Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение тидеглусиба у подростков и взрослых пациентов с миотонической дистрофией

22 августа 2025 г. обновлено: AMO Pharma Limited

Простое слепое исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности тидеглусиба 400 мг или 1000 мг для лечения врожденной и ювенильной миотонической дистрофии у подростков и взрослых

Целью данного исследования является определение безопасности и эффективности Тидеглусиба при лечении подростков и взрослых с врожденной и ювенильной миотонической дистрофией. Фармакокинетика тидеглусиба и его основного метаболита также будет исследована.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 45 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подростки или взрослые с диагнозом врожденной или ювенильной миотонической дистрофии 1 типа (СД-1)
  • Диагноз должен быть генетически подтвержден
  • Субъекты должны быть мужчинами или женщинами в возрасте от 12 до 45 лет.
  • Субъекты должны иметь общее клиническое впечатление - степень серьезности (CGI-S) 4 или выше при скрининге и вводном этапе (V2).
  • Субъекты должны уметь передвигаться и пройти тест ходьбы/бега на 10 метров (разрешены шины).
  • Законный представитель субъекта (LAR) должен предоставить письменное информированное согласие, и должно быть письменное согласие или согласие (в зависимости от возраста и развития) субъекта до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  • Неамбулаторный (полный рабочий день) пользователь инвалидной коляски
  • Прием стимулирующих препаратов
  • Прием других лекарств/лечений нестабилен (изменен) в течение 4 недель до вводного периода (V2)
  • Медицинское заболевание или другая проблема, которая может привести исследователя к заключению, что субъекты не смогут выполнять процедуры исследования или оценки, или может исказить интерпретацию данных, полученных во время оценки.
  • Текущая регистрация в клиническом исследовании исследуемого препарата или регистрация в клиническом исследовании исследуемого препарата за последние 6 месяцев
  • Женщины детородного возраста, которые беременны, кормят грудью или не желают использовать протокол, определяющий приемлемый метод контрацепции, если они ведут активную половую жизнь и не стерильны хирургическим путем.
  • Заболевание желудочно-кишечного тракта, которое может повлиять на всасывание, распределение, метаболизм или выведение исследуемого препарата и повлиять на интерпретируемость результатов исследования.
  • Текущее клинически значимое (по определению исследователя) сердечно-сосудистое, почечное, печеночное, эндокринное или респираторное заболевание
  • Клинически значимое заболевание сердца (по мнению исследователя) или блокада сердца второй или третьей степени, трепетание предсердий, мерцательная аритмия, желудочковые аритмии или прием лекарств для лечения сердечной аритмии
  • Хроническое заболевание печени в анамнезе с текущими значениями аланинтрансаминазы (АЛТ), клинически значимым стеатозом печени или другими клиническими проявлениями продолжающегося заболевания печени.
  • Наличие в анамнезе выраженной лекарственной аллергии (например, синдрома Стивенса-Джонсона, анафилаксии)
  • История расстройств, связанных с употреблением алкоголя или психоактивных веществ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1 - Тидеглусиб
1000 мг тидеглусиба перорально один раз в день
Лекарство: Тидеглусиб
Тидеглусиб для пероральной суспензии,
Экспериментальный: Когорта 2 - Тидеглусиб
400 мг тидеглусиба перорально один раз в день
Лекарство: Тидеглусиб
Тидеглусиб для пероральной суспензии,

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность (неблагоприятные события)
Временное ограничение: 12 недель
Частота нежелательных явлений (AES), включая серьезные побочные эффекты (SAE), между исходным уровнем до конца исследования.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация в плазме Tideglusib
Временное ограничение: 12 недель
Фармакокинетические образцы собирали для определения концентрации плазмы Tideglusib в плазме
12 недель
Фармакокинетика крови тидеглузиба
Временное ограничение: 12 недель
Фармакокинетические образцы были собраны для определения времени максимальной концентрации в плазме и экзамена к терминалу полураспада Tideglusib
12 недель
Площадь под концентрацией в плазме против кривой времени Tideglusib
Временное ограничение: 12 недель
Фармакокинетические образцы были собраны для определения площади под концентрацией в плазме в зависимости от кривой времени от 0 до 12 часов и площади под концентрацией в плазме в зависимости от кривой времени от 0 до 24 ч типаглузиба
12 недель
10 -метровый тест ходьбы/пробега
Временное ограничение: 12 недель
10-метровый тест на прогулку/пробег-это показатель производительности, используемый для оценки скорости ходьбы в метрах в секунду на коротком расстоянии, и использовался в качестве оценки функциональной подвижности. Время, необходимое для завершения 10 -метрового теста на прогулку/прогона при самой быстрой и предпочтительной скорости измеряется.
12 недель
Компьютеризированная ручная мера прочности сцепления и времени релаксации мышц
Временное ограничение: 12 недель
Миометрия ручной группы используется в качестве меры миотонии и мышечной силы для доминирующей руки
12 недель
Респираторная вынужденная жизненно важная способность (FVC)
Временное ограничение: 12 недель
FVC является мерой функции легких (общее количество воздуха, выдыхаемого во время принудительного объема выдоха, измеряется с использованием спирометра)
12 недель
Рентгеновская абсорбциометрия с двойной энергией (DXA)
Временное ограничение: 12 недель
DXA использует два низкоэнергетических рентгеновских луча с различными уровнями энергии, которые направлены на кости субъекта. Сканирование DXA более обычно используется для измерения минеральной плотности кости, однако его также можно использовать для измерения полной мышечной массы
12 недель
Клинические глобальные впечатления- тяжесть (CGI-S)
Временное ограничение: 12 недель
CGI-S-это 7-балльная шкала типа Лайкерта, которая требует от клинициста оценить тяжесть болезни субъекта во время оценки по сравнению с прошлым опытом клинициста с субъектами, у которых такой же диагноз. Учитывая общий клинический опыт, субъект оценивается на тяжесть заболеваний во время рейтинга 1, нормального, вовсе не болезни; 2, пограничная больна; 3, слегка болен; 4, умеренно больно; 5, заметно больно; 6, сильно болен; или 7, чрезвычайно больно. Изменение в CGI-S наблюдалось только у 1 субъекта. Следовательно, статистический анализ не проводился.
12 недель
Клинические глобальные впечатления- улучшение (CGI-I)
Временное ограничение: 12 недель

CGI-I требует, чтобы врач оценил, насколько болезнь субъекта улучшилась или ухудшилась по сравнению с базовым состоянием.

Шкала типа Лайкерта с семью точками используется из 1 = очень улучшенного, 2 = значительно улучшенное, 3 = минимально улучшенное, 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже, 7 = намного хуже.
12 недель
Актиграфия (3-минутные приступы деятельности)
Временное ограничение: 12 недель
Актиграфия-это неинвазивный метод мониторинга физической активности через устройство Actigraph. Согласно данным инструкции устройства, устройство Actigraph носило на талии в часы бодрствования.
12 недель
Актиграфия (> 10-минутные приступы деятельности)
Временное ограничение: 12 недель
Актиграфия-это неинвазивный метод мониторинга физической активности через устройство Actigraph. Согласно данным инструкции устройства, устройство Actigraph носило на талии в часы бодрствования.
12 недель
Актиграфия (шаги)
Временное ограничение: 12 недель
Актиграфия-это неинвазивный метод мониторинга физической активности через устройство Actigraph. Согласно данным инструкции устройства, устройство Actigraph носило на талии в часы бодрствования.
12 недель
Пег -тест девяти отверстий (NHPT)
Временное ограничение: 12 недель
Мера прекрасной ручной ловкости. Зарегистрировано время, чтобы завершить NHPT (доминирующую руку).
12 недель
Трое трех касается визуальной аналоговой шкалы (VAS)
Временное ограничение: 12 недель
Трое главных опасений VAS позволяет лицам, осуществляющим уход, идентифицировать свои основные три причины, связанные с миотонической дистрофией субъекта, а не с предварительно определенными в шкале, а затем оценивают, как эти проблемы изменились в определенные временные точки во время исследования. Субъектам, где это возможно, и опекунов попросили оценить три причины для беспокойства, получив вертикальную отметку на визуальной аналоговой шкале длиной 10 см с якорями «не сурово» на левом конце (0 см) и «очень сурово» на правом конце (10 см). Оценка для каждой проблемы должна была быть определена путем измерения количества сантиметров на линии VAS 10 см от якорной точки на левой стороне линии. Общая оценка VAS для каждого субъекта была рассчитана как сумма баллов для 3 проблем (минимум = 0 см, максимум = 30 см). Более высокий балл представляет собой худший результат.
12 недель
Шкала рейтинга Аутизма Университета штата Огайо (OSU) (весы)
Временное ограничение: 12 недель
OARS-4 содержит признаки аутизма и симптомы в диагностическом и статистическом руководстве по психическим расстройствам, 4-е издание. Они должны были быть оценены с степенью нарушений, которые испытывают испытуемый для данного симптома. Симптомы должны были быть вызваны в полуструктурированном интервью с основным попечителем субъекта. Оценщик должен был принять во внимание как частоту, продолжительность, так и степень нарушения, и сколько предмет мешает отношениям, обучению и/или повседневной жизни. Оценки для этой оценки были от 0 (никогда или редко; не проблема) до 3 (очень часто; серьезная проблема): оценка для каждого симптома социальных нарушений, нарушений общения и ограниченных моделей была усреднена, чтобы обеспечить общий балл нарушения. Более высокий балл представляет собой худший результат (минимум = 0, максимум 3).
12 недель
Университет штата Огайо (OSU) Аутизм Клиническое глобальное впечатление (CGI)
Временное ограничение: 12 недель
Шкала CGI Autism OSU содержит отдельные подшкалы для тяжести симптомов и для глобального улучшения. Они оценены аналогично шкале тяжести Национального института психического здоровья (NIMH), но она сосредоточена на симптомах аутистического спектра. Обороты AUTISM AUTISM CGI-SEVERITY и OSU AUTISM CGI-IMPROVEMENT Используют шкалу рейтинга Лайкерта с семью точками от 1 = очень значительно улучшенное, 2 = значительно улучшен, 3 = минимально улучшенное, 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже, 7 = намного хуже.
12 недель
Клиницист-заполненный домен Специфичная причина для озабоченности визуальной аналоговой шкалы (VAS): миотоническая дистрофия
Временное ограничение: 12 недель
Специфированными для клиницистами причинами для беспокойства является визуальная аналоговая шкала, завершенная врачом, которая оценивает тяжесть забот о доменах, которые клинически актуальны при миотонической дистрофии. Серьезность заботы клинициста оценивается с использованием визуальной аналоговой шкалы 10 см (VAS), с якорями «совсем не тяжелой» на левом конце (0 см) и «очень тяжелым» на правом конце (10 см). Клинициста просят сделать вертикальную линию, указывающую на его/ее уровень беспокойства в каждом домене, используя временные рамки прошлой недели для справки. Оценка должна быть определена путем измерения количества сантиметров на линии VAS 10 см от якорной точки на левой стороне линии. Общая оценка VAS для каждого субъекта была рассчитана как сумма баллов для 17 доменов (минимум = 0, максимум = 170 см). Более высокий балл представляет собой худший результат.
12 недель
Peabody Picture Test (PPVT)
Временное ограничение: 12 недель
Шкала PPVT-4 является инструментом для измерения рецептивного (слуха) прибора для детей и взрослых. Он содержит учебные элементы и 228 тестовых элементов, каждый из которых состоит из четырех полноцветных изображений в качестве параметров ответа на странице. Для каждого элемента экзаменатор говорит слово, и экзамен отвечает, выбрав картину, которая лучше всего иллюстрирует значение этого слова. Каждое введение теста дает необработанную оценку (количество ответных испытательных элементов), который может быть преобразован в стандартную оценку (с использованием норм на основе возрастов) со средним значением 100 и стандартным отклонениями 15. Более высокие оценки означают лучшую ставку на производительность/восприимчивание.
12 недель
Биомаркер - уровни и активность лимфоцитов GSK3β
Временное ограничение: 12 недель
Общие уровни белка GSK3β определяли с помощью технологии X-MAP на платформе Luminex 200 с использованием панели AKT Total MultiSpecies 7-Plex из ThermoFisher Scientific.
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AMO Pharma Limited

Следователи

  • Главный следователь: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 июля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 августа 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 августа 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

8 августа 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

11 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться