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Studio di Tideglusib in pazienti adolescenti e adulti con distrofia miotonica

22 agosto 2025 aggiornato da: AMO Pharma Limited

Uno studio di fase 2 in singolo cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tideglusib 400 mg o 1000 mg per il trattamento della distrofia miotonica congenita e ad esordio giovanile di adolescenti e adulti

Lo scopo di questo studio è determinare se Tideglusib è sicuro ed efficace nel trattamento di adolescenti e adulti con distrofia miotonica congenita e ad esordio giovanile. Sarà inoltre studiata la farmacocinetica di tideglusib e del suo metabolita primario.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Regno Unito, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adolescenti o adulti con diagnosi di distrofia miotonica di tipo 1 congenita o ad esordio giovanile (DM-1)
  • La diagnosi deve essere confermata geneticamente
  • I soggetti devono essere maschi o femmine di età compresa tra 12 e 45 anni
  • I soggetti devono avere un punteggio Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) di 4 o superiore allo screening e al run-in (V2)
  • I soggetti devono essere deambulanti e in grado di completare il test di camminata/corsa di 10 metri (stecche consentite)
  • Il rappresentante legalmente autorizzato (LAR) del soggetto deve fornire il consenso informato scritto e deve esserci consenso o assenso scritto (in base all'età applicabile e allo sviluppo appropriato) da parte del soggetto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio

Criteri di esclusione:

  • Utente su sedia a rotelle non deambulante (a tempo pieno).
  • Ricezione di farmaci stimolanti
  • Ricezione di altri farmaci/terapie non stabili (modificati) entro 4 settimane prima del Run-in (V2)
  • Malattia medica o altra preoccupazione che indurrebbe lo sperimentatore a concludere che i soggetti non saranno in grado di eseguire le procedure o le valutazioni dello studio o confonderebbero l'interpretazione dei dati ottenuti durante la valutazione.
  • Iscrizione in corso a una sperimentazione clinica di un farmaco sperimentale o iscrizione a una sperimentazione clinica di un farmaco sperimentale negli ultimi 6 mesi
  • Donne in età fertile che sono incinte, in allattamento o non disposte a utilizzare un protocollo definito come metodo contraccettivo accettabile se sessualmente attive e non chirurgicamente sterili.
  • Malattia gastrointestinale che può interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco in studio e influire sull'interpretazione dei risultati dello studio
  • - Malattia cardiovascolare, renale, epatica, endocrina o respiratoria clinicamente significativa in atto (come determinato dallo sperimentatore).
  • Malattia cardiaca clinicamente significativa (secondo l'opinione dello sperimentatore) o blocco cardiaco di secondo o terzo grado, flutter atriale, fibrillazione atriale, aritmie ventricolari o sta ricevendo farmaci per il trattamento di un'aritmia cardiaca
  • Una storia di malattia epatica cronica con valori attuali fuori range per alanina transaminasi (ALT), steatosi epatica clinicamente rilevante o altre manifestazioni cliniche di malattia epatica in corso
  • Una storia di significativa allergia ai farmaci (come la sindrome di Steven-Johnson, anafilassi)
  • Una storia di disturbi da uso di alcol o sostanze

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 - Tideglusib
1000 mg di tideglusib, per via orale, una volta al giorno
Droga: Tideglusib
Tideglusib per sospensione orale,
Sperimentale: Coorte 2 - Tideglusib
400 mg di tideglusib, per via orale, una volta al giorno
Droga: Tideglusib
Tideglusib per sospensione orale,

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza (eventi avversi)
Lasso di tempo: 12 settimane
Incidenza di eventi avversi (eventi avversi), inclusi seri eventi avversi (SAE), tra la linea di base e la fine dello studio.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di marea
Lasso di tempo: 12 settimane
Sono stati raccolti campioni di farmacocinetica per determinare la concentrazione plasmatica di marea
12 settimane
Farmacocinetica del sangue di Tidegusib
Lasso di tempo: 12 settimane
Sono stati raccolti campioni di farmacocinetica per determinare il tempo della massima concentrazione plasmatica e emivita di eliminazione terminale di marea
12 settimane
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale di Tidegusib
Lasso di tempo: 12 settimane
I campioni di farmacocinetica sono stati raccolti per determinare l'area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da 0 a 12 ore e l'area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva tempo
12 settimane
Test di camminata/corsa di 10 metri
Lasso di tempo: 12 settimane
Il test Walk/Run di 10 metri è una misura di prestazione utilizzata per valutare la velocità di camminata in metri al secondo a breve distanza ed è stata utilizzata come valutazione della mobilità funzionale. Viene misurato il tempo impiegato per completare il test Walk/Run al più veloce e preferito.
12 settimane
Handgrip computerizzato Misometro Misura della forza della presa e del tempo di rilassamento muscolare
Lasso di tempo: 12 settimane
La miometria a mano è usata come misura della miotonia e della forza muscolare per la mano dominante
12 settimane
Capacità vitale forzata respiratoria (FVC)
Lasso di tempo: 12 settimane
FVC è una misura della funzione polmonare (la quantità totale di aria espirata durante un volume espiratorio forzato viene misurata usando uno spirometro)
12 settimane
Assorbtiometria a raggi X a doppia energia (DXA)
Lasso di tempo: 12 settimane
DXA utilizza due raggi a raggi X a bassa energia, con diversi livelli di energia, che sono rivolti alle ossa del soggetto. La scansione DXA è utilizzata più in genere per misurare la densità minerale ossea, tuttavia può anche essere utilizzata per misurare la massa muscolare magra totale
12 settimane
Impressioni cliniche globali- Gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: 12 settimane
Il CGI-S è una scala di tipo Likert a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un soggetto viene valutato sulla gravità della malattia al momento della valutazione 1, normale, per niente malato; 2, borderline malato; 3, leggermente malato; 4, moderatamente malato; 5, marcatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato. Il cambiamento in CGI-S è stato osservato in solo 1 soggetto. Di conseguenza non è stata condotta l'analisi statistica.
12 settimane
Impressioni cliniche globali- Miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: 12 settimane

Il CGI-I richiede al medico di valutare quanto la malattia del soggetto sia migliorata o peggiorata rispetto a uno stato di base.

Una scala di tipo Likert a sette punti viene utilizzata da 1 = molto migliorata, 2 = molto migliorata, 3 = minimamente migliorata, 4 = nessuna variazione, 5 = minimamente peggio, 6 = molto peggio, 7 = molto peggio.
12 settimane
Actigraphy (3 minuti di attività di attività)
Lasso di tempo: 12 settimane
Actigraphy è un metodo non invasivo per monitorare l'attività fisica tramite un dispositivo di Actigraph. Il dispositivo Actigraph è stato indossato in vita durante le ore di veglia, secondo il manuale di istruzioni del dispositivo.
12 settimane
Actigraphy (> 10 minuti di attività)
Lasso di tempo: 12 settimane
Actigraphy è un metodo non invasivo per monitorare l'attività fisica tramite un dispositivo di Actigraph. Il dispositivo Actigraph è stato indossato in vita durante le ore di veglia, secondo il manuale di istruzioni del dispositivo.
12 settimane
Actigraphy (passi)
Lasso di tempo: 12 settimane
Actigraphy è un metodo non invasivo per monitorare l'attività fisica tramite un dispositivo di Actigraph. Il dispositivo Actigraph è stato indossato in vita durante le ore di veglia, secondo il manuale di istruzioni del dispositivo.
12 settimane
Test PEG a nove fori (NHPT)
Lasso di tempo: 12 settimane
Misura della raffinata destrezza manuale. Viene registrato il momento di dedicare al completamento della NHPT (mano dominante).
12 settimane
Punteggio delle prime 3 preoccupazioni Visual Analogue Scale (VAS)
Lasso di tempo: 12 settimane
Le prime 3 preoccupazioni VAS consentono ai caregiver di identificare le loro tre cause principali di preoccupazione, relative alla distrofia miotonica del soggetto, piuttosto che queste essere pre-specificate all'interno di una scala e quindi valutare il modo in cui queste preoccupazioni sono cambiate in specifici punti temporali durante lo studio. Ai soggetti, ove possibile, e ai caregiver è stato chiesto di valutare tre cause di preoccupazione disegnando un segno verticale su una scala analogica visiva lunga 10 cm con ancore di "per niente grave" all'estremità sinistra (0 cm) e "molto grave" all'estremità destra (10 cm). Un punteggio per ciascuna preoccupazione doveva essere determinato misurando il numero di centimetri sulla linea VAS da 10 cm dal punto di ancoraggio sul lato sinistro della linea. Un punteggio VAS totale per ciascun soggetto è stato calcolato come somma dei punteggi per le 3 preoccupazioni (minimo = 0 cm, massimo = 30 cm). Un punteggio più alto rappresenta un risultato peggiore.
12 settimane
OHIO State University (OSU) Autism Rating Scale (OARS)
Lasso di tempo: 12 settimane
I remi-4 contiene i segni e i sintomi dell'autismo nel manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione. Questi dovevano essere valutati con il grado di perdita di valore delle esperienze del soggetto per il sintomo dato. I sintomi dovevano essere suscitati in un'intervista semi-strutturata con il caregiver primario del soggetto. Il valutatore era quello di tenere conto sia della frequenza/durata che del grado di perdita e quanto l'articolo interferisse con relazioni, apprendimento e/o attività della vita quotidiana. I punteggi per questa valutazione provenivano da 0 (mai o raramente; non un problema) a 3 (molto spesso; un problema grave): un punteggio per ciascun sintomo di compromissione sociale, compromissione della comunicazione e modelli limitati sono stati mediati per fornire un punteggio di perdita di valore totale. Un punteggio più alto rappresenta un risultato peggiore (minimo = 0, massimo 3).
12 settimane
Ohio State University (OSU) Autism Clinical Global Impression (CGI)
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala CGI dell'autismo OSU contiene sottoscale separate per la gravità dei sintomi e per il miglioramento globale. Questi sono classificati in modo simile alla scala di gravità CGI del National Institute of Mental Health (NIMH), ma si concentra sui sintomi dello spettro autistico. Autismo OSU CGI-Severity e OSU Autism CGI-IMPROVEment I punteggi utilizzano una scala di valutazione di Likert a sette punti da 1 = molto migliorata, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = minimamente peggio, 6 = molto peggio, 7 = molto peggio.
12 settimane
Dominio integrato per il clinico Causa specifica per preoccupazione Scala analogica Visual (VAS): distrofia miotonica
Lasso di tempo: 12 settimane
Le cause specifiche del dominio completate dal medico sono una scala analogica visiva completata dal medico che segna la gravità delle preoccupazioni dei domini che sono clinicamente rilevanti nella distrofia miotonica. La gravità della preoccupazione del medico viene valutata utilizzando una scala analogica visiva di 10 cm (VAS), con ancore di "per niente gravi" all'estremità sinistra (0 cm) e "molto grave" all'estremità destra (10 cm). Al medico viene chiesto di creare una linea verticale che indica il proprio livello di preoccupazione in ciascun dominio, usando un periodo di tempo della scorsa settimana come riferimento. Un punteggio deve essere determinato misurando il numero di centimetri sulla linea VAS da 10 cm dal punto di ancoraggio sul lato sinistro della linea. Un punteggio VAS totale per ciascun soggetto è stato calcolato come somma dei punteggi per i 17 domini (minimo = 0, massimo = 170 cm). Un punteggio più alto rappresenta un risultato peggiore.
12 settimane
Test del vocabolario per foto di Peabody (PPVT)
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala PPVT-4 è uno strumento referenziato alla norma per misurare il vocabolario ricettivo (udito) di bambini e adulti. Contiene articoli di addestramento e 228 articoli di prova, ciascuno composto da quattro immagini a colori come opzioni di risposta in una pagina. Per ogni elemento, l'esaminatore dice una parola e l'esame risponde selezionando l'immagine che illustra meglio il significato di quella parola. Ogni somministrazione del test produce un punteggio grezzo (numero di elementi di test risponde correttamente), che può essere convertito in un punteggio standard (usando norme basate sull'età) con una media di 100 e una deviazione standard di 15. Punteggi più alti significano un vocabolario di prestazioni/ricettivi migliori.
12 settimane
Biomarker - Livelli e attività dei linfociti GSK3β
Lasso di tempo: 12 settimane
I livelli totali di proteina GSK3β sono stati determinati tramite la tecnologia X-MAP in una piattaforma Luminex 200 utilizzando il pannello a 7 plex multispecie percorso Akt di Thermofisher Scientific.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Investigatori

  • Investigatore principale: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

8 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia miotonica 1

Prove cliniche su Tideglusib

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