Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tideglusibin tutkimus nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on myotoninen dystrofia

perjantai 22. elokuuta 2025 päivittänyt: AMO Pharma Limited

Yksisokkoutettu, vaiheen 2 tutkimus tideglusibin 400 mg tai 1 000 mg turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi nuorten ja aikuisten synnynnäisen ja nuorten myotonisen dystrofian hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko Tideglusibi turvallinen ja tehokas hoidettaessa nuorten ja aikuisten synnynnäistä ja nuorten myotonista dystrofiaa. Myös tideglusibin ja sen ensisijaisen metaboliitin farmakokinetiikkaa tutkitaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Nuoret tai aikuiset, joilla on diagnosoitu synnynnäinen tai nuorten tyypin 1 myotoninen dystrofia (DM-1)
  • Diagnoosi on vahvistettava geneettisesti
  • Tutkittavien tulee olla miehiä tai naisia ​​iältään 12-45 vuotta
  • Tutkittavien kliinisen globaalin vaikutelman vakavuuden (CGI-S) pistemäärän on oltava 4 tai enemmän seulonnassa ja sisäänajossa (V2)
  • Koehenkilöiden on oltava liikkuvia ja kyettävä suorittamaan 10 metrin kävely/juoksutesti (lastat sallittu)
  • Tutkittavan laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja tutkittavalla on oltava kirjallinen suostumus tai suostumus (iän mukaan ja kehityksen kannalta asianmukaisesti) ennen kuin tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä suoritetaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei-liikkuja (kokopäiväinen) pyörätuolin käyttäjä
  • Stimuloiva lääkitys
  • Muiden lääkkeiden/hoitojen saaminen, jotka eivät ole vakaita (muuttuneita) 4 viikon sisällä ennen sisäänajoa (V2)
  • Lääketieteellinen sairaus tai muu huolenaihe, joka saa tutkijan päättelemään, että koehenkilöt eivät pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä tai arviointeja tai häiritsevät arvioinnin aikana saatujen tietojen tulkintaa.
  • Tämänhetkinen ilmoittautuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen tai osallistuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai eivät halua käyttää protokollan mukaan hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia eivätkä kirurgisesti steriilejä.
  • Ruoansulatuskanavan sairaus, joka voi häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä ja vaikuttaa tutkimustulosten tulkittavuuteen
  • Nykyinen kliinisesti merkittävä (tutkijan määrittämä) kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan, endokriininen tai hengityselinten sairaus
  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus (tutkijan mielestä) tai toisen tai kolmannen asteen sydänkatkos, eteislepatus, eteisvärinä, kammiorytmihäiriöt tai saa lääkitystä sydämen rytmihäiriön hoitoon
  • Anamneesissa krooninen maksasairaus, jonka nykyiset alaniinitransaminaasiarvot (ALT) ovat alueen ulkopuolella, kliinisesti merkittävä maksan rasvakudos tai muita meneillään olevan maksasairauden kliinisiä oireita
  • Aiempi merkittävä lääkeaineallergia (kuten Steven-Johnsonin oireyhtymä, anafylaksia)
  • Aiempi alkoholin tai päihteiden käyttöhäiriö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusibia suun kautta kerran päivässä
Lääke: Tideglusib
Tideglusibi oraalisuspensiota varten,
Kokeellinen: Kohortti 2 - Tideglusib
400 mg tideglusibia suun kautta kerran päivässä
Lääke: Tideglusib
Tideglusibi oraalisuspensiota varten,

