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Studie zu Tideglusib bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Myotoner Dystrophie

22. August 2025 aktualisiert von: AMO Pharma Limited

Eine einfach verblindete Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tideglusib 400 mg oder 1000 mg zur Behandlung von angeborener und juveniler myotoner Dystrophie bei Jugendlichen und Erwachsenen

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Tideglusib bei der Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit angeborener und juveniler Myotoner Dystrophie sicher und wirksam ist. Die Pharmakokinetik von Tideglusib und seinem primären Metaboliten wird ebenfalls untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jugendliche oder Erwachsene mit Diagnose einer angeborenen oder juvenilen Myotonen Dystrophie Typ 1 (DM-1)
  • Die Diagnose muss genetisch bestätigt werden
  • Die Probanden müssen männlich oder weiblich im Alter von 12 bis 45 Jahren sein
  • Die Probanden müssen beim Screening und Run-in (V2) einen CGI-S-Wert (Clinical Global Impression - Severity) von 4 oder höher haben.
  • Die Probanden müssen gehfähig und in der Lage sein, den 10-Meter-Geh-/Lauftest zu absolvieren (Schienen erlaubt).
  • Der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden (LAR) muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, und es muss eine schriftliche Zustimmung oder Zustimmung (je nach Alter und Entwicklung) des Probanden vorliegen, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden

Ausschlusskriterien:

  • Nicht gehfähiger (Vollzeit-) Rollstuhlfahrer
  • Stimulanzien erhalten
  • Erhalt anderer Medikamente/Therapien, die innerhalb von 4 Wochen vor Run-in (V2) nicht stabil (geändert) wurden
  • Medizinische Erkrankungen oder andere Bedenken, die den Prüfer zu der Schlussfolgerung veranlassen würden, dass die Probanden nicht in der Lage sein werden, die Studienverfahren oder Bewertungen durchzuführen, oder die Interpretation der während der Bewertung erhaltenen Daten verfälschen würden.
  • Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 6 Monaten
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die schwanger sind, stillen oder nicht bereit sind, eine im Protokoll definierte akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, wenn sie sexuell aktiv und nicht chirurgisch steril sind.
  • Magen-Darm-Erkrankungen, die die Aufnahme, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienmedikaments beeinträchtigen und die Interpretierbarkeit der Studienergebnisse beeinträchtigen können
  • Aktuelle klinisch signifikante (wie vom Prüfarzt festgestellte) kardiovaskuläre, renale, hepatische, endokrine oder respiratorische Erkrankung
  • Klinisch signifikante Herzerkrankung (nach Meinung des Prüfarztes) oder Herzblock zweiten oder dritten Grades, Vorhofflattern, Vorhofflimmern, ventrikuläre Arrhythmien oder erhält Medikamente zur Behandlung einer Herzrhythmusstörung
  • Chronische Lebererkrankung in der Vorgeschichte mit aktuellen Werten außerhalb des zulässigen Bereichs für Alanin-Transaminase (ALT), klinisch relevante hepatische Steatose oder andere klinische Manifestationen einer anhaltenden Lebererkrankung
  • Eine Vorgeschichte einer signifikanten Arzneimittelallergie (wie Steven-Johnson-Syndrom, Anaphylaxie)
  • Eine Vorgeschichte von Alkohol- oder Substanzgebrauchsstörungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 – Tideglusib
1000 mg Tideglusib, oral, einmal täglich
Arzneimittel: Gezeitenglusib
Tideglusib zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen,
Experimental: Kohorte 2 – Tideglusib
400 mg Tideglusib, oral, einmal täglich
Arzneimittel: Gezeitenglusib
Tideglusib zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen,

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit (unerwünschte Ereignisse)
Zeitfenster: 12 Wochen
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), zwischen Basislinie bis Ende der Studie.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentration von Tideglusib
Zeitfenster: 12 Wochen
Pharmakokinetische Proben wurden gesammelt, um die Tideglusib -Plasmakonzentration zu bestimmen
12 Wochen
Bluthörer von Tideglusib
Zeitfenster: 12 Wochen
Es wurden pharmakokinetische Proben gesammelt, um die Zeit der maximalen Plasmakonzentration und der terminalen Eliminierungs Halbwertszeit von Tideglusib zu bestimmen
12 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentration gegenüber Zeitkurve von Tideglusib
Zeitfenster: 12 Wochen
Pharmakokinetische Proben wurden gesammelt, um die Fläche unter der Plasmakonzentration gegenüber der Zeitkurve von 0 bis 12 Stunden und Fläche unter der Plasmakonzentration gegenüber Zeitkurve von 0 bis 24 Stunden Tideglusib zu bestimmen
12 Wochen
10 -Meter -Gehen/Run -Test
Zeitfenster: 12 Wochen
Der 10-Meter-Gehen/Lauf-Test ist eine Leistungsmaßnahme, mit der die Gehgeschwindigkeit in Messgeräten pro Sekunde in kurzer Entfernung bewertet wird, und wurde als Bewertung der funktionellen Mobilität verwendet. Die Zeit, die zum Abschluss des 10 -m -Walk-/Lauf -Tests mit schnellster und bevorzugter Geschwindigkeit durchgeführt wird, wird gemessen.
12 Wochen
Computerisiertes Handgriff Myometer Maß für Griffstärke und Muskelentspannungszeit
Zeitfenster: 12 Wochen
Handgriffsmyometrie wird als Maß für Myotonie und Muskelkraft für die dominante Hand verwendet
12 Wochen
Respiratory erzwungene Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: 12 Wochen
FVC ist ein Maß für die Lungenfunktion (die Gesamtmenge an Luft, die während eines erzwungenen expiratorischen Volumens ausgeatmet wird, wird unter Verwendung eines Spirometers gemessen)
12 Wochen
Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA)
Zeitfenster: 12 Wochen
DXA verwendet zwei Röntgenstrahlen mit niedriger Energie mit unterschiedlichen Energieniveaus, die auf die Knochen des Probanden abzielen. Der DXA -Scan wird typischerweise zur Messung der Knochenmineraldichte verwendet, kann jedoch auch zur Messung der gesamten Messmuskelmasse verwendet werden
12 Wochen
Klinische globale Impression- Schweregrad (CGI-S)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die CGI-S ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die den Kliniker erfordert, dass der Schweregrad der Krankheit des Probanden zum Zeitpunkt der Bewertung im Vergleich zu den Erfahrungen des Klinikers mit Probanden mit derselben Diagnose verfügt. In Anbetracht der gesamten klinischen Erfahrung wird ein Subjekt zum Zeitpunkt der Bewertung 1, normal, überhaupt nicht krank, auf den Schweregrad der Krankheit untersucht. 2, Grenze krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank. Eine Änderung der CGI-S wurde bei nur 1 Probanden beobachtet. Folglich wurde eine statistische Analyse nicht durchgeführt.
12 Wochen
Klinische globale Impression- Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: 12 Wochen

Das CGI-I verlangt vom Kliniker, wie stark sich die Krankheit des Probanden im Vergleich zu einem Basiszustand verbessert oder verschlechtert hat.

Eine Sieben -Punkte -Likert -Typ -Skala wird von 1 = sehr viel verbessert, 2 = viel verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Änderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter, 7 = sehr viel schlechter.
12 Wochen
Actigraphie (3-minütige Aktivitätsanfälle)
Zeitfenster: 12 Wochen
Actigraphie ist eine nicht-invasive Methode zur Überwachung der körperlichen Aktivität über ein Actigraph-Gerät. Das Actigraph -Gerät wurde während der Wachzeit in der Taille getragen, so die Bedienungsanleitung des Geräts.
12 Wochen
Actigraphie (> 10-minütige Aktivitätsanfälle)
Zeitfenster: 12 Wochen
Actigraphie ist eine nicht-invasive Methode zur Überwachung der körperlichen Aktivität über ein Actigraph-Gerät. Das Actigraph -Gerät wurde während der Wachzeit in der Taille getragen, so die Bedienungsanleitung des Geräts.
12 Wochen
Actigraphie (Schritte)
Zeitfenster: 12 Wochen
Actigraphie ist eine nicht-invasive Methode zur Überwachung der körperlichen Aktivität über ein Actigraph-Gerät. Das Actigraph -Gerät wurde während der Wachzeit in der Taille getragen, so die Bedienungsanleitung des Geräts.
12 Wochen
Neun -Loch -PEG -Test (NHPT)
Zeitfenster: 12 Wochen
Maß für die feine Handlungsüberwechselung. Die Zeit, die NHPT (dominante Hand) zu vervollständigen, wird aufgezeichnet.
12 Wochen
Top 3 betrifft visuelle Analogskala (VAS) Score (
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Top-3-Bedenken von VAS ermöglichen es den Pflegepersonen, ihre drei Hauptursachen für Besorgnis zu identifizieren, die sich auf die myotonische Dystrophie des Subjekts beziehen, anstatt dass diese innerhalb einer Skala vorgegeben werden und dann bewertet, wie sich diese Bedenken bei bestimmten Zeitpunkten während der Studie geändert haben. Nach Möglichkeit wurden Probanden gebeten, drei Ursachen für die Besorgnis zu bewerten, indem sie eine vertikale Marke auf einer 10 cm langen visuellen analogen Skala mit Ankern von "überhaupt nicht schwerer" am linken Ende (0 cm) und "sehr schwer" am rechten Ende (10 cm) zeichnen. Eine Punktzahl für jede Sorge sollte durch Messen der Anzahl der Zentimeter auf der 10 -cm -VAS -Linie vom Ankerpunkt auf der linken Seite der Linie bestimmt werden. Eine Gesamt -VAS -Bewertung für jedes Subjekt wurde als Summe der Bewertungen für die 3 Bedenken berechnet (minimal = 0 cm, maximal = 30 cm). Eine höhere Punktzahl ist ein schlechteres Ergebnis.
12 Wochen
Ohio State University (OSU) Autismus -Bewertungsskala (OARS)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die OARS-4 enthält die Autismus-Anzeichen und -Symptome im diagnostischen und statistischen Handbuch für psychische Störungen, 4. Auflage. Diese sollten mit dem Grad der Beeinträchtigung der Subjekterfahrungen für das gegebene Symptom bewertet werden. Die Symptome sollten in einem halbstrukturierten Interview mit der primären Pflegekraft des Probanden ausgelöst werden. Der Assessor sollte sowohl Häufigkeit/Dauer als auch Grad der Beeinträchtigung berücksichtigen und wie stark der Artikel Beziehungen, Lernen und/oder Aktivitäten des täglichen Lebens beeinträchtigt. Die Punktzahlen für diese Einschätzung stammten von 0 (nie oder selten; kein Problem) bis 3 (sehr oft; ein schwerwiegendes Problem): Eine Punktzahl für jedes Symptom für soziale Beeinträchtigungen, Kommunikationsbeeinträchtigungen und eingeschränkte Muster wurde gemittelt, um einen Gesamtwert zu erzielen. Eine höhere Punktzahl ist ein schlechteres Ergebnis (minimal = 0, maximal 3).
12 Wochen
Ohio State University (OSU) Autismus Klinischer globaler Eindruck (CGI)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die CGI -Skala der OSU Autism enthält separate Subskalen für die Schwere der Symptome und für die globale Verbesserung. Diese werden ähnlich wie die CGI -Schweregradskala des National Institute of Mental Health (NIMH) bewertet, konzentriert sich jedoch auf Autismus -Spektrum -Symptome. OSU Autismus CGI-Severity und Osu Autism CGI-Improvement-Scores Verwenden Sie eine Sieben-Punkte-Likert-Bewertungsskala von 1 = sehr viel verbessert, 2 = viel verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlimmer, 7 = sehr viel schlimmer.
12 Wochen
Domänenspezifischer Anhaltungsanlagen zur Besorgnis visueller Analogskala (VAS): Myotonische Dystrophie
Zeitfenster: 12 Wochen
Die von der Kliniker ausgeschlossenen domänenspezifischen Ursachen für die Besorgnis sind eine vom Kliniker vervollständige visuelle Analogskala, die die Schwere der Bedenken von Domänen bewertet, die klinisch relevant für die myotonische Dystrophie sind. Die Schwere des Anliegens des Klinikers wird durch die Verwendung einer 10 -cm -visuellen Analogskala (VAS) mit Ankern "am linken Ende" am linken Ende (0 cm) und "sehr schwer" am rechten Ende (10 cm) bewertet. Der Kliniker wird gebeten, eine vertikale Linie zu erstellen, die in jeder Domäne seinen Anlass zur Sorge angibt, wobei ein Zeitrahmen der vergangenen Woche als Referenz verwendet wird. Eine Punktzahl ist zu ermitteln, indem die Anzahl der Zentimeter auf der 10 -cm -VAS -Linie vom Ankerpunkt auf der linken Seite der Linie gemessen wird. Eine Gesamt -VAS -Bewertung für jedes Subjekt wurde als Summe der Punktzahlen für die 17 Domänen (minimal = 0, maximal = 170 cm) berechnet. Eine höhere Punktzahl ist ein schlechteres Ergebnis.
12 Wochen
Peabody Bildvokabular (PPVT)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die PPVT-4-Skala ist ein normbezogenes Instrument zur Messung des Empfangsvokabulars von Kindern und Erwachsenen. Es enthält Trainingselemente und 228 Testelemente, die jeweils aus vier Vollfarbbildern als Antwortoptionen auf einer Seite bestehen. Für jeden Artikel sagt der Prüfer ein Wort, und der Untersuchung antwortet, indem er das Bild auswählt, das die Bedeutung dieses Wortes am besten veranschaulicht. Jede Verabreichung des Tests erzeugt eine Rohbewertung (Anzahl der korrekt beantworteten Testelemente), die in einen Standardwert (unter Verwendung altersbasierter Normen) mit einem Mittelwert von 100 und einer Standardabweichung von 15 umgewandelt werden kann. Höhere Werte bedeuten eine bessere Leistung/Empfangsvokabular.
12 Wochen
Biomarker - Lymphozyten -GSK3β -Spiegel und Aktivität
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Gesamtniveaus des GSK3β-Proteins wurde über die X-MAP-Technologie in einer Luminex 200-Plattform unter Verwendung des AKT-Pathway-Gesamt-Multispezies 7-Plexe-Panels von ThermoFisher Scientific bestimmt.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Juli 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

8. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myotone Dystrophie 1

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