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Estudio de Tideglusib en pacientes adolescentes y adultos con distrofia miotónica

22 de agosto de 2025 actualizado por: AMO Pharma Limited

Un estudio simple ciego de fase 2 para evaluar la seguridad y la eficacia de tideglusib 400 mg o 1000 mg para el tratamiento de la distrofia miotónica congénita y juvenil en adolescentes y adultos

El propósito de este estudio es determinar si Tideglusib es seguro y eficaz en el tratamiento de adolescentes y adultos con distrofia miotónica congénita y juvenil. También se investigará la farmacocinética de tideglusib y su metabolito principal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Reino Unido, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 45 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adolescentes o adultos con diagnóstico de distrofia miotónica tipo 1 congénita o juvenil (DM-1)
  • El diagnóstico debe ser confirmado genéticamente.
  • Los sujetos deben ser hombres o mujeres de entre 12 y 45 años
  • Los sujetos deben tener una impresión clínica global: puntuación de gravedad (CGI-S) de 4 o más en la selección y el período inicial (V2)
  • Los sujetos deben ser ambulatorios y capaces de completar la prueba de caminata/carrera de 10 metros (se permiten férulas)
  • El representante legalmente autorizado (LAR, por sus siglas en inglés) del sujeto debe proporcionar un consentimiento informado por escrito y debe haber un consentimiento o asentimiento por escrito (según corresponda a la edad y al nivel de desarrollo) del sujeto antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Usuario de silla de ruedas no ambulatorio (tiempo completo)
  • Recibir medicación estimulante
  • Recibir otros medicamentos/terapias no estables (cambiados) dentro de las 4 semanas anteriores al período inicial (V2)
  • Enfermedad médica u otra preocupación que haría que el investigador concluyera que los sujetos no podrán realizar los procedimientos o evaluaciones del estudio o que confundiría la interpretación de los datos obtenidos durante la evaluación.
  • Inscripción actual en un ensayo clínico de un fármaco en investigación o inscripción en un ensayo clínico de un fármaco en investigación en los últimos 6 meses
  • Mujeres en edad fértil que estén embarazadas, amamantando o que no estén dispuestas a usar un método anticonceptivo aceptable definido en el protocolo si son sexualmente activas y no estériles quirúrgicamente.
  • Enfermedad gastrointestinal que puede interferir con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del medicamento del estudio y afectar la interpretabilidad de los resultados del estudio.
  • Enfermedad cardiovascular, renal, hepática, endocrina o respiratoria actual clínicamente significativa (según lo determine el investigador)
  • Enfermedad cardíaca clínicamente significativa (en opinión del investigador) o bloqueo cardíaco de segundo o tercer grado, aleteo auricular, fibrilación auricular, arritmias ventriculares, o está recibiendo medicación para el tratamiento de una arritmia cardíaca
  • Antecedentes de enfermedad hepática crónica con valores actuales fuera del rango de alanina transaminasa (ALT), esteatosis hepática clínicamente relevante u otras manifestaciones clínicas de enfermedad hepática en curso
  • Antecedentes de alergia significativa a medicamentos (como síndrome de Steven-Johnson, anafilaxia)
  • Antecedentes de trastornos por consumo de alcohol o sustancias

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 - Tideglusib
1000 mg de tideglusib, por vía oral, una vez al día
Droga: Tideglusib
Tideglusib para suspensión oral,
Experimental: Cohorte 2 - Tideglusib
400 mg de tideglusib, por vía oral, una vez al día
Droga: Tideglusib
Tideglusib para suspensión oral,

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad (eventos adversos)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Incidencia de eventos adversos (EA), incluidos eventos adversos graves (SAE), entre el inicio hasta el final del estudio.
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática de tideglusib
Periodo de tiempo: 12 semanas
Se recogieron muestras farmacocinéticas para determinar la concentración de plasma de TideGlusib
12 semanas
Farmacocinética de sangre de TideGlusib
Periodo de tiempo: 12 semanas
Se recolectaron muestras farmacocinéticas para determinar el tiempo de la concentración plasmática máxima y la vida media de eliminación terminal de TideGlusib
12 semanas
Área bajo la concentración plasmática vs. curva de tiempo de TideGlusib
Periodo de tiempo: 12 semanas
Se recolectaron muestras farmacocinéticas para determinar el área bajo la concentración plasmática frente a la curva de tiempo de 0 a 12 hy área bajo la concentración plasmática frente a la curva de tiempo de 0 a 24 h de TideGlusib
12 semanas
Prueba de caminata/carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: 12 semanas
La prueba de caminata/ejecución de 10 metros es una medida de rendimiento utilizada para evaluar la velocidad de caminar en metros por segundo a corta distancia y se utilizó como una evaluación de la movilidad funcional. El tiempo necesario para completar la prueba de caminata/carrera de 10 m a la velocidad más rápida y preferida se mide.
12 semanas
Medómetro de empuñadura computarizada Medida de fuerza de agarre y tiempo de relajación muscular
Periodo de tiempo: 12 semanas
La miometría de la empuñadura se usa como una medida de la miotonia y la fuerza muscular para la mano dominante
12 semanas
Capacidad vital forzada respiratoria (FVC)
Periodo de tiempo: 12 semanas
FVC es una medida de la función pulmonar (la cantidad total de aire exhalado durante un volumen espiratorio forzado se mide usando un espirómetro)
12 semanas
Absorptiometría de rayos X de doble energía (DXA)
Periodo de tiempo: 12 semanas
DXA utiliza dos haces de rayos X de baja energía, con diferentes niveles de energía, que están dirigidos a los huesos del sujeto. La exploración DXA se usa más típicamente para medir la densidad mineral ósea, sin embargo, también se puede usar para medir la masa muscular delgada total
12 semanas
Impresiones globales clínicas- Gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: 12 semanas
El CGI-S es una escala de tipo Likert de 7 puntos que requiere que el clínico califique la gravedad de la enfermedad del sujeto en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia pasada del clínico con los sujetos que tienen el mismo diagnóstico. Teniendo en cuenta la experiencia clínica total, se evalúa un sujeto sobre la gravedad de la enfermedad en el momento de la calificación 1, normal, no en absoluto enfermo; 2, enfermo límite; 3, ligeramente enfermo; 4, moderadamente enfermo; 5, notablemente enfermo; 6, enfermo severamente; o 7, extremadamente enfermo. El cambio en CGI-S se observó en solo 1 sujeto. En consecuencia, no se realizó un análisis estadístico.
12 semanas
Impresiones globales clínicas: mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: 12 semanas

El CGI-I requiere que el clínico califique cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del sujeto en relación con un estado de referencia.

Se usa una escala de tipo Likert de siete puntos desde 1 = muy mejorada, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor, 7 = Mucho peor.
12 semanas
Actigrafía (episodios de actividad de 3 minutos)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La actigrafía es un método no invasivo para monitorear la actividad física a través de un dispositivo de actígrafo. El dispositivo Actigraph se usó en la cintura durante las horas de vigilia, de acuerdo con el manual de instrucciones del dispositivo.
12 semanas
Actigrafía (> 10 minutos de actividad)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La actigrafía es un método no invasivo para monitorear la actividad física a través de un dispositivo de actígrafo. El dispositivo Actigraph se usó en la cintura durante las horas de vigilia, de acuerdo con el manual de instrucciones del dispositivo.
12 semanas
Actigrafía (pasos)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La actigrafía es un método no invasivo para monitorear la actividad física a través de un dispositivo de actígrafo. El dispositivo Actigraph se usó en la cintura durante las horas de vigilia, de acuerdo con el manual de instrucciones del dispositivo.
12 semanas
Prueba de clavija de nueve orificios (NHPT)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Medida de destreza manual fina. Se registra el tiempo para completar el NHPT (mano dominante).
12 semanas
La puntuación de la escala analógica visual (VAS) de los 3 principales preocupaciones
Periodo de tiempo: 12 semanas
Las 3 principales preocupaciones VAS permiten a los cuidadores identificar sus tres principales causas de preocupación, relacionadas con la distrofia miotónica del sujeto, en lugar de que estos se especifiquen dentro de una escala y luego califiquen cómo estas preocupaciones han cambiado en puntos de tiempo específicos durante el estudio. Se pidió a los sujetos, cuando sea posible, y a los cuidadores que calificaran tres causas de preocupación al dibujar una marca vertical en una escala analógica visual visual de 10 cm de largo con anclajes de "nada severo" en el extremo izquierdo (0 cm) y "muy severo" en el extremo derecho (10 cm). Se determinaría una puntuación para cada preocupación midiendo el número de centímetros en la línea VAS de 10 cm desde el punto de anclaje en el lado izquierdo de la línea. Se calculó una puntuación VAS total para cada sujeto como la suma de las puntuaciones para las 3 preocupaciones (mínimo = 0 cm, máximo = 30 cm). Una puntuación más alta representa un peor resultado.
12 semanas
Escala de calificación de autismo de la Universidad Estatal de Ohio (OSU) (OARS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
El OARS-4 contiene los signos y síntomas de autismo en el manual de diagnóstico y estadística de los trastornos mentales, cuarta edición. Estos debían ser calificados con el grado de deterioro, las experiencias del sujeto para el síntoma dado. Los síntomas debían provocarse en una entrevista semiestructurada con el cuidador principal del sujeto. El asesor debía tener en cuenta la frecuencia/duración y el grado de deterioro y cuánto interfiere el elemento con las relaciones, el aprendizaje y/o las actividades de la vida diaria. Los puntajes para esta evaluación fueron de 0 (nunca o raramente; no un problema) a 3 (muy a menudo; un problema severo): se promediaron una puntuación para cada síntoma de discapacidad social, discapacidad de comunicación y patrones restringidos para proporcionar una puntuación de deterioro total. Una puntuación más alta representa un peor resultado (mínimo = 0, máximo 3).
12 semanas
Ohio State University (OSU) Autism Clinical Global Impression (CGI)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala CGI de Autismo OSU contiene subescalas separadas para la gravedad de los síntomas y para la mejora global. Estos están calificados de manera similar a la escala de gravedad del CGI del Instituto Nacional de Salud Mental (NIMH), pero se centra en los síntomas del espectro autista. Las puntuaciones de OSU Autism CGI-Severity y OSU Autism CGI-Improvement utilizan una escala de calificación Likert de siete puntos de 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor, 7 = Mucho peor.
12 semanas
Causa específica para el dominio de clínica Escala analógica visual (VAS): distrofia miotónica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Las causas específicas de la preocupación del dominio del clínico es una escala analógica visual completada por el clínico que califica la gravedad de las preocupaciones de los dominios que son clínicamente relevantes en la distrofia miotónica. La gravedad de la preocupación del clínico se califica mediante el uso de una escala analógica visual (VAS) de 10 cm, con anclajes de "nada severo" en el extremo izquierdo (0 cm) y "muy severo" en el extremo derecho (10 cm). Se le pide al clínico que haga una línea vertical que indique su nivel de preocupación en cada dominio, utilizando un período de tiempo de la semana pasada como referencia. Se determinará una puntuación midiendo el número de centímetros en la línea VAS de 10 cm desde el punto de anclaje en el lado izquierdo de la línea. Se calculó una puntuación VAS total para cada sujeto como la suma de los puntajes para los 17 dominios (mínimo = 0, máximo = 170 cm). Una puntuación más alta representa un peor resultado.
12 semanas
Prueba de vocabulario de imagen de Peabody (PPVT)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala PPVT-4 es un instrumento referenciado por normas para medir el vocabulario receptivo (auditivo) de niños y adultos. Contiene elementos de capacitación y 228 elementos de prueba, cada uno de los cuales consta de cuatro imágenes a todo color como opciones de respuesta en una página. Para cada elemento, el examinador dice una palabra, y el examinado responde seleccionando la imagen que mejor ilustra el significado de esa palabra. Cada administración de la prueba produce una puntuación sin procesar (número de elementos de prueba respondidos correctamente), que puede convertirse en una puntuación estándar (utilizando normas basadas en la edad) con una media de 100 y una desviación estándar de 15. Los puntajes más altos significan una mejor actuación/vocabulario receptivo.
12 semanas
Biomarcador - Linfocitos GSK3β Niveles y actividad
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los niveles totales de proteína GSK3β se determinaron a través de la tecnología X-MAP en una plataforma Luminex 200 utilizando el panel Multispecies 7-PLEX total de la vía Akt de ThermoFisher Scientific.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AMO Pharma Limited

Investigadores

  • Investigador principal: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de julio de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

8 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

11 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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