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus (haittavaikutukset)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Haittavaikutusten esiintyvyys (AES), mukaan lukien vakavat haittavaikutukset (SAE), lähtötason välinen tutkimuksen loppuun.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tideglusibin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Farmakokineettiset näytteet kerättiin Tideglusib -plasmapitoisuuden määrittämiseksi
12 viikkoa
Tideglusibin veren farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Farmakokineettiset näytteet kerättiin maksimaalisen plasmapitoisuuden ja terminaalin eliminaation puoliintumisajan määrittämiseksi Tideglusib
12 viikkoa
Pinta -alainen plasmakonsentraation alla vs. Tideglusibin aikakäyrä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Farmakokineettiset näytteet kerättiin plasman konsentraation alapuolella olevien pinta -alan määrittämiseksi 0 - 12 tuntia ja pinta -alaa plasmapitoisuuden alla vs. aikakäyrä 0 - 24 tuntia vuorovesibiä
12 viikkoa
10 metrin kävely-/ajokoe
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kymmenen metrin kävely-/ajokoe on suorituskykymitta, jota käytetään kävelynopeuden arviointiin metreissä sekunnissa lyhyen matkan aikana, ja sitä käytettiin toiminnallisen liikkuvuuden arviointiin. 10 metrin kävely-/ajokokeen suorittamiseen nopeimmalla ja edullisimmalla nopeudella mitataan aika.
12 viikkoa
Tietokoneistettu kädensijan myometrin pitovoiman ja lihaksen rentoutumisajan mitta
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kädensijan myometriaa käytetään myotonian ja lihasvoiman mittana hallitsevalle kädelle
12 viikkoa
Hengityselinten pakollinen elintärkeä kapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
FVC on keuhkojen toiminnan mitta (pakotetun hengitystilavuuden aikana poistetun ilman määrä mitataan spirometrillä)
12 viikkoa
Kaksoisen energian röntgen-absorptiometria (DXA)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
DXA käyttää kahta pienen energian röntgenpalkkia, joilla on erilaiset energiatasot, jotka on suunnattu kohteen luihin. DXA -skannausta käytetään tyypillisemmin luun mineraalitiheyden mittaamiseen, mutta sitä voidaan käyttää myös vähärasvaisen lihasmassan mittaamiseen
12 viikkoa
Kliiniset globaalit vaikutelmat- vakavuus (CGI-S)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
CGI-S on 7-pisteinen Likert-tyyppinen asteikko, joka vaatii lääkärin arvioimaan kohteen sairauden vakavuutta arvioinnin yhteydessä suhteessa lääkärin aikaisempaan kokemukseen henkilöistä, joilla on sama diagnoosi. Kun otetaan huomioon kliininen kokonaiskokemus, aiheesta arvioidaan sairauden vakavuuden suhteen luokituksen 1 aikana, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, raja -sairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas. CGI-S: n muutosta havaittiin vain yhdessä kohteessa. Näin ollen tilastollista analyysiä ei suoritettu.
12 viikkoa
Kliiniset globaalit vaikutelmat- parannus (CGI-I)
Aikaikkuna: 12 viikkoa

CGI-I vaatii lääkärin arvioimaan, kuinka paljon kohteen sairaus on parantunut tai pahentunut suhteessa lähtötilaan.

