Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie tideglusibu u dospívajících a dospělých pacientů s myotonickou dystrofií

22. srpna 2025 aktualizováno: AMO Pharma Limited

Jednoslepá studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti tideglusibu 400 mg nebo 1 000 mg pro léčbu vrozené myotonické dystrofie u dospívajících a dospělých a mladistvých

Účelem této studie je zjistit, zda je Tideglusib bezpečný a účinný při léčbě dospívajících a dospělých s vrozenou a juvenilní myotonickou dystrofií. Bude také zkoumána farmakokinetika tideglusibu a jeho primárního metabolitu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Spojené království, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospívající nebo dospělí s diagnózou vrozené nebo juvenilní myotonické dystrofie typu 1 (DM-1)
  • Diagnóza musí být potvrzena geneticky
  • Subjekty musí být muži nebo ženy ve věku 12 až 45 let
  • Subjekty musí mít skóre klinického globálního dojmu – závažnost (CGI-S) 4 nebo vyšší při screeningu a záběhu (V2)
  • Subjekty musí být ambulantní a schopné dokončit test chůze/běh na 10 metrů (povoleny dlahy)
  • Zákonně zmocněný zástupce subjektu (LAR) musí poskytnout písemný informovaný souhlas a musí existovat písemný souhlas nebo souhlas (podle věku a vývoje vhodného) subjektu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

Kritéria vyloučení:

  • Nechodící uživatel invalidního vozíku (na plný úvazek).
  • Příjem stimulačních léků
  • Přijímání jiných léků/terapií není stabilní (změněno) během 4 týdnů před záběhem (V2)
  • Zdravotní onemocnění nebo jiné obavy, které by vedly zkoušejícího k závěru, že subjekty nebudou moci provádět studijní postupy nebo hodnocení nebo by změkly interpretaci dat získaných během hodnocení.
  • Aktuální zařazení do klinického hodnocení hodnoceného léku nebo zařazení do klinického hodnocení hodnoceného léku za posledních 6 měsíců
  • Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné, kojící nebo nejsou ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce definovanou protokolem, pokud jsou sexuálně aktivní a nejsou chirurgicky sterilní.
  • Gastrointestinální onemocnění, které může interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním studovaného léčiva a ovlivnit interpretovatelnost výsledků studie
  • Současné klinicky významné (jak určil zkoušející) kardiovaskulární, ledvinové, jaterní, endokrinní nebo respirační onemocnění
  • Klinicky významné onemocnění srdce (podle názoru zkoušejícího) nebo srdeční blok druhého nebo třetího stupně, flutter síní, fibrilace síní, ventrikulární arytmie nebo užívá léky na léčbu srdeční arytmie
  • Anamnéza chronického onemocnění jater se současnými hodnotami alanintransaminázy (ALT) mimo rozsah, klinicky relevantní steatóza jater nebo jiné klinické projevy probíhajícího onemocnění jater
  • Anamnéza významné alergie na léky (jako je Steven-Johnsonův syndrom, anafylaxe)
  • Anamnéza poruch užívání alkoholu nebo návykových látek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusibu, perorálně, jednou denně
Lék: Tideglusib
Tideglusib pro perorální suspenzi,
Experimentální: Kohorta 2 - Tideglusib
400 mg tideglusibu, perorálně, jednou denně
Lék: Tideglusib
Tideglusib pro perorální suspenzi,

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost (nežádoucí účinky)
Časové okno: 12 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků (AES), včetně závažných nežádoucích účinků (SAE), mezi výchozím stavem do konce studie.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace tideglusibu
Časové okno: 12 týdnů
Farmakokinetické vzorky byly odebrány pro stanovení koncentrace tideglusibu v plazmě
12 týdnů
Farmakokinetika krve Tideglusibu
Časové okno: 12 týdnů
Byly odebrány farmakokinetické vzorky, aby se stanovila doba maximální plazmatické koncentrace a terminálu Eliminace Poločas tideglusibu
12 týdnů
Plocha pod plazmatickou koncentrací vs. časová křivka tideglusibu
Časové okno: 12 týdnů
Byly odebrány farmakokinetické vzorky, aby se stanovila plocha pod plazmatickou koncentrací vs. časová křivka od 0 do 12 hodin a plocha v plazmatické koncentraci vs. časová křivka od 0 do 24 hodin tideglusibu
12 týdnů
Test Walk/Run procházka 10 metrů
Časové okno: 12 týdnů
10 metrů test procházky/běhu je měřítkem výkonu používané k posouzení rychlosti chůze v metrech za sekundu v krátké vzdálenosti a byl použit jako hodnocení funkční mobility. Čas potřebný k dokončení testu 10 metrů procházky/běhu při nejrychlejším a měřeném preferované rychlosti.
12 týdnů
Počítačová rukojeť myometrová míra síly přilnavosti a doby relaxace svalů
Časové okno: 12 týdnů
Myometrie rukovic se používá jako měřítko myotonie a svalové síly pro dominantní ruku
12 týdnů
Respirační nucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: 12 týdnů
FVC je míra plicní funkce (celkové množství vzduchu vydechovaného během nuceného výdejního objemu se měří pomocí spirometru)
12 týdnů
Absortiometrie s dvojitou energií (DXA)
Časové okno: 12 týdnů
DXA využívá dva rentgenové paprsky s nízkou energií s různými hladinami energie, které jsou zaměřeny na kosti subjektu. Skenování DXA se obvykle používá k měření hustoty minerálů v kostech, ale lze jej také použít k měření celkové libové svalové hmoty
12 týdnů
Klinické globální dojmy- závažnost (CGI-S)
Časové okno: 12 týdnů
CGI-S je 7-bodová stupnice Likertova typu, která vyžaduje, aby lékař hodnotil závažnost nemoci subjektu v době hodnocení, vzhledem k minulé zkušenosti klinického lékaře s subjekty, které mají stejnou diagnózu. S ohledem na celkovou klinickou zkušenost je subjekt hodnocen podle závažnosti nemoci v době hodnocení 1, normální, ne vůbec nemocný; 2, hraniční nemocný; 3, mírně nemocný; 4, mírně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, vážně nemocný; nebo 7, extrémně nemocný. Změna CGI-S byla pozorována pouze u 1 subjektu. V důsledku toho nebyla provedena statistická analýza.
12 týdnů
Klinické globální dojmy- zlepšení (CGI-I)
Časové okno: 12 týdnů

CGI-I vyžaduje, aby lékař ohodnotil, jak se nemoc subjektu zlepšila nebo zhoršila vzhledem k základnímu stavu.

Stupnice typu sedmi bodů se používá od 1 = velmi vylepšené, 2 = mnohem vylepšené, 3 = minimálně vylepšené, 4 = bez změny, 5 = minimálně horší, 6 = mnohem horší, 7 = mnohem horší.
12 týdnů
Aktigrafie (3minutové záchvaty aktivity)
Časové okno: 12 týdnů
Aktigrafie je neinvazivní metoda monitorování fyzické aktivity prostřednictvím zařízení ACTIGRAPH. Podle příručky zařízení bylo na pase nošeno na pasu během pasu během hodin probuzení.
12 týdnů
Aktigrafie (> 10minutové záchvaty aktivity)
Časové okno: 12 týdnů
Aktigrafie je neinvazivní metoda monitorování fyzické aktivity prostřednictvím zařízení ACTIGRAPH. Podle příručky zařízení bylo na pase nošeno na pasu během pasu během hodin probuzení.
12 týdnů
Aktigrafie (kroky)
Časové okno: 12 týdnů
Aktigrafie je neinvazivní metoda monitorování fyzické aktivity prostřednictvím zařízení ACTIGRAPH. Podle příručky zařízení bylo na pase nošeno na pasu během pasu během hodin probuzení.
12 týdnů
Test devíti dírkového kolíku (NHPT)
Časové okno: 12 týdnů
Míra jemné manuální obratnosti. Je zaznamenán čas na dokončení NHPT (dominantní ruka).
12 týdnů
Top 3 obavy skóre vizuální analogové stupnice (VAS)
Časové okno: 12 týdnů
Top 3 obavy VAS umožňují pečovatelům identifikovat jejich hlavní tři příčiny obavy, které se týkají myotonické dystrofie subjektu, spíše než tyto předběžné specifikace v měřítku a poté hodnocení, jak se tyto obavy během studie změnily ve specifických časových bodech. Subjekty, pokud je to možné, a pečovatelé byli požádáni, aby hodnotili tři příčiny obavy nakreslením svislé značky na 10 cm dlouhé vizuální analogové stupnici s kotvami „ne vůbec závažného“ na levém konci (0 cm) a „velmi závažné“ na pravém konci (10 cm). Skóre pro každý problém mělo být stanoveno měřením počtu centimetrů na 10 cm VAS linii od kotevního bodu na levé straně linie. Celkové skóre VAS pro každý subjekt bylo vypočteno jako součet skóre pro 3 obavy (minimum = 0 cm, maximum = 30 cm). Vyšší skóre představuje horší výsledek.
12 týdnů
Ohio State University (OSU) Autism Rating Scale (OAR)
Časové okno: 12 týdnů
Oars-4 obsahuje autistické příznaky a symptomy v diagnostickém a statistickém manuálu duševních poruch, 4. vydání. Měly by být hodnoceny se stupněm poškození, které předmět zažívá daný příznak. Příznaky měly být vyvolány v polostrukturovaném rozhovoru s primárním pečovatelem subjektu. Hodnotitel měl zohlednit jak frekvenci/trvání a stupeň poškození, a do jaké míry položka narušuje vztahy, učení a/nebo činnosti každodenního života. Skóre pro toto hodnocení bylo od 0 (nikdy nebo zřídka; ne problém) do 3 (velmi často; závažný problém): skóre pro každý příznak sociálního poškození, poškození komunikace a omezené vzorce bylo průměrováno, aby poskytovalo celkové skóre snížení. Vyšší skóre představuje horší výsledek (minimum = 0, maximum 3).
12 týdnů
Ohio State University (OSU) Autismus klinický globální dojem (CGI)
Časové okno: 12 týdnů
Měřítko CGI OSU Autism CGI obsahuje samostatné dílčí škály pro závažnost symptomů a pro globální zlepšení. Ty jsou hodnoceny podobným způsobem jako měřítko závažnosti CGI Národního institutu duševního zdraví (NIMH), ale zaměřuje se na symptomy autistického spektra. Autismus OSU CGI-Společnost a OSU autismus CGI-Improvement Skóre používají sedmibodovou Likertovu stupnici hodnocení z 1 = velmi vylepšené, 2 = mnohem vylepšené, 3 = minimálně vylepšené, 4 = žádná změna, 5 = minimálně horší, 6 = mnohem horší, 7 = mnohem horší.
12 týdnů
Klinik-dokončená doména Příčina pro obavy vizuální analogové měřítko (VAS): myotonická dystrofie
Časové okno: 12 týdnů
Příčiny specifické pro doménu dokončené lékařem je vizuální analogová stupnice dokončená lékařem, která skóroval závažnost obav domén, které jsou klinicky relevantní v myotonické dystrofii. Závažnost zájmu lékaře je hodnocena pomocí 10 cm vizuální analogové stupnice (VAS), s kotvami „vůbec vážného“ na levém konci (0 cm) a „velmi závažné“ na pravém konci (10 cm). Lékař je požádán, aby vytvořil vertikální linii, která označuje jeho úroveň obav v každé doméně, za použití časového rámce minulého týdne pro informaci. Skóre je stanoveno měřením počtu centimetrů na 10 cm VAS linii od kotevního bodu na levé straně linie. Celkové skóre VAS pro každý subjekt bylo vypočteno jako součet skóre pro 17 domén (minimum = 0, maximum = 170 cm). Vyšší skóre představuje horší výsledek.
12 týdnů
Test slovní zásoby peabody (PPVT)
Časové okno: 12 týdnů
Měřítko PPVT-4 je nástrojem odkazovaným na normu pro měření receptivní (sluchové) slovní zásoby dětí a dospělých. Obsahuje tréninkové položky a 228 testovacích položek, z nichž každá se skládá ze čtyř plně barevných obrázků jako možnosti odpovědi na stránce. Pro každou položku zkoušející říká slovo a zkoušející odpoví výběrem obrázku, který nejlépe ilustruje význam tohoto slova. Každá podávání testu vytváří nezpracované skóre (počet testovacích položek správně zodpovězeno), které lze převést na standardní skóre (pomocí normy založených na věku) s průměrem 100 a standardní odchylkou 15. Vyšší skóre znamená lepší výkon/receptivní slovní zásobu.
12 týdnů
Biomarker - Hladiny a aktivita lymfocytů GSK3p
Časové okno: 12 týdnů
Celkové hladiny proteinu GSK3p byly stanoveny technologií X-MAP v platformě Luminex 200 s použitím celkového panelu Akt Pathway Celkem 7-Plex z Thermofisher Scientific.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AMO Pharma Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. července 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

8. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Klinické studie na Tideglusib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit