoleniowe i 228 elementów testowych, z których każde składają się z czterech pełnokolorowych zdjęć jako opcje odpowiedzi na stronie. Dla każdego elementu egzaminator mówi słowo, a egzaminat odpowiada, wybierając obraz, który najlepiej ilustruje znaczenie tego słowa. Każde podawanie testu daje surowy wynik (liczba pozycji testowych odpowiedzią poprawnie), którą można przekonwertować na standardowy wynik (przy użyciu norm opartych na wieku) ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15. Wyższe wyniki oznaczają lepsze słownictwo wydajności/receptywne.
12 tygodni
Biomarker - poziomy i aktywność limfocytów GSK3β
Ramy czasowe: 12 tygodni
Całkowite poziomy białka GSK3β określono za pomocą technologii X-MAP na platformie Luminex 200 przy użyciu szlaku AKT Całkowity panel Multisecies 7-Plex z Thermofisher Scientific.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lipca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

8 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj