Tideglusib 在青少年和成年强直性肌营养不良症患者中的研究
2025年8月22日 更新者：AMO Pharma Limited
一项评估 Tideglusib 400mg 或 1000mg 治疗青少年和成人先天性和幼年发作性强直性肌营养不良的安全性和有效性的单盲 2 期研究
本研究的目的是确定 Tideglusib 是否安全有效地治疗患有先天性和幼年发作的强直性肌营养不良症的青少年和成人。
还将研究 tideglusib 及其主要代谢物的药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
扩展访问
可用的
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tyne and Wear
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Newcastle upon Tyne、Tyne and Wear、英国、NE1 4LP
- Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 45年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为先天性或青少年发病的 1 型强直性肌营养不良 (DM-1) 的青少年或成人
- 诊断必须通过基因确认
- 受试者必须是年龄在 12 岁至 45 岁之间的男性或女性
- 受试者在筛选和磨合 (V2) 时必须具有 4 分或更高的临床总体印象 - 严重性 (CGI-S) 分数
- 受试者必须能够走动并且能够完成 10 米步行/跑步测试（允许使用夹板）
- 受试者的合法授权代表 (LAR) 必须提供书面知情同意书，并且在进行任何与研究相关的程序之前，必须有受试者的书面同意或同意（视年龄适用和发育适当）
排除标准：
- 非卧床（全职）轮椅使用者
- 接受兴奋剂药物
- 在导入 (V2) 前 4 周内接受不稳定（更改）的其他药物/疗法
- 医学疾病或其他会导致研究者断定受试者将无法执行研究程序或评估或会混淆评估期间获得的数据的解释的问题。
- 当前参加研究药物的临床试验或最近 6 个月参加研究药物的临床试验
- 如果性活跃且未手术绝育，怀孕、哺乳或不愿使用方案定义的可接受避孕方法的有生育潜力的妇女。
- 可能干扰研究药物的吸收、分布、代谢或排泄并影响研究结果的可解释性的胃肠道疾病
- 当前具有临床意义（由研究者确定）的心血管、肾脏、肝脏、内分泌或呼吸系统疾病
- 有临床意义的心脏病（根据研究者的意见）或二度或三度心脏传导阻滞、心房扑动、心房颤动、室性心律失常，或正在接受治疗心律失常的药物
- 慢性肝病病史，当前丙氨酸转氨酶 (ALT) 值超出范围、临床相关的肝脂肪变性或持续性肝病的其他临床表现
- 有明显药物过敏史（如史蒂文-约翰逊综合征、过敏反应）
- 酒精或物质使用障碍史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusib，口服，每日一次
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Tideglusib 用于口服混悬剂，
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实验性的：队列 2 - Tideglusib
400 mg tideglusib，口服，每日一次
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Tideglusib 用于口服混悬剂，
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全（不利事件）
大体时间：12周
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不良事件的发生率（AE），包括严重的不良事件（SAE），在研究结束之间。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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潮汐的血浆浓度
大体时间：12周
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收集药代动力学样品以确定潮汐血浆浓度
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12周
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潮汐瘤的血液药代动力学
大体时间：12周
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收集药代动力学样品，以确定最大血浆浓度的时间和末端消除潮汐的半衰期
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12周
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血浆浓度与潮汐曲线的时间曲线下的面积
大体时间：12周
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收集药代动力学样品，以确定血浆浓度下的面积与时间曲线从0到12小时，等离子体浓度下的面积与时间曲线在Tideglusib的0到24 h
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12周
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10米步/跑步测试
大体时间：12周
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10米的步行/跑步测试是一种性能度量，用于评估短距离内每秒的步行速度，并用作功能迁移率的评估。
测量以最快和优选速度完成10m步行/运行测试所花费的时间。
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12周
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计算机手工夹子摩托机的抓地力和肌肉放松时间
大体时间：12周
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手工编织肌定测量法被用作主要手的肌瘤和肌肉力量的量度
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12周
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呼吸强迫生命能力（FVC）
大体时间：12周
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FVC是肺功能的量度（使用肺活量计测量强迫呼气体积期间呼出的空气量）
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12周
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双能X射线吸收法（DXA）
大体时间：12周
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DXA利用两个低能X射线梁，具有不同的能级，它们针对受试者的骨骼。
DXA扫描通常用于测量骨矿物质密度，但是也可以用于测量总肌肉质量
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12周
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临床全球印象 - 严重性（CGI-S）
大体时间：12周
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CGI-S是一个7点李克特类型量表，需要临床医生在评估时对受试者疾病的严重程度进行评分，相对于临床医生的过去经验，对具有相同诊断的受试者的过去经验。
考虑到全部临床经验，评估评级为1的疾病严重程度，正常，根本不生病的受试者； 2，边缘性生病； 3，轻度生病； 4，患病； 5，明显病； 6，重病；或7，病得很重。
仅在1个受试者中观察到CGI-S的变化。
因此未进行统计分析。
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12周
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临床全球印象 - 改进（CGI-I）
大体时间：12周
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CGI-I要求临床医生对受试者的疾病相对于基线状态有所改善或恶化。 使用1点李克特类型量表从1 =非常改进，2 =改进，3 =最小改进，4 =无变化，5 =最小情况差，6 =更糟，7 =非常糟糕。 |
12周
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Actraphy（活动3分钟）
大体时间：12周
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Actraphy是通过Actigraph设备监测体育活动的一种非侵入性方法。
根据该设备的说明手册，Actigraph设备在醒来时戴在腰部。
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12周
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Actraphy（> 10分钟的活动）
大体时间：12周
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Actraphy是通过Actigraph设备监测体育活动的一种非侵入性方法。
根据该设备的说明手册，Actigraph设备在醒来时戴在腰部。
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12周
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动作法（步骤）
大体时间：12周
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Actraphy是通过Actigraph设备监测体育活动的一种非侵入性方法。
根据该设备的说明手册，Actigraph设备在醒来时戴在腰部。
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12周
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九个孔钉测试（NHPT）
大体时间：12周
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衡量精细手动敏捷性。
记录完成NHPT（主要手）的时间。
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12周
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前三名关注视觉模拟量表（VAS）得分
大体时间：12周
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排名前三的问题VAS使护理人员能够确定与受试者的肌发育症有关的三个主要原因，而不是在研究期间对这些关注点在特定时间点上的变化方式进行评估。
在可能的情况下，要求受试者在10厘米长的视觉模拟量表上画一个垂直标记，并要求护理人员对三个原因进行评分，并在左端（0 cm）（0 cm）和右端（10厘米）的“完全不严重”的锚定锚定。
每个关注点的分数是通过从线的左侧的锚点测量10 cm VAS线上的厘米数来确定的。
每个受试者的总VAS得分计算为3个问题的分数总和（最小= 0 cm，最大= 30 cm）。
更高的分数代表了更糟糕的结果。
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12周
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俄亥俄州立大学（OSU）自闭症评级量表（OARS）
大体时间：12周
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OARS-4在精神障碍的诊断和统计手册中包含自闭症的体征和症状，第四版。
这些对给定症状的主题经历的损害程度进行评分。
在对受试者的初级护理人员的半结构化访谈中，应引起症状。
评估者应考虑频率/持续时间和损害程度，以及项目对日常生活的关系，学习和/或活动的干扰。
该评估的分数从0（从不或很少；不是问题）到3（通常是一个严重的问题）：每种社会障碍症状，沟通障碍和限制模式的得分平均以提供总障碍分数。
更高的分数代表较差的结果（最小= 0，最大3）。
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12周
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俄亥俄州立大学（OSU）自闭症临床全球印象（CGI）
大体时间：12周
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OSU自闭症CGI量表包含单独的症状严重程度和全球改善的子量表。
这些以类似于美国国家心理健康研究所（NIMH）CGI严重程度量表类似的方式进行评分，但它专注于自闭症谱系症状。
OSU自闭症CGI cgi和OSU自闭症CGI改进分数使用七点LIKERT等级量表，从1 =非常改善，2 =大大改善，3 =最小改善，4 =无变化，5 =最小情况差，6 =更糟，更糟，7 =非常差。
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12周
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关注视觉模拟量表（VAS）的临床医生完成的域特异性原因：肌发育症
大体时间：12周
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关注的临床医生完成的特定领域是由临床医生完成的视觉模拟量表，该量表得分在临床上与肌发育症相关的领域的严重程度。
临床医生关注的严重程度是通过使用10 cm的视觉模拟量表（VAS）评分的，左端（0 cm）（0 cm）的锚点在右端（10 cm）（10 cm）锚固。
要求临床医生使用过去一周的时间范围进行垂直线，以表明他/她在每个领域的关注程度。
得分可以通过测量从线的左侧的锚点上测量10 cm VAS线上的厘米数来确定得分。
每个受试者的总VAS得分计算为17个域的得分总和（最小= 0，最大= 170 cm）。
更高的分数代表了更糟糕的结果。
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12周
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Peabody图片词汇测试（PPVT）
大体时间：12周
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PPVT-4量表是一种用于测量儿童和成人接受（听力）词汇的规范引用的工具。
它包含培训项目和228个测试项目，每个项目包括四个完整的图片作为页面上的响应选项。
对于每个项目，考官说一个单词，考生通过选择最能说明单词含义的图片来做出回应。
测试的每个管理都会产生原始分数（正确答案的测试项目数），可以将其转换为标准分数（使用基于年龄的规范），平均为100，标准偏差为15。
更高的分数意味着更好的性能/接受词汇。
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12周
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生物标志物 - 淋巴细胞GSK3β水平和活性
大体时间：12周
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GSK3β蛋白的总水平是通过使用Thermofisher Scientific的AKT途径总多物种7 plex面板在Luminex 200平台中的X-MAP技术确定的。
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP、Institute of Neuroscience, Newcastle University.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年7月20日
初级完成 (实际的)
2018年1月1日
研究完成 (实际的)
2018年1月1日
研究注册日期
首次提交
2016年8月4日
首先提交符合 QC 标准的
2016年8月4日
首次发布 (估计的)
2016年8月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月22日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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