Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Tideglusib bij adolescente en volwassen patiënten met myotone dystrofie

20 december 2018 bijgewerkt door: AMO Pharma Limited

Een enkelblinde, fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Tideglusib 400 mg of 1000 mg voor de behandeling van aangeboren en juveniele myotone dystrofie bij adolescenten en volwassenen

Het doel van deze studie is om te bepalen of Tideglusib veilig en werkzaam is bij de behandeling van adolescenten en volwassenen met aangeboren en juveniele myotone dystrofie. De farmacokinetiek van tideglusib en zijn primaire metaboliet zal ook worden onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Adolescenten of volwassenen met de diagnose congenitale of juveniele type 1 myotone dystrofie (DM-1)
  • De diagnose moet genetisch worden bevestigd
  • Onderwerpen moeten mannelijk of vrouwelijk zijn in de leeftijd van 12 jaar tot 45 jaar
  • Proefpersonen moeten een Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score van 4 of hoger hebben bij screening en run-in (V2)
  • Proefpersonen moeten ambulant zijn en in staat zijn om de 10 meter loopt/ren-test te voltooien (splinters toegestaan)
  • De wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) van de proefpersoon moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven en er moet schriftelijke toestemming of instemming zijn (naargelang leeftijd van toepassing en geschikt voor ontwikkeling) door de proefpersoon voordat er studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-ambulante (fulltime) rolstoelgebruiker
  • Het ontvangen van stimulerende medicatie
  • Ontvangen van andere medicijnen/therapieën die niet stabiel (gewijzigd) zijn binnen 4 weken voorafgaand aan Run-in (V2)
  • Een medische aandoening of een andere zorg die de onderzoeker ertoe zou kunnen brengen te concluderen dat proefpersonen niet in staat zullen zijn om de onderzoeksprocedures of beoordelingen uit te voeren, of die de interpretatie van tijdens de beoordeling verkregen gegevens in de war zou kunnen sturen.
  • Huidige inschrijving in een klinische proef met een geneesmiddel in onderzoek of inschrijving in een klinische proef met een geneesmiddel in onderzoek in de afgelopen 6 maanden
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn, borstvoeding geven of niet bereid zijn een in het protocol gedefinieerde aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken als ze seksueel actief en niet chirurgisch steriel zijn.
  • Gastro-intestinale ziekte die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van de onderzoeksmedicatie kan verstoren en de interpreteerbaarheid van de onderzoeksresultaten kan beïnvloeden
  • Huidige klinisch significante (zoals bepaald door de onderzoeker) cardiovasculaire, nier-, lever-, endocriene of respiratoire aandoening
  • Klinisch significante hartaandoening (volgens de onderzoeker) of tweede- of derdegraads hartblok, atriumflutter, atriumfibrilleren, ventriculaire aritmieën, of krijgt medicatie voor de behandeling van een hartritmestoornis
  • Een voorgeschiedenis van chronische leverziekte met actuele waarden buiten het bereik voor alaninetransaminase (ALAT), klinisch relevante hepatische steatose of andere klinische manifestaties van aanhoudende leverziekte
  • Een voorgeschiedenis van significante medicijnallergie (zoals Steven-Johnson-syndroom, anafylaxie)
  • Een voorgeschiedenis van stoornissen in het gebruik van alcohol of middelen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusib, oraal, eenmaal daags
Geneesmiddel: Tideglusib
Tideglusib voor orale suspensie,
Experimenteel: Cohort 2 - Tideglusib
400 mg tideglusib, oraal, eenmaal daags
Geneesmiddel: Tideglusib
Tideglusib voor orale suspensie,

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's), inclusief ernstige bijwerkingen (SAE's), tussen baseline en het einde van de studie.
Tijdsspanne: 14 weken (basislijn tot einde studie)
Bijwerkingen kunnen spontaan door de patiënt worden gemeld of worden ontdekt als gevolg van algemene, niet-leidende vragen door een arts.
14 weken (basislijn tot einde studie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juli 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

8 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 december 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 december 2018

Laatst geverifieerd

1 december 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myotone dystrofie 1

Klinische onderzoeken op Tideglusib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in New Zealand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren