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Étude de Tideglusib chez des patients adolescents et adultes atteints de dystrophie myotonique

20 décembre 2018 mis à jour par: AMO Pharma Limited

Une étude de phase 2 en simple aveugle pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Tideglusib 400mg ou 1000mg pour le traitement de la dystrophie myotonique congénitale et juvénile chez l'adolescent et l'adulte

Le but de cette étude est de déterminer si Tideglusib est sûr et efficace dans le traitement des adolescents et des adultes atteints de dystrophie myotonique congénitale et juvénile. La pharmacocinétique du tideglusib et de son principal métabolite sera également étudiée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 45 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Adolescents ou adultes ayant reçu un diagnostic de dystrophie myotonique de type 1 congénitale ou juvénile (DM-1)
  • Le diagnostic doit être génétiquement confirmé
  • Les sujets doivent être des hommes ou des femmes âgés de 12 à 45 ans
  • Les sujets doivent avoir un score d'impression globale clinique - gravité (CGI-S) de 4 ou plus lors du dépistage et du rodage (V2)
  • Les sujets doivent être ambulatoires et capables de passer le test de marche/course de 10 mètres (attelles autorisées)
  • Le représentant légal autorisé (LAR) du sujet doit fournir un consentement éclairé écrit et il doit y avoir un consentement ou un consentement écrit (en fonction de l'âge applicable et du développement approprié) par le sujet avant que toute procédure liée à l'étude ne soit menée

Critère d'exclusion:

  • Utilisateur de fauteuil roulant non ambulatoire (à temps plein)
  • Recevoir des médicaments stimulants
  • Recevoir d'autres médicaments/thérapies non stables (modifiés) dans les 4 semaines précédant le rodage (V2)
  • Maladie médicale ou autre préoccupation qui amènerait l'investigateur à conclure que les sujets ne seront pas en mesure d'effectuer les procédures ou les évaluations de l'étude ou confondraient l'interprétation des données obtenues lors de l'évaluation.
  • Inscription actuelle à un essai clinique d'un médicament expérimental ou inscription à un essai clinique d'un médicament expérimental au cours des 6 derniers mois
  • Femmes en âge de procréer qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception acceptable définie par le protocole si elles sont sexuellement actives et non chirurgicalement stériles.
  • Maladie gastro-intestinale pouvant interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du médicament à l'étude et avoir un impact sur l'interprétabilité des résultats de l'étude
  • Maladie cardiovasculaire, rénale, hépatique, endocrinienne ou respiratoire actuelle cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur)
  • Maladie cardiaque cliniquement significative (de l'avis de l'investigateur) ou bloc cardiaque du deuxième ou du troisième degré, flutter auriculaire, fibrillation auriculaire, arythmies ventriculaires, ou reçoit des médicaments pour le traitement d'une arythmie cardiaque
  • Antécédents de maladie hépatique chronique avec des valeurs hors limites actuelles pour l'alanine transaminase (ALT), une stéatose hépatique cliniquement pertinente ou d'autres manifestations cliniques d'une maladie hépatique en cours
  • Antécédents d'allergie médicamenteuse importante (comme le syndrome de Steven-Johnson, l'anaphylaxie)
  • Antécédents de troubles liés à l'alcool ou à la toxicomanie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 - Tideglusib
1 000 mg de tideglusib, par voie orale, une fois par jour
Médicament: Tideglusib
Tideglusib pour suspension buvable,
Expérimental: Cohorte 2 - Tideglusib
400 mg de tideglusib, par voie orale, une fois par jour
Médicament: Tideglusib
Tideglusib pour suspension buvable,

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables graves (EIG), entre le début et la fin de l'étude.
Délai: 14 semaines (du début à la fin de l'étude)
Les événements indésirables peuvent être signalés spontanément par le sujet ou découverts à la suite d'un interrogatoire général non orienté par le médecin.
14 semaines (du début à la fin de l'étude)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AMO Pharma Limited

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 juillet 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2016

Première publication (Estimation)

8 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 décembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2018

Dernière vérification

1 décembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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