Seitsemän pisteen Likert -tyyppistä asteikkoa käytetään 1 = paljon parannettuna, 2 = paljon parannettu, 3 = minimaalisesti parannettu, 4 = ei muutosta, 5 = minimaalisesti huonompi, 6 = paljon pahempaa, 7 = paljon pahempaa.
12 viikkoa
Aktivoiteet (3 minuutin aktiviteetti)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Actigrafy on ei-invasiivinen menetelmä fyysisen toiminnan seuraamiseksi aktivoitumislaitteen kautta. Actigraph -laitetta käytettiin vyötäröllä herätysaikoina laitteen käyttöohjeen mukaan.
12 viikkoa
Aktigrafia (> 10 minuutin toiminnan ottelut)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Actigrafy on ei-invasiivinen menetelmä fyysisen toiminnan seuraamiseksi aktivoitumislaitteen kautta. Actigraph -laitetta käytettiin vyötäröllä herätysaikoina laitteen käyttöohjeen mukaan.
12 viikkoa
Aktivoiteet (vaiheet)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Actigrafy on ei-invasiivinen menetelmä fyysisen toiminnan seuraamiseksi aktivoitumislaitteen kautta. Actigraph -laitetta käytettiin vyötäröllä herätysaikoina laitteen käyttöohjeen mukaan.
12 viikkoa
Yhdeksän reikäisen tappien testi (NHPT)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Hienon manuaalisen taitojen mitta. Aika ottaa NHPT: n (hallitseva käsi) loppuun saattamiseen.
12 viikkoa
Kolme parasta koskee visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kolme parasta huolta VAS antaa hoitajille mahdollisuuden tunnistaa kolme pääasiallista huolenaihettaan, jotka liittyvät kohteen myotoniseen dystrofiaan sen sijaan, että ne olisivat ennalta määritelty mittakaavassa, ja sitten luokitellaan sitten, kuinka nämä huolet ovat muuttuneet tietyissä ajankohdissa tutkimuksen aikana. Koehenkilöitä, mahdollisuuksien mukaan, ja hoitajia pyydettiin arvioimaan kolme huolenaihetta piirtämällä pystysuoran merkin 10 cm pitkään visuaaliseen analogiseen asteikkoon ankkureiden kanssa "ei ollenkaan vakava" vasemmassa päässä (0 cm) ja "erittäin vakava" oikeassa päässä (10 cm). Jokaiselle huolenaiheelle oli tarkoitus määrittää mittaamalla senttimetrien lukumäärä 10 cm VAS -viivalla linjan vasemmalla puolella olevasta ankkuripisteestä. Jokaisesta koehenkilölle laskettiin yhteensä VAS -pistemäärä kolmen huolenaiheiden pisteiden summana (minimiminimi = 0 cm, maksimiarvo = 30 cm). Korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta.
12 viikkoa
Ohion osavaltion yliopiston (OSU) autismin luokitusasteikko (OARS)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Oars-4 sisältää autismin merkkejä ja oireita mielenterveyden häiriöiden diagnostisessa ja tilastollisessa käsikirjassa, 4. painos. Ne oli luokiteltava arvonalentumisasteella, jonka kohde kokee annetun oireen. Oireet oli tarkoitus saada aikaan puolijärjestelmällisessä haastattelussa kohteen ensisijaisen hoitajan kanssa. Arvioijan oli otettava huomioon sekä taajuus/kesto että heikentymisaste ja kuinka paljon esine häiritsee päivittäisen elämän suhteita, oppimista ja/tai toimintaa. Tämän arvioinnin pisteet olivat 0: sta (ei koskaan tai harvoin; ei ongelma) 3: een (hyvin usein; vakava ongelma): pisteet jokaiselle sosiaalisen heikkenemisen, viestintävaikutuksen ja rajoitetun mallin oireelle kokonaisvaikutuspisteiden tarjoamiseksi. Korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta (minimiarvo = 0, enintään 3).
12 viikkoa
Ohion osavaltion yliopisto (OSU) Autismi kliininen globaali vaikutelma (CGI)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
OSU -autismin CGI -asteikko sisältää erilliset ala -asteikot oireiden vakavuuden ja maailmanlaajuisen parantamiseksi. Ne on arvioitu samalla tavalla kuin kansallisen mielenterveysinstituutin (NIMH) CGI -vakavuusasteikko, mutta se keskittyy autismispektrin oireisiin. OSU-autismin CGI-omaisuus ja OSU-autismi CGI-parannuspisteet käyttävät seitsemän pisteen Likert-asteikon arvosta 1 = huomattavasti parannettu, 2 = paljon parannettu, 3 = minimaalisesti parannettu, 4 = ei muutosta, 5 = minimaalisesti huonompi, 6 = paljon pahempaa, 7 = paljon pahempaa.
12 viikkoa
Kliinikon täydennetty domeenispesifinen syy huolestuttavaan visuaaliseen analogiseen asteikkoon (VAS): Myotoninen dystrofia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kliinisten kliiniset domeenispesifiset syyt huolenaiheisiin on visuaalinen analoginen asteikko, jonka kliinikko on suorittanut, mikä on kliinisesti merkityksellisten domeenien huolenaiheiden vakavuus myotonisessa dystrofiassa. Kliinikon huolenaiheen vakavuus pisteytetään käyttämällä 10 cm: n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), ja ankkurit "ei lainkaan vakava" vasemmassa päässä (0 cm) ja "erittäin vakava" oikeassa päässä (10 cm). Klinikkaa pyydetään tekemään pystysuora viiva, joka osoittaa hänen huolenaihettaan jokaisella alueella käyttämällä viime viikon aikataulua viitteeksi. Pistemäärä on määritettävä mittaamalla senttimetrien lukumäärä 10 cm VAS -viivalla linjan vasemmalla puolella olevasta ankkuripisteestä. Kunkin koehenkilön kokonaispistemäärä laskettiin 17 domeenin pistemääräksi (minimiminimi = 0, enintään = 170 cm). Korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta.
12 viikkoa
Peabody Picture Sanasto -testi (PPVT)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
PPVT-4-asteikko on normi-viitattu instrumentti lasten ja aikuisten vastaanottavaisen (kuulo) sanaston mittaamiseksi. Se sisältää koulutuskohteita ja 228 testikohtaa, joista jokainen koostuu neljästä värillisestä kuvasta vastausvaihtoehdoina sivulla. Jokaiselle tuotteelle tutkija sanoo sanan, ja tutkija vastaa valitsemalla kuvan, joka kuvaa parhaiten sanan merkitystä. Jokainen testin antaminen tuottaa RAW-pistemäärän (oikein vastattujen testituotteiden lukumäärä), joka voidaan muuntaa vakiopisteeksi (käyttämällä ikäpohjaisia ​​normeja) keskiarvolla 100 ja standardipoikkeama 15. Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa suorituskykyä/vastaanottavaista sanastoa.
12 viikkoa
Biomarkeri - Lymfosyytti GSK3p -tasot ja aktiivisuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
GSK3β-proteiinin kokonaismäärät määritettiin X-MAP-tekniikan avulla Luminex 200 -alustalla käyttämällä AKT-reittiä Multipians 7-Plex -paneelilla Thermofisher Scientificistä.
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AMO Pharma Limited

Tutkijat

  • Päätutkija: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 8. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 11. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa