Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Tideglusib bij adolescente en volwassen patiënten met myotone dystrofie

22 augustus 2025 bijgewerkt door: AMO Pharma Limited

Een enkelblinde, fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Tideglusib 400 mg of 1000 mg voor de behandeling van aangeboren en juveniele myotone dystrofie bij adolescenten en volwassenen

Het doel van deze studie is om te bepalen of Tideglusib veilig en werkzaam is bij de behandeling van adolescenten en volwassenen met aangeboren en juveniele myotone dystrofie. De farmacokinetiek van tideglusib en zijn primaire metaboliet zal ook worden onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Adolescenten of volwassenen met de diagnose congenitale of juveniele type 1 myotone dystrofie (DM-1)
  • De diagnose moet genetisch worden bevestigd
  • Onderwerpen moeten mannelijk of vrouwelijk zijn in de leeftijd van 12 jaar tot 45 jaar
  • Proefpersonen moeten een Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score van 4 of hoger hebben bij screening en run-in (V2)
  • Proefpersonen moeten ambulant zijn en in staat zijn om de 10 meter loopt/ren-test te voltooien (splinters toegestaan)
  • De wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) van de proefpersoon moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven en er moet schriftelijke toestemming of instemming zijn (naargelang leeftijd van toepassing en geschikt voor ontwikkeling) door de proefpersoon voordat er studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-ambulante (fulltime) rolstoelgebruiker
  • Het ontvangen van stimulerende medicatie
  • Ontvangen van andere medicijnen/therapieën die niet stabiel (gewijzigd) zijn binnen 4 weken voorafgaand aan Run-in (V2)
  • Een medische aandoening of een andere zorg die de onderzoeker ertoe zou kunnen brengen te concluderen dat proefpersonen niet in staat zullen zijn om de onderzoeksprocedures of beoordelingen uit te voeren, of die de interpretatie van tijdens de beoordeling verkregen gegevens in de war zou kunnen sturen.
  • Huidige inschrijving in een klinische proef met een geneesmiddel in onderzoek of inschrijving in een klinische proef met een geneesmiddel in onderzoek in de afgelopen 6 maanden
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn, borstvoeding geven of niet bereid zijn een in het protocol gedefinieerde aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken als ze seksueel actief en niet chirurgisch steriel zijn.
  • Gastro-intestinale ziekte die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van de onderzoeksmedicatie kan verstoren en de interpreteerbaarheid van de onderzoeksresultaten kan beïnvloeden
  • Huidige klinisch significante (zoals bepaald door de onderzoeker) cardiovasculaire, nier-, lever-, endocriene of respiratoire aandoening
  • Klinisch significante hartaandoening (volgens de onderzoeker) of tweede- of derdegraads hartblok, atriumflutter, atriumfibrilleren, ventriculaire aritmieën, of krijgt medicatie voor de behandeling van een hartritmestoornis
  • Een voorgeschiedenis van chronische leverziekte met actuele waarden buiten het bereik voor alaninetransaminase (ALAT), klinisch relevante hepatische steatose of andere klinische manifestaties van aanhoudende leverziekte
  • Een voorgeschiedenis van significante medicijnallergie (zoals Steven-Johnson-syndroom, anafylaxie)
  • Een voorgeschiedenis van stoornissen in het gebruik van alcohol of middelen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusib, oraal, eenmaal daags
Geneesmiddel: Tideglusib
Tideglusib voor orale suspensie,
Experimenteel: Cohort 2 - Tideglusib
400 mg tideglusib, oraal, eenmaal daags
Geneesmiddel: Tideglusib
Tideglusib voor orale suspensie,

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid (bijwerkingen)
Tijdsspanne: 12 weken
Incidentie van bijwerkingen (AES), inclusief ernstige bijwerkingen (SAE's), tussen basislijn tot einde van de studie.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentratie van tideglusib
Tijdsspanne: 12 weken
Farmacokinetische monsters werden verzameld om de plasmaconcentratie van de tideGlusib te bepalen
12 weken
Bloedfarmacokinetiek van TideGlusib
Tijdsspanne: 12 weken
Farmacokinetische monsters werden verzameld om de tijd van de maximale plasmaconcentratie en terminale eliminatie halfwaardetijd van TideGlusib te bepalen
12 weken
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van TideGlusib
Tijdsspanne: 12 weken
Farmacokinetische monsters werden verzameld om het gebied te bepalen onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van 0 tot 12 uur en gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van 0 tot 24 uur TideGlusib
12 weken
10 meter lopen/run -test
Tijdsspanne: 12 weken
De 10-meter Walk/Run-test is een prestatiemaatstaf die wordt gebruikt om de loopsnelheid in meters per seconde over een korte afstand te beoordelen en werd gebruikt als een beoordeling van functionele mobiliteit. Tijd die nodig is om de 10m wandel-/run -test te voltooien met de snelste en de voorkeurssnelheid wordt gemeten.
12 weken
Geautomatiseerde handgripmyometer maat voor gripsterkte en spierontspanningstijd
Tijdsspanne: 12 weken
Handgripmyometrie wordt gebruikt als een maat voor myotonie en spierkracht voor de dominante hand
12 weken
Ademhalingshorte gedwongen vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: 12 weken
FVC is een maat voor de longfunctie (de totale hoeveelheid lucht die wordt uitgewezen tijdens een geforceerd expiratoir volume wordt gemeten met behulp van een spirometer)
12 weken
Dual-Energy röntgenabsorptiometrie (DXA)
Tijdsspanne: 12 weken
DXA gebruikt twee röntgenstralen met lage energie, met verschillende energieniveaus, die gericht zijn op de botten van het onderwerp. De DXA -scan wordt meer typisch gebruikt om de botmineraaldichtheid te meten, maar deze kan ook worden gebruikt om de totale magere spiermassa te meten
12 weken
Klinische wereldwijde indrukken- Ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: 12 weken
De CGI-S is een 7-punts Likert-type schaal die vereist dat de arts de ernst van de ziekte van de proefpersoon bepaalt op het moment van beoordeling, ten opzichte van de ervaringen uit het verleden met onderwerpen die dezelfde diagnose hebben. Gezien de totale klinische ervaring, wordt een onderwerp beoordeeld over de ernst van de ziekte op het moment van beoordeling 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline ziek; 3, mild ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek. Verandering in CGI-S werd waargenomen bij slechts 1 onderwerp. Bijgevolg werd statistische analyse niet uitgevoerd.
12 weken
Klinische wereldwijde indrukken- Verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: 12 weken

De CGI-I vereist dat de arts beoordeelt hoeveel de ziekte van het onderwerp is verbeterd of verergerd ten opzichte van een basislijnstaat.

Een zevenpunts Likert -type schaal wordt gebruikt van 1 = zeer verbeterd, 2 = veel verbeterde, 3 = minimaal verbeterde, 4 = geen verandering, 5 = minimaal erger, 6 = veel erger, 7 = heel erg erger.
12 weken
Actigraphy (3-minuten durende activiteiten)
Tijdsspanne: 12 weken
Actigraphy is een niet-invasieve methode om fysieke activiteit te monitoren via een Actigraph-apparaat. Het Actigraph -apparaat werd tijdens de uren in de taille gedragen, volgens de handleiding van het apparaat.
12 weken
Actigraphy (> 10 minuten durende activiteiten)
Tijdsspanne: 12 weken
Actigraphy is een niet-invasieve methode om fysieke activiteit te monitoren via een Actigraph-apparaat. Het Actigraph -apparaat werd tijdens de uren in de taille gedragen, volgens de handleiding van het apparaat.
12 weken
Actigraphy (stappen)
Tijdsspanne: 12 weken
Actigraphy is een niet-invasieve methode om fysieke activiteit te monitoren via een Actigraph-apparaat. Het Actigraph -apparaat werd tijdens de uren in de taille gedragen, volgens de handleiding van het apparaat.
12 weken
Negen hole pin -test (NHPT)
Tijdsspanne: 12 weken
Maat van fijne handmatige behendigheid. Tijd om te nemen om de NHPT (dominante hand) te voltooien, wordt geregistreerd.
12 weken
Top 3 betreft de visuele analoge schaal (VAS) score
Tijdsspanne: 12 weken
De Top 3 betreft VAS stelt zorgverleners in staat om hun belangrijkste drie oorzaken van bezorgdheid te identificeren, gerelateerd aan de myotone dystrofie van het onderwerp, in plaats van dat deze vooraf worden gespecificeerd binnen een schaal en vervolgens beoordelen hoe deze zorgen zijn veranderd op specifieke tijdstippen tijdens de studie. Proefpersonen, waar mogelijk, en zorgverleners werd gevraagd om drie zorgoorzaken te beoordelen door een verticale markering te tekenen op een 10 cm lange visuele analoge schaal met ankers van "niet aan alle ernstige" aan de linkerkant (0 cm) en "zeer ernstig" aan de rechterkant (10 cm). Een score voor elke zorg moest worden bepaald door het aantal centimeters op de VAS -lijn van 10 cm te meten uit het ankerpunt aan de linkerkant van de lijn. Een totale VAS -score voor elk onderwerp werd berekend als de som van de scores voor de 3 zorgen (minimum = 0 cm, maximum = 30 cm). Een hogere score vertegenwoordigt een slechter resultaat.
12 weken
Ohio State University (OSU) Autism Rating Scale (OARS)
Tijdsspanne: 12 weken
De OARS-4 bevat de autisme-tekenen en symptomen in de diagnostische en statistische handleiding voor psychische stoornissen, 4e editie. Deze moesten worden beoordeeld met de mate van beperkingen, de onderwerpervaringen voor het gegeven symptoom. De symptomen moesten worden opgewekt in een semi-gestructureerd interview met de primaire verzorger van het onderwerp. De beoordelaar was om rekening te houden met zowel frequentie/duur als mate van beperkingen en hoeveel het item interfereert met relaties, leren en/of activiteiten van het dagelijks leven. De scores voor deze beoordeling waren van 0 (nooit of zelden; geen probleem) tot 3 (heel vaak; een ernstig probleem): een score voor elk symptoom van sociale beperkingen, communicatiestoornissen en beperkte patronen werden gemiddeld om een ​​totale beperkingsscore te bieden. Een hogere score vertegenwoordigt een slechter resultaat (minimum = 0, maximaal 3).
12 weken
Ohio State University (OSU) Autisme Clinical Global Impression (CGI)
Tijdsspanne: 12 weken
De OSU Autism CGI -schaal bevat afzonderlijke subschalen voor de ernst van de symptomen en voor wereldwijde verbetering. Deze worden op een vergelijkbare manier beoordeeld als het National Institute of Mental Health (NIMH) CGI -ernstschaal, maar het is gericht op autismespectrumsymptomen. OSU Autisme CGI-Severity en OSU Autisme CGI-Improvementscores gebruiken een Likert-beoordelingsschaal met zeven punten van 1 = zeer verbeterde, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel erger, 7 = veel erger.
12 weken
Door clinici-gecompleteerde domeinspecifieke oorzaak tot zorg Visuele analoge schaal (VAS): Myotone Dystrophy
Tijdsspanne: 12 weken
De door de arts gecomplte domeinspecifieke oorzaken voor bezorgdheid is een visuele analoge schaal die door de arts is voltooid die de ernst van de zorgen van domeinen scoort die klinisch relevant zijn in myotone dystrofie. De ernst van de bezorgdheid van de arts wordt gescoord met behulp van een visuele analoge schaal van 10 cm (VAS), met ankers van "niet op alle ernstige" aan de linkerkant (0 cm) en "zeer ernstig" aan de rechterkant (10 cm). De arts wordt gevraagd om een ​​verticale lijn te maken die zijn/haar zorgniveau in elk domein aangeeft, met behulp van een tijdsbestek van de afgelopen week ter referentie. Een score moet worden bepaald door het aantal centimeters op de 10 cm VAS -lijn te meten uit het ankerpunt aan de linkerkant van de lijn. Een totale VAS -score voor elk onderwerp werd berekend als de som van de scores voor de 17 domeinen (minimum = 0, maximum = 170 cm). Een hogere score vertegenwoordigt een slechter resultaat.
12 weken
Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT)
Tijdsspanne: 12 weken
De PPVT-4-schaal is een door de norm-gerefereerde instrument voor het meten van de receptieve (horende) vocabulaire van kinderen en volwassenen. Het bevat trainingsitems en 228 testitems, elk bestaande uit vier full-colour foto's als antwoordopties op een pagina. Voor elk item zegt de onderzoeker een woord en de examinandus reageert door het beeld te selecteren dat de betekenis van dat woord het beste illustreert. Elke toediening van de test produceert een RAW-score (aantal testitems correct beantwoord), die kan worden omgezet in een standaardscore (met behulp van leeftijdsgebaseerde normen) met een gemiddelde van 100 en een standaardafwijking van 15. Hogere scores betekenen een betere prestaties/receptieve woordenschat.
12 weken
Biomarker - Lymfocyten GSK3β -niveaus en activiteit
Tijdsspanne: 12 weken
De totale niveaus van GSK3β-eiwit werden bepaald via X-MAP-technologie in een Luminex 200-platform met behulp van het AKT Pathway Total Multispecies 7-Plex-paneel van Thermofisher Scientific.
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juli 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

8 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren