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Étude de Tideglusib chez des patients adolescents et adultes atteints de dystrophie myotonique

22 août 2025 mis à jour par: AMO Pharma Limited

Une étude de phase 2 en simple aveugle pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Tideglusib 400mg ou 1000mg pour le traitement de la dystrophie myotonique congénitale et juvénile chez l'adolescent et l'adulte

Le but de cette étude est de déterminer si Tideglusib est sûr et efficace dans le traitement des adolescents et des adultes atteints de dystrophie myotonique congénitale et juvénile. La pharmacocinétique du tideglusib et de son principal métabolite sera également étudiée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 45 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Adolescents ou adultes ayant reçu un diagnostic de dystrophie myotonique de type 1 congénitale ou juvénile (DM-1)
  • Le diagnostic doit être génétiquement confirmé
  • Les sujets doivent être des hommes ou des femmes âgés de 12 à 45 ans
  • Les sujets doivent avoir un score d'impression globale clinique - gravité (CGI-S) de 4 ou plus lors du dépistage et du rodage (V2)
  • Les sujets doivent être ambulatoires et capables de passer le test de marche/course de 10 mètres (attelles autorisées)
  • Le représentant légal autorisé (LAR) du sujet doit fournir un consentement éclairé écrit et il doit y avoir un consentement ou un consentement écrit (en fonction de l'âge applicable et du développement approprié) par le sujet avant que toute procédure liée à l'étude ne soit menée

Critère d'exclusion:

  • Utilisateur de fauteuil roulant non ambulatoire (à temps plein)
  • Recevoir des médicaments stimulants
  • Recevoir d'autres médicaments/thérapies non stables (modifiés) dans les 4 semaines précédant le rodage (V2)
  • Maladie médicale ou autre préoccupation qui amènerait l'investigateur à conclure que les sujets ne seront pas en mesure d'effectuer les procédures ou les évaluations de l'étude ou confondraient l'interprétation des données obtenues lors de l'évaluation.
  • Inscription actuelle à un essai clinique d'un médicament expérimental ou inscription à un essai clinique d'un médicament expérimental au cours des 6 derniers mois
  • Femmes en âge de procréer qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception acceptable définie par le protocole si elles sont sexuellement actives et non chirurgicalement stériles.
  • Maladie gastro-intestinale pouvant interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du médicament à l'étude et avoir un impact sur l'interprétabilité des résultats de l'étude
  • Maladie cardiovasculaire, rénale, hépatique, endocrinienne ou respiratoire actuelle cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur)
  • Maladie cardiaque cliniquement significative (de l'avis de l'investigateur) ou bloc cardiaque du deuxième ou du troisième degré, flutter auriculaire, fibrillation auriculaire, arythmies ventriculaires, ou reçoit des médicaments pour le traitement d'une arythmie cardiaque
  • Antécédents de maladie hépatique chronique avec des valeurs hors limites actuelles pour l'alanine transaminase (ALT), une stéatose hépatique cliniquement pertinente ou d'autres manifestations cliniques d'une maladie hépatique en cours
  • Antécédents d'allergie médicamenteuse importante (comme le syndrome de Steven-Johnson, l'anaphylaxie)
  • Antécédents de troubles liés à l'alcool ou à la toxicomanie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 - Tideglusib
1 000 mg de tideglusib, par voie orale, une fois par jour
Médicament: Tideglusib
Tideglusib pour suspension buvable,
Expérimental: Cohorte 2 - Tideglusib
400 mg de tideglusib, par voie orale, une fois par jour
Médicament: Tideglusib
Tideglusib pour suspension buvable,

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité (événements indésirables)
Délai: 12 semaines
Incidence des événements indésirables (AE), y compris les événements indésirables graves (ESA), entre la ligne de base à la fin de l'étude.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique de tideglusib
Délai: 12 semaines
Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés pour déterminer la concentration plasmatique du tideglusib
12 semaines
Pharmacocinétique sanguine du tideglusib
Délai: 12 semaines
Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés pour déterminer le temps de la concentration plasmatique maximale et de l'élimination terminale demi-vie du tideglusib
12 semaines
Zone sous la concentration plasmatique par rapport à la courbe temporelle du tideglusib
Délai: 12 semaines
Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés pour déterminer la superficie sous la concentration plasmatique par rapport à la courbe de temps de 0 à 12 h et une zone sous la concentration plasmatique par rapport à la courbe de temps de 0 à 24 h de tideglusib
12 semaines
Test de marche / course de 10 mètres
Délai: 12 semaines
Le test de marche / course de 10 mètres est une mesure de performance utilisée pour évaluer la vitesse de marche en mètres par seconde sur une courte distance et a été utilisée comme évaluation de la mobilité fonctionnelle. Le temps pris pour terminer le test de marche / course de 10 m au plus rapide et la vitesse préférée est mesuré.
12 semaines
Myomètre informatisé Myomètre Mesure de la force de l'adhérence et du temps de relaxation musculaire
Délai: 12 semaines
La myométrie de la poignée est utilisée comme mesure de la myotonie et de la force musculaire pour la main dominante
12 semaines
Capacité vitale forcée respiratoire (FVC)
Délai: 12 semaines
La FVC est une mesure de la fonction pulmonaire (la quantité totale d'air expirée pendant un volume expiratoire forcé est mesurée à l'aide d'un spiromètre)
12 semaines
Absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA)
Délai: 12 semaines
DXA utilise deux faisceaux de rayons X à faible énergie, avec différents niveaux d'énergie, qui sont destinés aux os du sujet. Le scan DXA est plus généralement utilisé pour mesurer la densité minérale osseuse, mais il peut également être utilisé pour mesurer la masse musculaire maigre totale
12 semaines
Impressions mondiales cliniques - Gravité (CGI-S)
Délai: 12 semaines
Le CGI-S est une échelle de type Likert à 7 points qui oblige le clinicien à évaluer la gravité de la maladie du sujet au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée du clinicien avec les sujets qui ont le même diagnostic. Compte tenu de l'expérience clinique totale, un sujet est évalué sur la gravité de la maladie au moment de la notation 1, normal, pas du tout malade; 2, Borderline Ill; 3, légèrement malade; 4, modérément malade; 5, nettement malade; 6, gravement malade; ou 7, extrêmement malade. Un changement de CGI-S a été observé dans seulement 1 sujet. Par conséquent, l'analyse statistique n'a pas été effectuée.
12 semaines
Impressions mondiales cliniques - amélioration (CGI-I)
Délai: 12 semaines

Le CGI-I exige que le clinicien évalue combien la maladie du sujet s'est améliorée ou s'est aggravée par rapport à un état de base.

Une échelle de type Likert à sept points est utilisée à partir de 1 = très améliorée, 2 = beaucoup améliorée, 3 = minimalement améliorée, 4 = pas de changement, 5 = moins pire, 6 = bien pire, 7 = bien pire.
12 semaines
Actigraphie (épisodes d'activité de 3 minutes)
Délai: 12 semaines
L'actigraphie est une méthode non invasive de surveillance de l'activité physique via un appareil Actigraph. Le dispositif Actigraph a été porté à la taille pendant les heures de veille, selon le manuel d'instructions de l'appareil.
12 semaines
Actigraphie (> 10 minutes d'activité)
Délai: 12 semaines
L'actigraphie est une méthode non invasive de surveillance de l'activité physique via un appareil Actigraph. Le dispositif Actigraph a été porté à la taille pendant les heures de veille, selon le manuel d'instructions de l'appareil.
12 semaines
Actigraphie (étapes)
Délai: 12 semaines
L'actigraphie est une méthode non invasive de surveillance de l'activité physique via un appareil Actigraph. Le dispositif Actigraph a été porté à la taille pendant les heures de veille, selon le manuel d'instructions de l'appareil.
12 semaines
Test de neuf trous (NHPT)
Délai: 12 semaines
Mesure de la dextérité manuelle fine. Il est temps de prendre pour terminer le NHPT (main dominante).
12 semaines
Top 3 concerne le score de l'échelle visuelle analogique (VAS)
Délai: 12 semaines
Les 3 principales préoccupations VAS permettent aux soignants d'identifier leurs trois principales causes de préoccupation, liées à la dystrophie myotonique du sujet, plutôt que celles-ci étant pré-spécifiées dans une échelle, puis en évaluant la façon dont ces préoccupations ont changé à des points de temps spécifiques au cours de l'étude. Les sujets, dans la mesure du possible, et les soignants ont été invités à évaluer trois causes de préoccupation en dessinant une marque verticale sur une échelle visuelle analogique de 10 cm de long avec des ancres de "pas du tout sévère" à l'extrémité gauche (0 cm) et "très sévère" à l'extrémité droite (10 cm). Un score pour chaque préoccupation devait être déterminé en mesurant le nombre de centimètres sur la ligne VAS de 10 cm du point d'ancrage sur le côté gauche de la ligne. Un score VAS total pour chaque sujet a été calculé comme la somme des scores pour les 3 préoccupations (minimum = 0 cm, maximum = 30 cm). Un score plus élevé représente un résultat pire.
12 semaines
Ohio State University (OSU) Échelle de notation de l'autisme (OARS)
Délai: 12 semaines
L'OARS-4 contient les signes et symptômes d'autisme dans le manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, 4e édition. Ceux-ci devaient être évalués avec le degré de déficience que les expériences du sujet pour le symptôme donné. Les symptômes devaient être provoqués dans une interview semi-structurée avec le principal dispensateur de soins du sujet. L'évaluateur devait prendre en compte la fréquence / durée et le degré de déficience et la quantité de l'élément interfère avec les relations, l'apprentissage et / ou les activités de la vie quotidienne. Les scores de cette évaluation provenaient de 0 (jamais ou rarement; pas un problème) à 3 (très souvent; un problème grave): un score pour chaque symptôme de déficience sociale, de troubles de la communication et de modèles restreints a été moyenné pour fournir un score de déficience totale. Un score plus élevé représente un résultat pire (minimum = 0, maximum 3).
12 semaines
Ohio State University (OSU) Autisme Clinical Global Impression (CGI)
Délai: 12 semaines
L'échelle CGI de l'autisme OSU contient des sous-échelles distinctes pour la gravité des symptômes et pour l'amélioration mondiale. Ceux-ci sont évalués de manière similaire à l'échelle de gravité de l'Institut national de la santé mentale (NIMH), mais il se concentre sur les symptômes du spectre de l'autisme. OSU Autism CGI-Severity et OSU Autism CGI-Improvement Les scores utilisent une échelle de notation de Likert à sept points de 1 = très améliorée, 2 = beaucoup améliorée, 3 = minimalement améliorée, 4 = pas de changement, 5 = moins pire, 6 = bien pire, 7 = bien pire.
12 semaines
Domaine obtenu par le clinicien Cause spécifique de la préoccupation visuelle analogique (EVA): dystrophie myotonique
Délai: 12 semaines
La préoccupation spécifique du domaine achevée par le clinicien est une échelle visuelle analogique réalisée par le clinicien qui marque la gravité des préoccupations des domaines qui sont cliniquement pertinents dans la dystrophie myotonique. La gravité de la préoccupation du clinicien est notée en utilisant une échelle visuelle analogique de 10 cm (EVA), avec des ancres de "pas du tout sévère" à l'extrémité gauche (0 cm) et "très sévère" à l'extrémité droite (10 cm). Le clinicien est invité à créer une ligne verticale indiquant son niveau de préoccupation dans chaque domaine, en utilisant un délai de la semaine dernière pour référence. Un score doit être déterminé en mesurant le nombre de centimètres sur la ligne VAS de 10 cm du point d'ancrage sur le côté gauche de la ligne. Un score VAS total pour chaque sujet a été calculé comme la somme des scores pour les 17 domaines (minimum = 0, maximum = 170 cm). Un score plus élevé représente un résultat pire.
12 semaines
Test de vocabulaire de l'image de Peabody (PPVT)
Délai: 12 semaines
L'échelle PPVT-4 est un instrument référencé à la norme pour mesurer le vocabulaire réceptif (audition) des enfants et des adultes. Il contient des éléments de formation et 228 éléments de test, chacun composé de quatre images en couleur comme options de réponse sur une page. Pour chaque élément, l'examinateur dit un mot, et le candidat répond en sélectionnant l'image qui illustre le mieux la signification de ce mot. Chaque administration du test produit un score brut (nombre d'éléments de test répondu correctement), qui peut être converti en un score standard (en utilisant des normes basées sur l'âge) avec une moyenne de 100 et un écart-type de 15. Des scores plus élevés signifient une meilleure performance / vocabulaire réceptif.
12 semaines
Biomarker - niveaux et activité des lymphocytes GSK3β
Délai: 12 semaines
Les niveaux totaux de protéine GSK3β ont été déterminés via la technologie X-MAP dans une plate-forme Luminex 200 en utilisant la voie Akt Panneau Multippéces totales 7-Plex de ThermoFisher Scientific.
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AMO Pharma Limited

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 juillet 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2016

Première publication (Estimé)

8 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

11 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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