Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Tideglusib hos unge og voksne patienter med myotonisk dystrofi

22. august 2025 opdateret af: AMO Pharma Limited

Et enkeltblindt fase 2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Tideglusib 400mg eller 1000mg til behandling af medfødt og ungdomsmyotonisk dystrofi hos unge og voksne

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om Tideglusib er sikkert og effektivt til behandling af unge og voksne med medfødt og ungdomsmyotonisk dystrofi. Farmakokinetikken af ​​tideglusib og dets primære metabolit vil også blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Unge eller voksne med diagnosen medfødt eller juvenil-debut type 1 myotonisk dystrofi (DM-1)
  • Diagnosen skal være genetisk bekræftet
  • Forsøgspersonerne skal være mænd eller kvinder i alderen 12 år til 45 år
  • Forsøgspersoner skal have en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score på 4 eller højere ved screening og indkøring (V2)
  • Forsøgspersonerne skal være ambulante og i stand til at gennemføre 10 meter gå/løbe-testen (skinner tilladt)
  • Forsøgspersonens juridisk autoriserede repræsentant (LAR) skal give skriftligt informeret samtykke, og der skal være skriftligt samtykke eller samtykke (alt efter alder og udviklingsmæssigt passende) fra forsøgspersonen, før der udføres undersøgelsesrelaterede procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-ambulerende (fuldtids) kørestolsbruger
  • Modtagelse af stimulerende medicin
  • Modtagelse af anden medicin/terapier, der ikke er stabile (ændret) inden for 4 uger før indkøring (V2)
  • Medicinsk sygdom eller anden bekymring, som ville få efterforskeren til at konkludere, at forsøgspersonerne ikke vil være i stand til at udføre undersøgelsesprocedurerne eller vurderingerne eller ville forvirre fortolkningen af ​​data opnået under vurderingen.
  • Aktuel tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel eller tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 6 måneder
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som er gravide, ammende eller ikke er villige til at bruge en protokoldefineret acceptabel præventionsmetode, hvis de er seksuelt aktive og ikke kirurgisk sterile.
  • Gastrointestinal sygdom, som kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelsesmedicinen og påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne
  • Aktuel klinisk signifikant (som bestemt af investigator) kardiovaskulær, nyre-, lever-, endokrin- eller respiratorisk sygdom
  • Klinisk signifikant hjertesygdom (efter efterforskerens mening) eller anden eller tredje grads hjerteblok, atrieflimren, atrieflimren, ventrikulære arytmier eller får medicin til behandling af en hjertearytmi
  • En historie med kronisk leversygdom med aktuelle værdier uden for området for alanintransaminase (ALT), klinisk relevant hepatisk steatose eller andre kliniske manifestationer af igangværende leversygdom
  • En historie med betydelig lægemiddelallergi (såsom Steven-Johnsons syndrom, anafylaksi)
  • En historie med alkohol- eller stofmisbrugsforstyrrelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1 - Tideglusib
1000 mg tideglusib, oralt, én gang dagligt
Medicin: Tideglusib
Tideglusib til oral suspension,
Eksperimentel: Kohorte 2 - Tideglusib
400 mg tideglusib, oralt, én gang dagligt
Medicin: Tideglusib
Tideglusib til oral suspension,

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed (bivirkninger)
Tidsramme: 12 uger
Forekomst af bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er), mellem baseline til slutningen af ​​studiet.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentration af TideGlusib
Tidsramme: 12 uger
Farmakokinetiske prøver blev opsamlet for at bestemme TideGlusib -plasmakoncentration
12 uger
Blodfarmakokinetik af TideGlusib
Tidsramme: 12 uger
Farmakokinetiske prøver blev opsamlet for at bestemme tidspunktet for den maksimale plasmakoncentration og terminal eliminering af halveringstid i tidevand
12 uger
Område under plasmakoncentrationen vs. tidskurve af tidevand
Tidsramme: 12 uger
Farmakokinetiske prøver blev opsamlet for at bestemme areal under plasmakoncentrationen vs. tidskurve fra 0 til 12 timer og område under plasmakoncentrationen vs. tidskurve fra 0 til 24 timer af TideGlusib
12 uger
10 meter gåtest
Tidsramme: 12 uger
Den 10 meter lange gang/kørestest er en ydelsesmål, der bruges til at vurdere gåhastighed i meter pr. Sekund over en kort afstand og blev brugt som en vurdering af funktionel mobilitet. Det tager tid at gennemføre 10 m gåtest/kørtest med den hurtigste og foretrukne hastighed måles.
12 uger
Computeriseret håndtag Myometermål for grebstyrke og muskelafslapningstid
Tidsramme: 12 uger
Håndgrip -myometri bruges som et mål for myotoni og muskelstyrke til den dominerende hånd
12 uger
Respiratory tvungen vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: 12 uger
FVC er et mål for lungefunktion (den samlede mængde luft, der udåndes under et tvungen ekspirationsvolumen, måles ved hjælp af et spirometer)
12 uger
Røntgenoptagelse med dobbelt energi (DXA)
Tidsramme: 12 uger
DXA bruger to røntgenstråler med lav energi med forskellige energiniveauer, der er rettet mod motivets knogler. DXA -scanningen bruges mere typisk til at måle knoglemineraltæthed, men den kan også bruges til at måle total mager muskelmasse
12 uger
Kliniske globale indtryk- sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: 12 uger
CGI-S er en 7-punkts skala på Likert-typen, der kræver, at klinikeren bedømmer sværhedsgraden af ​​individets sygdom på vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med personer, der har den samme diagnose. I betragtning af total klinisk erfaring vurderes et emne på sværhedsgraden af ​​sygdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, slet ikke syg; 2, Borderline Ill; 3, mildt syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg. Ændring i CGI-S blev kun observeret i 1 emne. Derfor blev statistisk analyse ikke udført.
12 uger
Kliniske globale indtryk- forbedring (CGI-I)
Tidsramme: 12 uger

CGI-I kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget individets sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand.

En skala på syv punkts Likert -type bruges fra 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt værre, 6 = meget værre, 7 = meget meget værre.
12 uger
Actigraphy (3-minutters aktivitet
Tidsramme: 12 uger
Actigraphy er en ikke-invasiv metode til overvågning af fysisk aktivitet via en Actigraph-enhed. Actigraph -enheden blev båret på taljen i vågne timer i henhold til enhedens brugsanvisning.
12 uger
Actigraphy (> 10-minutters aktivitet
Tidsramme: 12 uger
Actigraphy er en ikke-invasiv metode til overvågning af fysisk aktivitet via en Actigraph-enhed. Actigraph -enheden blev båret på taljen i vågne timer i henhold til enhedens brugsanvisning.
12 uger
Actigraphy (trin)
Tidsramme: 12 uger
Actigraphy er en ikke-invasiv metode til overvågning af fysisk aktivitet via en Actigraph-enhed. Actigraph -enheden blev båret på taljen i vågne timer i henhold til enhedens brugsanvisning.
12 uger
Ni Hole Peg Test (NHPT)
Tidsramme: 12 uger
Mål for fin manuel fingerfærdighed. Tid til taget for at afslutte NHPT (dominerende hånd) registreres.
12 uger
Top 3 vedrører Visual Analogue Scale (VAS) score
Tidsramme: 12 uger
De 3 øverste vedrørende VAS giver plejere mulighed for at identificere deres vigtigste tre årsager til bekymring, relateret til motivets myotoniske dystrofi, snarere end at disse er forudindstillet inden for en skala og derefter bedømmes, hvordan disse bekymringer har ændret sig ved bestemte tidspunkter under undersøgelsen. Personer, hvor det var muligt, og plejere blev bedt om at bedømme tre årsager til bekymring ved at tegne et lodret mærke på en 10 cm lang visuel analog skala med ankre af "slet ikke alvorlig" i venstre ende (0 cm) og "meget alvorlig" i højre ende (10 cm). En score for hver bekymring skulle bestemmes ved at måle antallet af centimeter på 10 cm VAS -linjen fra ankerpunktet på venstre side af linjen. En total VAS -score for hvert individ blev beregnet som summen af ​​scoringerne for de 3 bekymringer (minimum = 0 cm, maksimum = 30 cm). En højere score repræsenterer et værre resultat.
12 uger
Ohio State University (OSU) Autism Rating Scale (OARS)
Tidsramme: 12 uger
OARS-4 indeholder autisme-tegn og symptomer i den diagnostiske og statistiske manual for mentale lidelser, 4. udgave. Disse skulle bedømmes med graden af ​​forringelse af emneoplevelserne for det givne symptom. Symptomerne skulle fremkaldes i et semistruktureret interview med motivets primære plejeperson. Bedømmeren skulle tage både frekvens/varighed og grad af nedskrivning i betragtning, og hvor meget varen forstyrrer forhold, læring og/eller aktiviteter i dagligdagen. Resultaterne for denne vurdering var fra 0 (aldrig eller sjældent; ikke et problem) til 3 (meget ofte; et alvorligt problem): en score for hvert symptom på social svækkelse, kommunikationsnedsættelse og begrænsede mønstre blev gennemsnitligt for at give en total værdiforringelse. En højere score repræsenterer et værre resultat (minimum = 0, maksimalt 3).
12 uger
Ohio State University (OSU) Autisme Clinical Global Impression (CGI)
Tidsramme: 12 uger
OSU -autisme CGI -skalaen indeholder separate underskalaer for symptomens sværhedsgrad og til global forbedring. Disse er vurderet på en lignende måde som National Institute of Mental Health (NIMH) CGI Severity Scale, men det er fokuseret på autismespektrumsymptomer. OSU-autisme CGI-Severity og OSU Autisme CGI-forbedringsresultater bruger en syv-punkts Likert-vurderingsskala fra 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt værre, 6 = meget værre, 7 = meget værre.
12 uger
Kliniker-komplet domænespecifik årsag til bekymring for visuel analog skala (VAS): Myotonisk dystrofi
Tidsramme: 12 uger
Den kliniker-afsluttede domænespecifikke årsager til bekymring er en visuel analog skala, der er afsluttet af klinikeren, der scorer sværhedsgraden af ​​bekymringer for domæner, der er klinisk relevante i myotonisk dystrofi. Alvorligheden af ​​klinikerens bekymring scores ved hjælp af en 10 cm visuel analog skala (VAS) med ankre af "slet ikke alvorlig" i venstre ende (0 cm) og "meget alvorlig" i den højre ende (10 cm). Klinikeren bliver bedt om at lave en lodret linje, der angiver hans/hendes bekymringsniveau i hvert domæne ved hjælp af en tidsramme i den sidste uge til reference. En score bestemmes ved at måle antallet af centimeter på 10 cm VAS -linjen fra ankerpunktet på venstre side af linjen. En total VAS -score for hvert individ blev beregnet som summen af ​​scoringerne for de 17 domæner (minimum = 0, maksimum = 170 cm). En højere score repræsenterer et værre resultat.
12 uger
Peabody Picture Ordforrådstest (PPVT)
Tidsramme: 12 uger
PPVT-4-skalaen er et norm-refereret instrument til måling af det modtagelige (hørende) ordforråd for børn og voksne. Den indeholder træningsartikler og 228 testemner, der hver består af fire billeder i fuld farve som svarmuligheder på en side. For hver vare siger eksaminatoren et ord, og eksaminanden reagerer ved at vælge det billede, der bedst illustrerer dette ords betydning. Hver administration af testen producerer en RAW-score (antal testemner besvaret korrekt), som kan konverteres til en standard score (ved hjælp af aldersbaserede normer) med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Højere score betyder et bedre ydelse/modtageligt ordforråd.
12 uger
Biomarker - Lymfocyt GSK3β -niveauer og aktivitet
Tidsramme: 12 uger
De samlede niveauer af GSK3β-protein blev bestemt via X-MAP-teknologi i en Luminex 200-platform under anvendelse af Akt Pathway Total multispecies 7-plex-panel fra Thermofisher Scientific.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2016

Først opslået (Anslået)

8. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi 1

Kliniske forsøg med Tideglusib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner