Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av tideglusib hos ungdomar och vuxna patienter med myotonisk dystrofi

22 augusti 2025 uppdaterad av: AMO Pharma Limited

En enkelblind, fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Tideglusib 400mg eller 1000mg för behandling av medfödd och juvenil myotonisk dystrofi hos ungdomar och vuxna

Syftet med denna studie är att fastställa om Tideglusib är säkert och effektivt vid behandling av ungdomar och vuxna med medfödd och juvenil myotonisk dystrofi. Farmakokinetiken för tideglusib och dess primära metabolit kommer också att undersökas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Storbritannien, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 45 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ungdomar eller vuxna med diagnosen medfödd eller juvenil myotonisk dystrofi typ 1 (DM-1)
  • Diagnosen måste vara genetiskt bekräftad
  • Försökspersonerna måste vara män eller kvinnor i åldern 12 till 45 år
  • Försökspersoner måste ha ett Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-poäng på 4 eller högre vid screening och inkörning (V2)
  • Försökspersonerna måste vara ambulerande och klara av 10-meters gång-/löptestet (skenor tillåtna)
  • Försökspersonens juridiskt auktoriserade representant (LAR) måste ge skriftligt informerat samtycke och det måste finnas skriftligt samtycke eller samtycke (efter ålder och utvecklingsmässigt lämpligt) från försökspersonen innan några studierelaterade procedurer genomförs

Exklusions kriterier:

  • Icke-ambulerande (heltidsanställd) rullstolsanvändare
  • Får stimulerande medicin
  • Får andra mediciner/terapier som inte är stabila (förändrade) inom 4 veckor före inkörning (V2)
  • Medicinsk sjukdom eller annan oro som skulle få utredaren att dra slutsatser om försökspersonerna kommer inte att kunna utföra studieprocedurerna eller bedömningarna eller skulle förvirra tolkningen av data som erhållits under bedömningen.
  • Aktuell registrering i en klinisk prövning av ett prövningsläkemedel eller inskrivning i en klinisk prövning av ett prövningsläkemedel under de senaste 6 månaderna
  • Kvinnor i fertil ålder som är gravida, ammar eller inte är villiga att använda en protokolldefinierad acceptabel preventivmetod om de är sexuellt aktiva och inte kirurgiskt sterila.
  • Gastrointestinal sjukdom som kan störa absorptionen, distributionen, metabolismen eller utsöndringen av studiemedicinen och påverka tolkningsbarheten av studieresultaten
  • Aktuell kliniskt signifikant (enligt utredaren bestämt) kardiovaskulär, njur-, lever-, endokrin- eller respiratorisk sjukdom
  • Kliniskt signifikant hjärtsjukdom (enligt utredarens åsikt) eller andra eller tredje gradens hjärtblock, förmaksfladder, förmaksflimmer, ventrikulära arytmier, eller får medicin för behandling av en hjärtarytmi
  • En historia av kronisk leversjukdom med aktuella värden utanför intervallet för alanintransaminas (ALT), kliniskt relevant leversteatos eller andra kliniska manifestationer av pågående leversjukdom
  • En historia av betydande läkemedelsallergi (såsom Steven-Johnsons syndrom, anafylaxi)
  • En historia av alkohol- eller missbruksstörningar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusib, oralt, en gång dagligen
Läkemedel: Tideglusib
Tideglusib för oral suspension,
Experimentell: Kohort 2 - Tideglusib
400 mg tideglusib, oralt, en gång dagligen
Läkemedel: Tideglusib
Tideglusib för oral suspension,

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet (biverkningar)
Tidsram: 12 veckor
Förekomst av biverkningar (AES), inklusive allvarliga biverkningar (SAE), mellan baslinjen till slutet av studien.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasmakoncentration av Tideglusib
Tidsram: 12 veckor
Farmakokinetiska prover uppsamlades för att bestämma Tideglusib -plasmakoncentration
12 veckor
Blood Pharmacokinetics of Tideglusib
Tidsram: 12 veckor
Farmakokinetiska prover uppsamlades för att bestämma tiden för den maximala plasmakoncentrationen och terminal elimineringshalveringstiden för Tideglusib
12 veckor
Område under plasmakoncentrationen kontra tidskurva för Tideglusib
Tidsram: 12 veckor
Farmakokinetiska prover uppsamlades för att bestämma area under plasmakoncentrationen kontra tidskurva från 0 till 12 timmar och område under plasmakoncentrationen kontra tidskurva från 0 till 24 timmar av Tideglusib
12 veckor
10 meter promenad/körtest
Tidsram: 12 veckor
Testet med 10 meter promenad/körning är ett prestandamått som används för att bedöma gånghastigheten i meter per sekund på kort avstånd och användes som en bedömning av funktionell rörlighet. Det tar tid för att slutföra 10m promenad/körtest med snabbast och föredragen hastighet mäts.
12 veckor
Datoriserat handgreppsmyometer mått på greppstyrka och muskelavslappningstid
Tidsram: 12 veckor
Handgrip myometri används som ett mått på myotoni och muskelstyrka för den dominerande handen
12 veckor
Andningsförvaltning av vital kapacitet (FVC)
Tidsram: 12 veckor
FVC är ett mått på lungfunktionen (den totala mängden luft som utandas under en tvingad expiratorisk volym mäts med en spirometer)
12 veckor
Röntgenabsorptiometri med dubbla energi (DXA)
Tidsram: 12 veckor
DXA använder två röntgenstrålar med låg energi med olika energinivåer, som riktar sig till motivets ben. DXA -skanningen används mer typiskt för att mäta benmineraldensitet, men den kan också användas för att mäta total mager muskelmassa
12 veckor
Kliniska globala intryck- svårighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: 12 veckor
CGI-S är en 7-punkts Likert-skala som kräver att klinikern betygsätter svårighetsgraden av ämnets sjukdom vid bedömningen, relativt klinikerens tidigare erfarenhet av personer som har samma diagnos. Med tanke på den totala kliniska erfarenheten bedöms ett ämne på svårighetsgraden av sjukdom vid tidpunkten för betyg 1, normal, inte alls sjuk; 2, Borderline Ill; 3, mildt sjuk; 4, måttligt sjuk; 5, markant sjuk; 6, allvarligt sjuk; eller 7, extremt sjuk. Förändring i CGI-S observerades endast i ett ämne. Följaktligen genomfördes inte statistisk analys.
12 veckor
Kliniska globala intryck- Förbättring (CGI-I)
Tidsram: 12 veckor

CGI-I kräver att klinikern betygsätter hur mycket ämnets sjukdom har förbättrats eller förvärrats relativt ett baslinjestillstånd.

En skala från sju punkts typ av typen används från 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket värre, 7 = mycket sämre.
12 veckor
Aktigrafi (3-minuters aktiviteter)
Tidsram: 12 veckor
Actigraphy är en icke-invasiv metod för att övervaka fysisk aktivitet via en Actigraph-enhet. Actigraph -enheten bärs på midjan under vakna timmar, enligt enhetens instruktionshandbok.
12 veckor
Aktigrafi (> 10-minuters aktiviteter)
Tidsram: 12 veckor
Actigraphy är en icke-invasiv metod för att övervaka fysisk aktivitet via en Actigraph-enhet. Actigraph -enheten bärs på midjan under vakna timmar, enligt enhetens instruktionshandbok.
12 veckor
Aktigrafi (steg)
Tidsram: 12 veckor
Actigraphy är en icke-invasiv metod för att övervaka fysisk aktivitet via en Actigraph-enhet. Actigraph -enheten bärs på midjan under vakna timmar, enligt enhetens instruktionshandbok.
12 veckor
Nio håls peg -test (NHPT)
Tidsram: 12 veckor
Mått på fin manuell skicklighet. Tid att tas för att slutföra NHPT (dominerande hand) registreras.
12 veckor
Topp 3 gäller Visual Analog Scale (VAS) poäng
Tidsram: 12 veckor
De 3 bästa oro som VAS gör det möjligt för vårdgivare att identifiera sina tre viktigaste orsaker till oro, relaterade till ämnets myotoniska dystrofi, snarare än att dessa är förspecificerade inom en skala och sedan betygsätta hur dessa problem har förändrats vid specifika tidpunkter under studien. Ämnen, där det var möjligt, och vårdgivare ombads att betygsätta tre orsaker till oro genom att dra ett vertikalt märke på en 10 cm lång visuell analog skala med förankringar av "inte alls allvarliga" i vänster ände (0 cm) och "mycket allvarlig" i höger ände (10 cm). En poäng för varje oro skulle bestämmas genom att mäta antalet centimeter på 10 cm VAS -linjen från ankarpunkten på vänster sida av linjen. En total VAS -poäng för varje ämne beräknades som summan av poängen för de tre problemen (minimum = 0 cm, maximalt = 30 cm). En högre poäng representerar ett sämre resultat.
12 veckor
Ohio State University (OSU) Autism Rating Scale (OARS)
Tidsram: 12 veckor
OARS-4 innehåller autismskyltar och symtom i diagnostisk och statistisk manual om mentala störningar, 4: e upplagan. Dessa skulle betygsättas med graden av försämring av ämnet upplever för det givna symptomet. Symtomen skulle framkallas i en semistrukturerad intervju med ämnets primära vårdgivare. Bedömaren skulle ta hänsyn till både frekvens/varaktighet och grad av försämring och hur mycket objektet stör relationer, lärande och/eller aktiviteter i det dagliga livet. Poängen för denna bedömning var från 0 (aldrig eller sällan; inte ett problem) till 3 (mycket ofta; ett allvarligt problem): ett poäng för varje symptom på social nedsättning, kommunikationsnedsättning och begränsade mönster var i genomsnitt för att ge en total nedsättning. En högre poäng representerar ett sämre resultat (minimum = 0, maximalt 3).
12 veckor
Ohio State University (OSU) Autism Clinical Global Impression (CGI)
Tidsram: 12 veckor
OSU -autism CGI -skalan innehåller separata underskalor för symptomens svårighetsgrad och för global förbättring. Dessa är rankade på liknande sätt som National Institute of Mental Health (NIMH) CGI Severity Scale, men det är fokuserat på autismspektrumsymtom. OSU-autism CGI-Severity och OSU Autism CGI-förbättringsresultat använder en Seven Point Likert-betygsskala från 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket värre, 7 = mycket sämre.
12 veckor
Kliniker-slutförd domänspecifik orsak till oro för visuell analog skala (VAS): Myotonisk dystrofi
Tidsram: 12 veckor
Den kliniker-slutförda domänspecifika orsakerna till oro är en visuell analog skala som slutförts av klinikern som får svårighetsgraden av oro för domäner som är kliniskt relevanta i myotonisk dystrofi. Svårighetsgraden av klinikerens oro görs genom att använda en 10 cm visuell analog skala (VAS), med ankare av "inte alls allvarligt" i vänster ände (0 cm) och "mycket allvarlig" i höger ände (10 cm). Klinikern uppmanas att göra en vertikal linje som indikerar hans/hennes oro i varje domän med en tidsram den senaste veckan för referens. En poäng ska bestämmas genom att mäta antalet centimeter på 10 cm VAS -linjen från ankarpunkten på vänster sida av linjen. En total VAS -poäng för varje ämne beräknades som summan av poängen för de 17 domänerna (minimum = 0, maximalt = 170 cm). En högre poäng representerar ett sämre resultat.
12 veckor
Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT)
Tidsram: 12 veckor
PPVT-4-skalan är ett norm-refererat instrument för att mäta det mottagande (hörande) ordförrådet för barn och vuxna. Den innehåller träningsartiklar och 228 testobjekt, var och en bestående av fyra bilder i fullfärg som svaralternativ på en sida. För varje objekt säger granskaren ett ord, och examinen svarar genom att välja den bild som bäst illustrerar ordets betydelse. Varje administrering av testet ger en rå poäng (antal testobjekt besvarade korrekt), som kan konverteras till en standardpoäng (med åldersbaserade normer) med ett medelvärde på 100 och en standardavvikelse på 15. Högre poäng innebär en bättre prestanda/mottaglig ordförråd.
12 veckor
Biomarkör - Lymfocyt GSK3p -nivåer och aktivitet
Tidsram: 12 veckor
Totala nivåer av GSK3p-protein bestämdes via X-MAP-teknik i en Luminex 200-plattform med användning av AKT-vägen Totala multispecies 7-plexpanel från Thermofisher Scientific.
12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juli 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2016

Första postat (Beräknad)

8 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

11 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera